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Amyotrophie spinale (SMA)

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Publications et études (1657)

• Examen systématiqueiToutes les études sur une question ont été recherchées selon des règles fixes et comparées, de sorte qu'aucune étude aux résultats négatifs n'a été omise. Déglutition et alimentation après un traitement modificateur de la maladie pour l'amyotrophie spinale : revue systématique des modalités d'évaluation et des résultats. (2026/01/08) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Ad astra per aspera: treatment challenges and opportunities for children with spinal muscular atrophy and tracheostomy. (2026/01/01) ♡
• Étude de laboratoire ou animaleiPas encore d'étude chez l'homme. Prometteur dans une éprouvette ou chez la souris ne signifie malheureusement rien pour les patients. Clinical relevance of zebrafish for gene variants testing. Proof-of-principle with SMN1/SMA. (2026/01/01) ♡
• The Use of Ischial Weight Bearing Knee Ankle Foot Orthoses to Progress Standing and Ambulation Abilities in Children with Spinal Muscular Atrophy: A Case Series. (2026/01/01) ♡
• Erratum. (2026/01/01) ♡
• Association between spontaneous neurogenic atrophy of the femoral muscle and islet cell tumors in aged F344 rats. (2026/01/01) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Beyond newborn screening: the role of reverse cascade testing in familial disease detection. (2026/01/01) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Incorrectly prepared formula contributing to severe hypovolemic hypernatremia in enteral tube-fed children: A report of two cases. (2026/01/01) ♡
• A translational preclinical strategy for chronic spinal cord injury: neuroprotective and regenerative potential of botulinum neurotoxin type A combined with muscle atrophy prevention via electrostimulation. (2026/01/01) ♡
• Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Une étude pour en savoir plus sur la sécurité à long terme de doses plus élevées de Nusinersen (BIIB058) administrées par injection aux participants atteints d'amyotrophie spinale (SMA) qui ont participé à un essai antérieur de Nusinersen (ONWARD) (2026-08-11) ♡
• Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. A Study to Learn About the Safety and Effects of Salanersen (BIIB115) When Given to Babies With Spinal Muscular Atrophy (SMA) Who Were Previously Treated With Onasemnogene Abeparvovec (2026-08-11) ♡
• Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. A Study Evaluating the Effectiveness and Safety of Risdiplam Administered in Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy Who Experienced a Plateau or Decline in Function After Gene Therapy (2026-08-11) ♡
• Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. A Study to Learn About Salanersen's (BIIB115) Effects on Movement and Its Safety When Given Before Symptoms Appear in Babies With Genetically Diagnosed Spinal Muscular Atrophy (SMA) (2026-08-11) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. A Trial to Learn How Safe AZD9750 is and How Well it Works in People With Metastatic Prostate Cancer When Given With or Without Other Anticancer Drugs (2026-08-10) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. A Study to Assess the Safety, Tolerability, Efficacy, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of Intravenous Administration of ARGX-119 in Pediatric Participants Aged 5 to Less Than 18 Years With Spinal Muscular Atrophy (2026-08-10) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Androgen Receptor, Implications for Health and Wellbeing: Natural History Study of Individuals With Androgen Insensitivity (2026-08-10) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Adult Spinal Muscular Atrophy (SMA) China Registry (2026-08-04) ♡
• Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. A Study Evaluating the Effectiveness and Safety of Risdiplam Administered as an Early Intervention in Pediatric Participants With Spinal Muscular Atrophy After Gene Therapy (2026-08-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study of Risdiplam in Participants With Type I and Type II Spinal Muscle Atrophy (SMA) (2026-08-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Real-World Medical Chart Review of Spinal Muscular Atrophy Patients Treated With Onasemnogene Abeparvovec in Saudi Arabia (2026-07-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Equine-Assisted Physiotherapy for Spinal Muscular Atrophy (2026-07-28) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Observational, Postmarketing Surveillance Study of Spinraza Injection (Nusinersen Sodium) (2026-07-27) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Optimisation iBCI pour les vétérans atteints de paralysie (2026-07-27) ♡
• Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. A Study to Learn About the Investigational Drug Rinzimetostat (ORIC-944) in Patients With mCRPC Who Were Previously Treated With Abiraterone Acetate (Himalayas-1) (2026-07-23) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults (2026-07-23) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Spinal Muscular Atrophy and School Transitions (2026-07-22) ♡
• Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. A Study to Compare the Efficacy and Safety of BMS-986365 Versus the Investigator's Choice of Therapy in Participants With Metastatic Castration-resistant Prostate Cancer (2026-07-22) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Al Prediction of Sarcopenia Risk in Neurocritical ICU Patients (2026-07-17) ♡
• Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Long-term Follow-up Study of Risdiplam in Participants With Spinal Muscular Atrophy (SMA) (2026-07-16) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. A Study to Learn About the Safety of BIIB115 Injections and How BIIB115 is Processed in the Bodies of Healthy Adult Male Volunteers and of Pediatric Participants With Spinal Muscular Atrophy Who Previously Took Onasemnogene Abeparvovec (2026-07-09) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Exploring the Physiologic, Pharmacodynamic, and Clinical Responses of Skeletal Muscle in Patients With Spinal Muscular Atrophy Treated With SMN-Directed Therapies (2026-07-09) ♡
• Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Long-term Follow-up of Patients With Spinal Muscular Atrophy Treated With OAV101 in Clinical Trials (2026-07-09) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. A Study of Risdiplam in Infants With Genetically Diagnosed and Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy (2026-07-09) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Effects of Developmental Support for Mothers of Infants With Spinal Muscular Atrophy (2026-07-09) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Interfacing With NeuroTechnology to Expand Neural Throughput (INTENT) (2026-07-08) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Study of Home Use of the Jaco Robotic Manipulation Device by Individuals With Tetraplegia (2026-07-02) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Early Check: Expanded Screening in Newborns (2026-07-01) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Evaluating a New Knee-Ankle-Foot Brace to Improve Gait in Children With Movement Disorders (2026-06-30) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Study of Safety, Tolerability and Efficacy of GB221 in Infants With Spinal Muscular Atrophy Type 1 (2026-06-29) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Digital Assessment of Speech and Fine Motor Control in ALS (2026-06-29) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. pTVG-HP DNA Vaccine With or Without pTVG-AR DNA Vaccine and Pembrolizumab in Patients With Castration-Resistant, Metastatic Prostate Cancer (2026-06-25) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. TulmiSTAR-02: A Phase I/II Open-label Study of Tulmimetostat in Combination With Darolutamide vs. Darolutamide, and Tulmimetostat With Abiraterone in Patients With Metastatic Hormone-sensitive Prostate Cancer (mHSPC) (2026-06-23) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. A Study to Investigate the Pharmacokinetics and Safety of Risdiplam in Infants With Spinal Muscular Atrophy (2026-06-22) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. An Open Label Study of Gene Therapy Product (Vesemnogene Lantuparvovec) in Spinal Muscular Atrophy (2026-06-15) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Clinical Procedures to Support Research in ALS (2026-06-15) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Phenotype, Genotype & Biomarkers in ALS and Related Disorders (2026-06-15) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Phenotype, Genotype and Biomarkers 2 (2026-06-15) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. TRIAL READY (Clinical Trial Readiness) (2026-06-15) ♡
• Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. A Study to Investigate the Safety and Efficacy of RO7204239 in Combination With Risdiplam (RO7034067) in Participants With Spinal Muscular Atrophy (2026-06-11) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. VRehab-SMA Phase 1.2 (2026-06-11) ♡

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