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Atrofia muscular espinal (SMA)

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Publicaciones y estudios (1657)

• Revisión sistemáticaiToda la investigación sobre una pregunta se ha buscado según reglas fijas y se ha colocado una al lado de la otra, de modo que no hay estudios que se hayan omitido porque tuvieron malos resultados. Swallowing and feeding after disease-modifying treatment for spinal muscular atrophy: a systematic review of assessment modalities and outcomes. (2026/01/08) ♡
• Artículo de revisióniUn resumen de lo que se sabe sobre un tema, escrito por expertos. No compilado según reglas de búsqueda fijas, por lo que la selección de estudios puede estar sesgada. Ad astra per aspera: treatment challenges and opportunities for children with spinal muscular atrophy and tracheostomy. (2026/01/01) ♡
• Investigación de laboratorio o con animalesiSin investigación en humanos aún. Algo prometedor en un tubo de ensayo o en ratones lamentablemente no significa nada para los pacientes. Clinical relevance of zebrafish for gene variants testing. Proof-of-principle with SMN1/SMA. (2026/01/01) ♡
• The Use of Ischial Weight Bearing Knee Ankle Foot Orthoses to Progress Standing and Ambulation Abilities in Children with Spinal Muscular Atrophy: A Case Series. (2026/01/01) ♡
• Erratum. (2026/01/01) ♡
• Association between spontaneous neurogenic atrophy of the femoral muscle and islet cell tumors in aged F344 rats. (2026/01/01) ♡
• Artículo de revisióniUn resumen de lo que se sabe sobre un tema, escrito por expertos. No compilado según reglas de búsqueda fijas, por lo que la selección de estudios puede estar sesgada. Beyond newborn screening: the role of reverse cascade testing in familial disease detection. (2026/01/01) ♡
• Descripción de algunos pacientesiLa historia de uno o un par de pacientes. Instructivo, pero no puedes deducir si algo funciona en general. Fórmula preparada incorrectamente contribuyendo a hipernatremia hipovolémica severa en niños alimentados por sonda enteral: un reporte de dos casos. (2026/01/01) ♡
• A translational preclinical strategy for chronic spinal cord injury: neuroprotective and regenerative potential of botulinum neurotoxin type A combined with muscle atrophy prevention via electrostimulation. (2026/01/01) ♡
• Estudio de Fase 3iInvestigación en un gran grupo de pacientes, el paso final antes de que se pueda autorizar un tratamiento. Lo que sale aquí tiene mucho peso. Un Estudio para Conocer la Seguridad a Largo Plazo de Dosis Más Altas de Nusinersen (BIIB058) Administrado como Inyecciones a Participantes con Atrofia Muscular Espinal (SMA) que Participaron en un Ensayo Anterior de Nusinersen (ONWARD) (2026-08-11) ♡
• Estudio de Fase 3iInvestigación en un gran grupo de pacientes, el paso final antes de que se pueda autorizar un tratamiento. Lo que sale aquí tiene mucho peso. Un estudio para conocer la seguridad y los efectos de Salanersen (BIIB115) cuando se administra a bebés con atrofia muscular espinal (AME) que fueron tratados previamente con onasemnogeno abeparvovec (2026-08-11) ♡
• Estudio de Fase 3iInvestigación en un gran grupo de pacientes, el paso final antes de que se pueda autorizar un tratamiento. Lo que sale aquí tiene mucho peso. Un estudio que evalúa la efectividad y seguridad de risdiplam administrado en pacientes pediátricos con atrofia muscular espinal que experimentaron una meseta o declive en la función después de terapia génica (2026-08-11) ♡
• Estudio de Fase 3iInvestigación en un gran grupo de pacientes, el paso final antes de que se pueda autorizar un tratamiento. Lo que sale aquí tiene mucho peso. Un Estudio para Conocer los Efectos de Salanersen (BIIB115) en el Movimiento y su Seguridad cuando se Administra Antes de que Aparezcan Síntomas en Bebés con Atrofia Muscular Espinal (AME) Diagnosticada Genéticamente (2026-08-11) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. A Trial to Learn How Safe AZD9750 is and How Well it Works in People With Metastatic Prostate Cancer When Given With or Without Other Anticancer Drugs (2026-08-10) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Un estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia, farmacocinética e inmunogenicidad de la administración intravenosa de ARGX-119 en participantes pediátricos de 5 a menos de 18 años con atrofia muscular espinal (2026-08-10) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Receptor de andrógenos, implicaciones para la salud y el bienestar: estudio de historia natural de individuos con insensibilidad a andrógenos (2026-08-10) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Registro de atrofia muscular espinal (AME) en adultos en China (2026-08-04) ♡
• Estudio de Fase 3iInvestigación en un gran grupo de pacientes, el paso final antes de que se pueda autorizar un tratamiento. Lo que sale aquí tiene mucho peso. Un estudio que evalúa la efectividad y seguridad de risdiplam administrado como intervención temprana en participantes pediátricos con atrofia muscular espinal después de terapia génica (2026-08-04) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. A Study of Risdiplam in Participants With Type I and Type II Spinal Muscle Atrophy (SMA) (2026-08-04) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Una revisión de historias médicas del mundo real de pacientes con atrofia muscular espinal tratados con onasemnogeno abeparvovec en Arabia Saudita (2026-07-30) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Fisioterapia asistida por equinos para la atrofia muscular espinal (2026-07-28) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de vigilancia postcomercialización observacional de la inyección de Spinraza (nusinersen sódico) (2026-07-27) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. iBCI Optimization for Veterans With Paralysis (2026-07-27) ♡
• Estudio de Fase 3iInvestigación en un gran grupo de pacientes, el paso final antes de que se pueda autorizar un tratamiento. Lo que sale aquí tiene mucho peso. A Study to Learn About the Investigational Drug Rinzimetostat (ORIC-944) in Patients With mCRPC Who Were Previously Treated With Abiraterone Acetate (Himalayas-1) (2026-07-23) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Hacia el uso ubicuo de exoesqueletos de miembros inferiores en niños y adultos jóvenes (2026-07-23) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Atrofia muscular espinal y transiciones escolares (2026-07-22) ♡
• Estudio de Fase 3iInvestigación en un gran grupo de pacientes, el paso final antes de que se pueda autorizar un tratamiento. Lo que sale aquí tiene mucho peso. A Study to Compare the Efficacy and Safety of BMS-986365 Versus the Investigator's Choice of Therapy in Participants With Metastatic Castration-resistant Prostate Cancer (2026-07-22) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Predicción de IA del riesgo de sarcopenia en pacientes de UCI neurocrítica (2026-07-17) ♡
• Estudio de Fase 3iInvestigación en un gran grupo de pacientes, el paso final antes de que se pueda autorizar un tratamiento. Lo que sale aquí tiene mucho peso. Estudio de seguimiento a largo plazo de risdiplam en participantes con atrofia muscular espinal (AME) (2026-07-16) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. A Study to Learn About the Safety of BIIB115 Injections and How BIIB115 is Processed in the Bodies of Healthy Adult Male Volunteers and of Pediatric Participants With Spinal Muscular Atrophy Who Previously Took Onasemnogene Abeparvovec (2026-07-09) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Exploración de las respuestas fisiológicas, farmacodinámicas y clínicas del músculo esquelético en pacientes con atrofia muscular espinal tratados con terapias dirigidas a SMN (2026-07-09) ♡
• Estudio de Fase 3iInvestigación en un gran grupo de pacientes, el paso final antes de que se pueda autorizar un tratamiento. Lo que sale aquí tiene mucho peso. Seguimiento a largo plazo de pacientes con atrofia muscular espinal tratados con OAV101 en ensayos clínicos (2026-07-09) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Un estudio de risdiplam en lactantes con atrofia muscular espinal diagnosticada genéticamente y presintomática (2026-07-09) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Efectos del apoyo del desarrollo para madres de lactantes con atrofia muscular espinal (2026-07-09) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Interfacing With NeuroTechnology to Expand Neural Throughput (INTENT) (2026-07-08) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio del uso doméstico del dispositivo de manipulación robótica Jaco por personas con tetraplejia (2026-07-02) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Early Check: Expanded Screening in Newborns (2026-07-01) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Evaluación de una nueva órtesis de rodilla-tobillo-pie para mejorar la marcha en niños con trastornos del movimiento (2026-06-30) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Estudio de seguridad, tolerabilidad y eficacia de GB221 en lactantes con atrofia muscular espinal tipo 1 (2026-06-29) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Evaluación digital del habla y el control motor fino en ELA (2026-06-29) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Vacuna de ADN pTVG-HP Con o Sin Vacuna de ADN pTVG-AR y Pembrolizumab en Pacientes Con Cáncer de Próstata Metastásico Resistente a la Castración (2026-06-25) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. TulmiSTAR-02: Un Estudio Abierto de Fase I/II de Tulmimetostat en Combinación Con Darolutamida vs. Darolutamida, y Tulmimetostat Con Abiraterona en Pacientes Con Cáncer de Próstata Sensible a Hormonas Metastásico (mHSPC) (2026-06-23) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Un estudio para investigar la farmacocinética y seguridad de risdiplam en lactantes con atrofia muscular espinal (2026-06-22) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Un estudio abierto del producto de terapia génica (vesemnogeno lantuparvovec) en atrofia muscular espinal (2026-06-15) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Procedimientos clínicos para apoyar la investigación en ELA (2026-06-15) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Fenotipo, genotipo y biomarcadores en ELA y trastornos relacionados (2026-06-15) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Fenotipo, genotipo y biomarcadores 2 (2026-06-15) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. TRIAL READY (Clinical Trial Readiness) (2026-06-15) ♡
• Estudio de Fase 3iInvestigación en un gran grupo de pacientes, el paso final antes de que se pueda autorizar un tratamiento. Lo que sale aquí tiene mucho peso. A Study to Investigate the Safety and Efficacy of RO7204239 in Combination With Risdiplam (RO7034067) in Participants With Spinal Muscular Atrophy (2026-06-11) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. VRehab-SMA Fase 1.2 (2026-06-11) ♡

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