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Distrofia muscular de Duchenne

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Publicaciones y estudios (1744)

• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. DMD Voice: Qualitative Interviews With Patients and Caregivers (2025-04-30) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Delineación de resonancia magnética muscular de enfermedades neuromusculares mediante inteligencia artificial (2025-04-08) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Evaluation of the Safety, Tolerability, and Efficacy of LE051 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy (2025-04-02) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Effectiveness of 5-week Digital Respiratory Practice in Children With Duchenne and Becker Muscular Dystrophies. (2025-04-01) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Psychoeducation Program for Parents of Children with Duchenne Muscular Dystrophy (2025-03-28) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. UTSW HP [13-C] Pyruvate Injection in HCM (2025-03-26) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Evaluation of the Safety and Efficacy of BBM-D101 to Treat Patients with Duchenne Muscular Dystrophy (2025-03-25) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. NSAA NON-Interventional Study Protocol (2025-03-21) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Cardiac Involvement in Patients With Duchenne/Becker Muscular Dystrophy (2025-03-20) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Social Cognition in Dystrophinopathies and Neurodevelopmental Disorders (2025-03-13) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Gene Transfer Clinical Trial to Deliver rAAVrh74.MCK.GALGT2 for Duchenne Muscular Dystrophy (2025-03-13) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Two-Part Study for Dose Determination of Vesleteplirsen (SRP-5051) (Part A), Then Dose Expansion (Part B) in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 51-Skipping Treatment (2025-03-10) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Sleep Intervention in Young Boys with Duchenne Muscular Dystrophy (2025-03-07) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Regular Physical Exercise in Duchenne Muscular Dystrophy (2025-03-05) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Physical Activity Level of Norwegian Boys with Duchenne Muscular Dystrophy (2025-03-05) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Tadalafil as Adjuvant Therapy for DMD (2025-02-27) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Modulation of SERCA2a of Intra-Myocytic Calcium Trafficking in Cardiomyopathy Secondary to Duchenne Muscular Dystrophy (2025-02-27) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Transcriptomic Analysis to Put an End to Misdiagnosis in Patients With Rare Muscle Diseases (2025-02-18) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. A Study of ATL1102 or Placebo in Participants With Non-ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy (2025-02-03) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Hydrotherapy in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) (2025-01-30) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Follow-up of NIV At Home in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy (2025-01-14) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. HOPE-Duchenne (Halt cardiomyOPathy progrEssion in Duchenne) (2025-01-09) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Stacking Exercises Aid the Decline in FVC and Sick Time (2025-01-09) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Respiratory Functions, Thoracoabdominal Movements and Exercise Capacity in Neuromuscular Diseases (2025-01-03) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Research on the Relationship Between Scoliosis, Pain, Quality of Life, and Trunk Muscle Compensation Patterns Among Patients with Duchenne Muscular Dystrophy. (2025-01-01) ♡
• I. IDC Key-note Lecture: Influence of gut microbiome in Duchenne muscular dystrophy. (2024/12/31) ♡
• Artículo de revisióniUn resumen de lo que se sabe sobre un tema, escrito por expertos. No compilado según reglas de búsqueda fijas, por lo que la selección de estudios puede estar sesgada. Modeling Musculoskeletal Disorders in Zebrafish: Advancements in Muscle and Bone Research. (2024/12/30) ♡
• Two Novel Mouse Models of Duchenne Muscular Dystrophy with Similar Dmd Exon 51 Frameshift Mutations and Varied Phenotype Severity. (2024/12/27) ♡
• Descripción de algunos pacientesiLa historia de uno o un par de pacientes. Instructivo, pero no puedes deducir si algo funciona en general. Cardiomyopathy in Non-Ambulatory Patients with Duchenne Muscular Dystrophy: Two Case Reports with Varying Outcomes, Considering Novel Treatments. (2024/12/27) ♡
• Inhibición de la proteína de fisión mitocondrial Drp1 mejora la miopatía en el modelo D2-mdx de distrofia muscular de Duchenne. (2024/12/26) ♡
• Efecto del borato de 2-aminoetoxidifenilo en el estado de los músculos esqueléticos en ratones mdx deficientes en distrofina. (2024/12/25) ♡
• Perfil lipidomómico y metabolómico comparativo de ratones mdx y mdx-apolipoproteína e-nulo grave. (2024/12/23) ♡
• Givinostat (Duvyzat) para la distrofia muscular de Duchenne. (2024/12/23) ♡
• La inhibición de la señalización inducida por el receptor de interleucina-6 hipocampal normaliza la potenciación a largo plazo en ratones mdx deficientes en distrofina. (2024/12/23) ♡
• Wnt7a es necesario para la regeneración del músculo esquelético distrófico. (2024/12/19) ♡
• Investigación de laboratorio o con animalesiSin investigación en humanos aún. Algo prometedor en un tubo de ensayo o en ratones lamentablemente no significa nada para los pacientes. Efectos cardioprotectores sorprendentes de un agonista del receptor de adiponectina en un modelo de ratón envejecido de distrofia muscular de Duchenne. (2024/12/18) ♡
• Comentario o editorialiUna opinión o explicación de un experto, no una nueva investigación. Características clínicas de pacientes con distrofia muscular de Becker que tienen micrarvariantes patogénicas o duplicaciones. (2024/12/17) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Prevalencia de la distrofia muscular de Duchenne en Italia: una encuesta nacional. (2024/12/16) ♡
• Descripción de algunos pacientesiLa historia de uno o un par de pacientes. Instructivo, pero no puedes deducir si algo funciona en general. Soporte ventricular izquierdo microaxial axilar como puente a un dispositivo de asistencia ventricular izquierda duradero en un niño con miocardiopatía. (2024/12/16) ♡
• Distrofia muscular de Duchenne: ¡Entusiasmo renovado mientras entramos en la era de los tratamientos! (2024/12/15) ♡
• Distrofia muscular de Duchenne: llamada a la acción. (2024/12/15) ♡
• Artículo de revisióniUn resumen de lo que se sabe sobre un tema, escrito por expertos. No compilado según reglas de búsqueda fijas, por lo que la selección de estudios puede estar sesgada. Inhibidores de histona desacetilasa (HDAC) como opción terapéutica novedosa contra enfermedades fibróticas e inflamatorias. (2024/12/15) ♡
• Enfoque basado en mecanismos para diseñar terapias de combinación específicas para el paciente en enfermedades de mutación sin sentido. (2024/12/11) ♡
• Modulación de la vía JAK2-STAT3 promueve la expansión y maduración de células progenitoras miogénicas derivadas de iPSC humanas. (2024/12/10) ♡
• Corrección: Indicadores pronósticos de la progresión de la enfermedad en la distrofia muscular de Duchenne: una revisión de la literatura y síntesis de evidencia. (2024/12/09) ♡
• Investigación de laboratorio o con animalesiSin investigación en humanos aún. Algo prometedor en un tubo de ensayo o en ratones lamentablemente no significa nada para los pacientes. Enfoque cinemático de alta resolución para cuantificar la movilidad alterada de larvas de pez cebra distrófico. (2024/12/09) ♡
• Artículo de revisióniUn resumen de lo que se sabe sobre un tema, escrito por expertos. No compilado según reglas de búsqueda fijas, por lo que la selección de estudios puede estar sesgada. Vías moleculares implicadas en el control de las propiedades contráctiles y metabólicas de las fibras musculares esqueléticas como posibles objetivos terapéuticos para la distrofia muscular de Duchenne. (2024/12/09) ♡
• Fisiopatología celular de la distrofia muscular de Duchenne: perspectivas de un modelo novedoso de macaco rhesus. (2024/12/07) ♡
• Artículo de revisióniUn resumen de lo que se sabe sobre un tema, escrito por expertos. No compilado según reglas de búsqueda fijas, por lo que la selección de estudios puede estar sesgada. Desvelando el futuro de la atención cardíaca: una revisión de la terapia génica en miocardiopatías. (2024/12/06) ♡
• Evaluation of the redox alteration in Duchenne muscular dystrophy model mice using in vivo DNP-MRI. (2024/12/05) ♡

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