Dystrophie musculaire de Duchenne
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Publications et études (1744)
- Vamorolone for Duchenne Muscular Dystrophy: A Cross-Trial Efficacy Comparison With Classic Corticosteroids From the FOR-DMD Trial. (2026/09/08) ♡
- An antisense method for efficient exon skipping and its application to Duchenne muscular dystrophy. (2026/08/18) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Prevalence and risk factors of bone fragility in duchenne muscular dystrophy: A systematic review and meta-analysis. (2026/08/11) ♡
- Reduced Cx43 S-nitrosylation protects against cardiac stress-induced arrhythmias and myocardial injury in Duchenne Muscular Dystrophy. (2026/08/10) ♡
- Safety, Tolerability, and Efficacy of a Prophylactic Sirolimus Protocol for Patients Receiving Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl Gene Therapy. (2026/08/05) ♡
- Étude de laboratoire ou animaleiPas encore d'étude chez l'homme. Prometteur dans une éprouvette ou chez la souris ne signifie malheureusement rien pour les patients. Swallowing Dysfunction and Histopathological Changes in a Rat Model of Duchenne Muscular Dystrophy. (2026/08/04) ♡
- Effects of Virtual Reality Versus Whole-Body Vibration on Muscle Strength and Balance in Children with Duchenne Muscular Dystrophy: a Randomized Controlled Trial. (2026/08/04) ♡
- Evaluation of antibody reactivity to dystrophin products: does Dp40 really exist? (2026/08/04) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Echocardiography in duchenne muscular dystrophy: a call for consistency and standardisation of reporting. (2026/08/03) ♡
- Étude randomiséeiLes participants ont été répartis par tirage au sort dans des groupes et comparés entre eux. Cela réduit les risques que la différence soit due à autre chose qu'au traitement. Prednisone, not vamorolone, suppresses novel serum bone and cartilage biomarkers associated with growth failure in children with Duchenne muscular dystrophy. (2026/08/03) ♡
- Sleep Problems in Children With Duchenne Muscular Dystrophy: The Impact on Motor, Cognitive, and Pulmonary Parameters. (2026/08/01) ♡
- Optimizing Care for Growth and Puberty in Duchenne Muscular Dystrophy: A Survey of Clinical Practice in the OPTIMIZE DMD Consortium. (2026/08/01) ♡
- Patient-Reported Symptom Burden in Individuals With Parkinson Disease. (2026/08/01) ♡
- Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Severe dilated cardiomyopathy in females with dystrophinopathy : a case series of nine patients. (2026/08/01) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Downstream Pathways of Dystrophin Deficiency in Duchenne Muscular Dystrophy: Implications for Muscle Degeneration and Regeneration. (2026/08/01) ♡
- Engineered exosomes improve myocardial cell membrane integrity and heart function in dystrophic cardiomyopathy. (2026/08/01) ♡
- A high-fat, high-sucrose diet exacerbates muscle and metabolic pathology and undermines glucocorticoid efficacy in dystrophin-deficient mice. (2026/08/01) ♡
- Examen systématiqueiToutes les études sur une question ont été recherchées selon des règles fixes et comparées, de sorte qu'aucune étude aux résultats négatifs n'a été omise. Nutritional interventions and dietary supplements in muscle diseases: a systematic review. (2026/08/01) ♡
- Améliorer l'adhésion au soutien de pression positive non invasive nocturne chez les enfants et les jeunes adultes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. (2026/08/01) ♡
- Use of SGLT2 Inhibitors in Dystrophin Deficient Cardiomyopathy: A Multi-center Study Using the ACTION Registry. (2026/08/01) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Long-read sequencing for neurological disorders: opportunities, challenges, and future directions. (2026/08/01) ♡
- Programme d'ergothérapie gamifié pour les adolescents atteints de dystrophie musculaire de Duchenne : un protocole d'étude pour un essai contrôlé randomisé. (2026/07/30) ♡
- Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Inpatient rehabilitation admission for a patient with Duchenne muscular dystrophy status post Achilles tendon release. (2026/07/29) ♡
- Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Role of Finerenone in Duchenne Muscular Dystrophy in a 45-Year-Old Man: Outcome and Brief Review. (2026/07/29) ♡
- Thérapie cellulaire à base de Deramiocel dérivée du cœur dans la dystrophie musculaire de Duchenne avancée (HOPE-3) : un essai de phase 3, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo. (2026/07/29) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Découplage Cytosquelette-Membrane dans la Dystrophie Musculaire de Duchenne : Implications pour le Dépistage Néonatal et la Protection Précoce. (2026/07/29) ♡
- The Subclinical Window for Cardioprotection in Duchenne Muscular Dystrophy: A Systematic Review and Meta-analysis. (2026/07/28) ♡
- Niclosamide reprograms macrophages and improves muscle integrity in Duchenne muscular dystrophy models. (2026/07/28) ♡
- Seventeen-year follow-up of hypophosphatasia diagnosed in middle-aged siblings harboring a novel intronic and a rare missense ALPL gene mutation. (2026/07/28) ♡
- Effects of intermittent corticosteroids on scoliosis, bone density, and vertebral fractures in duchenne muscular dystrophy. (2026/07/24) ♡
- Characterizing obsessive-compulsive features in Duchenne muscular dystrophy: a DSM-5 approach. (2026/07/23) ♡
- Évaluation du saut d'exon dans le système nerveux central de la dystrophie musculaire de Duchenne à l'aide de la transcriptomique spatiale. (2026/07/23) ♡
- Méta-analyseiÉtudes sur une même question rassemblées et réanalysées ensemble. C'est la méthode de recherche la plus solide qui existe : une seule étude isolée peut être due au hasard, des dizaines ensemble beaucoup moins. L'étiquette en dit quelque chose sur la conception, pas sur le résultat — celui-ci peut aussi être que quelque chose ne fonctionne PAS. Accuracy of the molecular diagnosis of duchenne and becker muscular dystrophy: A systematic review with meta-analysis. (2026/07/21) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Utilité Clinique et Propriétés de Mesure des Mesures d'Équilibre dans la Dystrophie Musculaire de Duchenne : Une Revue d'Envergure. (2026/07/21) ♡
- Beyond Teleconsultation: Exploring the Role of Mobile Health Technologies in Duchenne Muscular Dystrophy. (2026/07/21) ♡
- The Impact of Clinical Trial Participation on Quality of Life in Duchenne Muscular Dystrophy. (2026/07/20) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Recommendations for the use of clinical outcome assessments in rare disease drug development. (2026/07/20) ♡
- Recalibrating Therapeutic Priorities for Duchenne Muscular Dystrophy: A Critical Synthesis of Approved and Emerging Strategies Through the Lens of an Underrepresented Population. (2026/07/20) ♡
- Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Clinical challenges of an Xp21 contiguous gene deletion syndrome in a newborn and 15 months of follow-up - case report. (2026/07/20) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. When barriers fail: the role of endothelial dysfunction in rare pediatric neuromuscular diseases. (2026/07/20) ♡
- Clinical spectrum and ascertainment pathways in pediatric female dystrophinopathy. (2026/07/18) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. The future of pediatric gene therapy: CRISPR-Cas9, AI, and personalized medicine. (2026/07/17) ♡
- Étude de laboratoire ou animaleiPas encore d'étude chez l'homme. Prometteur dans une éprouvette ou chez la souris ne signifie malheureusement rien pour les patients. Timing matters: Exon skipping therapy is most effective when initiated early in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy. (2026/07/17) ♡
- Étude de laboratoire ou animaleiPas encore d'étude chez l'homme. Prometteur dans une éprouvette ou chez la souris ne signifie malheureusement rien pour les patients. Dysregulation of the Schwann cell GABAergic system and Aβ-fibers conduction abnormalities in the sciatic nerve of the mdx mouse model of Duchenne muscular dystrophy. (2026/07/16) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Impaired Myogenic Differentiation Is a Shared Feature Across Genetic Myopathies. (2026/07/16) ♡
- Prevalence of Depression among Children with Duchenne Muscular Dystrophy: A Cross-sectional Survey Study. (2026/07/15) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Mechanisms of Impaired Skeletal Muscle Regeneration and Therapeutic Approaches in Aging and Chronic Disease. (2026/07/15) ♡
- Expanding Vamorolone Treatment Access for Canadians with Duchenne Muscular Dystrophy. (2026/07/13) ♡
- Estimating Utility Values Using the DMD-QoL: A Disease-Specific Preference-Based Measure for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). (2026/07/13) ♡
- CPP2Vec: A representation learning approach for cell-penetrating peptides prediction. (2026/07/13) ♡
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