Immunodéficiences primitives (graves)
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Publications et études (2087)
- Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Sécurité et efficacité du sébétralsate (KVD900) pour la prophylaxie à court terme avant les interventions chez les personnes atteintes d'angioédème héréditaire (KONTROL) (2026-07-16) ♡
- Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Étude ouverte, multicentrique pour évaluer la pharmacocinétique (PK), la sécurité et la tolérance de l'IgPro20 par voie sous-cutanée chez les participants naïfs au traitement par immunoglobulines (IG) atteints d'une immunodéficience primitive (PID) (2026-07-16) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Accès élargi à TAK-881 pour les personnes atteintes de maladies d'immunodéficience primitive aux États-Unis et en République tchèque (2026-07-15) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Analyse génétique des troubles immunitaires (2026-07-15) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Suivi de la cohorte de nouveau-nés dépistés à la naissance par analyse TREC (2026-07-15) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude du lanadelumab chez les enfants atteints d'angioedème héréditaire (AEH) dans plusieurs pays (2026-07-14) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Natural History of Bronchiectasis (2026-07-13) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude d'une thérapie génique pour le syndrome IPEX par l'expression de FOXP3 sur les cellules T déficitaires pour produire des Tregs-like. (2026-07-13) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Immunothérapie par cellules (CAR-T) pour le traitement des patients atteints du VIH et d'un lymphome non hodgkinien des cellules B (2026-07-10) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Réduction des risques dans les soins primaires du VIH pour les PVVIH qui consomment des drogues (2026-07-10) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Analyse des patients traités pour une granulomatose chronique depuis janvier 1995 (2026-07-08) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Upadacitinib dans le traitement des troubles de la voie JAK/STAT avec mutations activatrices (2026-07-02) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Early Check: Expanded Screening in Newborns (2026-07-01) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Greffe de cellules T alpha bêta appauvrie haplo-identique pour le traitement de l'immunodéficience primitive et des troubles métaboliques héréditaires chez les enfants (2026-07-01) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de PlasmaCap IG chez les adultes et les enfants atteints de PIDD (2026-06-30) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude du navenibart chez les participants atteints d'angioedème héréditaire (2026-06-30) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude pilote de greffe de cellules souches hématopoïétiques d'intensité réduite en cas de déficience DOCK8 (2026-06-30) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude du comprimé XR de déucrictibant oral pour la prophylaxie et de la capsule IR de déucrictibant pour le traitement à la demande des crises d'angioedème chez les adultes atteints d'angioedème acquis dû à une déficience en inhibiteur de C1 (2026-06-29) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Impact d'une telenovela pour la prévention du VIH chez les femmes latinos (2026-06-26) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Thérapie génique SCID-X1 par injection lentivirale intraveineuse (Ivlv-X1) (2026-06-23) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Greffons appauvris en cellules T naïves pour la prévention de la GVHD dans les maladies non malignes (2026-06-22) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude du takhzyro chez les adolescents et les adultes atteints d'angioedème héréditaire (AEH) en Corée du Sud (2026-06-18) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude sur le diagnostic et la prise en charge de l'angioedème héréditaire (AEH) en Égypte (2026-06-18) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques pour les patients atteints de déficiences immunitaires primitives (2026-06-17) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Innocuité, tolérabilité, PK, PD du ADX-324 chez les volontaires sains et les patients atteints d'angioedème héréditaire (2026-06-16) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. STOP-HAE : Étude de phase 3 du ADX-324 dans l'AEH (2026-06-16) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude d'extension de phase 3 du ADX-324 chez les participants atteints d'angioedème héréditaire (AEH) (2026-06-16) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Troubles génétiques de la clairance mucociliaire dans les maladies pulmonaires mycobactériennes non tuberculeuses (2026-06-10) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. INTEGRA : Étude pionnière de la prestation de services de santé dans une unité mobile de prestation de services (2026-06-10) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Réalité virtuelle sur les niveaux de douleur et de peur chez les enfants atteints d'immunodéficience primitive (2026-06-09) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Sous-essai PK chez les patients adolescents atteints d'AEH de type I ou II participant à l'essai KVD900-302 (2026-06-08) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Immunodéficience primitive, dispositifs intra-utérins et produits d'hygiène menstruelle (2026-06-08) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Essai d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité à long terme du KVD900 (sebetralstat) pour le traitement à la demande des crises d'angioedème chez les patients adolescents et adultes atteints d'angioedème héréditaire (AEH) (2026-06-05) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de phase III prospective, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo évaluant l'efficacité et l'innocuité de Panzyga dans la prophylaxie des infections primaires chez les patients atteints de leucémie lymphoïde chronique (étude « PRO-SID ») (2026-06-04) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude enquêtant sur l'efficacité et l'innocuité du garadacimab pour le traitement des patients atteints d'angioedème héréditaire (AEH) (2026-06-03) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. IVIG Boya : innocuité, efficacité et pharmacocinétique (2026-06-03) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de pharmacocinétique et d'innocuité CSL312_3003 chez les sujets âgés de 2 à 11 ans atteints d'angioedème héréditaire (2026-06-02) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Innocuité et efficacité à long terme du CSL312 (garadacimab) dans le traitement prophylactique des crises d'angioedème héréditaire (2026-06-02) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluation de la densité minérale osseuse chez les personnes vivant avec le VIH et les malignités associées au KSHV : Analyse longitudinale rétrospective (2026-06-02) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Thérapie génique d'immunodéficience combinée sévère liée à l'X par édition de base de cellules souches hématopoïétiques/progénitrices (2026-06-01) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluation clinique de la pharmacocinétique, de l'efficacité et de l'innocuité des immunoglobulines intraveineuses 10 % chez les enfants atteints de PID (KIDCARES10) (2026-05-29) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Innocuité et efficacité d'une thérapie génique de précision ciblant les mutations pour l'ataxie-télangiectasie (A-T) (2026-05-28) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Performance de la métagénomique clinique dans les échantillons fécaux et urinaires pour le diagnostic des maladies inexpliquées et la surveillance des maladies émergentes chez les patients immunodéprimés (2026-05-22) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Effectiveness of a Smoking Cessation Algorithm Integrated Into HIV Primary Care (2026-05-22) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study to Learn About the C1-Inhibitor Function as Diagnosis for Hereditary Angioedema (2026-05-19) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study to Evaluate the Long-term Safety of TAK-771 in Japanese Primary Immunodeficiency Disease (PID) Participants (2026-05-19) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Real-world Effectiveness of HPV Vaccine in Women Living With HIV and Its Impact on Cervical Cancer Screening Accuracies (2026-05-18) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT) for Common Variable Immunodeficiency (CVID) and Other Autoimmune Manifestations of Primary Immune Regulatory Disorders (PIRD) (2026-05-15) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Pilot Study Related to the Effect of Clopidogrel on Plasmatic Soluble CD40 Ligand During Systemic Lupus Erythematous (2026-05-14) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Genetic Study of Immunodeficiency: Search for New Genetic Causes for Primary Immunodeficiencies (2026-05-14) ♡
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