Duchenne-Muskeldystrophie
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Publikationen und Studien (1744)
- Vamorolone for Duchenne Muscular Dystrophy: A Cross-Trial Efficacy Comparison With Classic Corticosteroids From the FOR-DMD Trial. (2026/09/08) ♡
- Eine Antisense-Methode zum effizienten Exon-Skipping und ihre Anwendung bei der Duchenne-Muskeldystrophie. (2026/08/18) ♡
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Prävalenz und Risikofaktoren der Knochenfragilität bei der Duchenne-Muskeldystrophie: Eine systematische Übersichtsarbeit und Metaanalyse. (2026/08/11) ♡
- Reduced Cx43 S-nitrosylation protects against cardiac stress-induced arrhythmias and myocardial injury in Duchenne Muscular Dystrophy. (2026/08/10) ♡
- Safety, Tolerability, and Efficacy of a Prophylactic Sirolimus Protocol for Patients Receiving Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl Gene Therapy. (2026/08/05) ♡
- Labor- oder TierforschungiNoch keine Forschung am Menschen. Vielversprechend in einem Reagenzglas oder bei Mäusen bedeutet leider noch nichts für Patienten. Swallowing Dysfunction and Histopathological Changes in a Rat Model of Duchenne Muscular Dystrophy. (2026/08/04) ♡
- Effects of Virtual Reality Versus Whole-Body Vibration on Muscle Strength and Balance in Children with Duchenne Muscular Dystrophy: a Randomized Controlled Trial. (2026/08/04) ♡
- Evaluation of antibody reactivity to dystrophin products: does Dp40 really exist? (2026/08/04) ♡
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Echocardiography in duchenne muscular dystrophy: a call for consistency and standardisation of reporting. (2026/08/03) ♡
- Randomisierte UntersuchungiTeilnehmer wurden durch Losen in Gruppen aufgeteilt und miteinander verglichen. Dadurch ist die Wahrscheinlichkeit gering, dass ein Unterschied von etwas anderem als der Behandlung herrührt. Prednisone, not vamorolone, suppresses novel serum bone and cartilage biomarkers associated with growth failure in children with Duchenne muscular dystrophy. (2026/08/03) ♡
- Sleep Problems in Children With Duchenne Muscular Dystrophy: The Impact on Motor, Cognitive, and Pulmonary Parameters. (2026/08/01) ♡
- Optimizing Care for Growth and Puberty in Duchenne Muscular Dystrophy: A Survey of Clinical Practice in the OPTIMIZE DMD Consortium. (2026/08/01) ♡
- Patient-Reported Symptom Burden in Individuals With Parkinson Disease. (2026/08/01) ♡
- Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Severe dilated cardiomyopathy in females with dystrophinopathy : a case series of nine patients. (2026/08/01) ♡
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Downstream Pathways of Dystrophin Deficiency in Duchenne Muscular Dystrophy: Implications for Muscle Degeneration and Regeneration. (2026/08/01) ♡
- Engineered exosomes improve myocardial cell membrane integrity and heart function in dystrophic cardiomyopathy. (2026/08/01) ♡
- A high-fat, high-sucrose diet exacerbates muscle and metabolic pathology and undermines glucocorticoid efficacy in dystrophin-deficient mice. (2026/08/01) ♡
- Systematischer ÜberblickiAlle Forschungen zu einer Frage werden nach festen Regeln gesucht und nebeneinander gelegt, sodass keine Studien mit schlechten Ergebnissen übersehen werden. Nutritional interventions and dietary supplements in muscle diseases: a systematic review. (2026/08/01) ♡
- Improving Nocturnal Non-Invasive Positive Pressure Support Adherence in Children and Young Adults With Duchenne Muscular Dystrophy. (2026/08/01) ♡
- Use of SGLT2 Inhibitors in Dystrophin Deficient Cardiomyopathy: A Multi-center Study Using the ACTION Registry. (2026/08/01) ♡
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Long-read sequencing for neurological disorders: opportunities, challenges, and future directions. (2026/08/01) ♡
- Gamified occupational therapy program for adolescents with Duchenne muscular dystrophy: A study protocol for randomized controlled trial. (2026/07/30) ♡
- Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Inpatient rehabilitation admission for a patient with Duchenne muscular dystrophy status post Achilles tendon release. (2026/07/29) ♡
- Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Role of Finerenone in Duchenne Muscular Dystrophy in a 45-Year-Old Man: Outcome and Brief Review. (2026/07/29) ♡
- Deramiocel heart-derived cellular therapy in advanced Duchenne muscular dystrophy (HOPE-3): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. (2026/07/29) ♡
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Cytoskeleton-Membrane Uncoupling in Duchenne Muscular Dystrophy: Implications for Newborn Screening and Early Protection. (2026/07/29) ♡
- The Subclinical Window for Cardioprotection in Duchenne Muscular Dystrophy: A Systematic Review and Meta-analysis. (2026/07/28) ♡
- Niclosamide reprograms macrophages and improves muscle integrity in Duchenne muscular dystrophy models. (2026/07/28) ♡
- Seventeen-year follow-up of hypophosphatasia diagnosed in middle-aged siblings harboring a novel intronic and a rare missense ALPL gene mutation. (2026/07/28) ♡
- Effects of intermittent corticosteroids on scoliosis, bone density, and vertebral fractures in duchenne muscular dystrophy. (2026/07/24) ♡
- Characterizing obsessive-compulsive features in Duchenne muscular dystrophy: a DSM-5 approach. (2026/07/23) ♡
- Evaluating exon skipping in the central nervous system in Duchenne muscular dystrophy using spatial transcriptomics. (2026/07/23) ♡
- MetaanalyseiAlle Studien zu einer Frage zusammengefasst und gemeinsam durchgerechnet. Dies ist die stärkste Forschungsmethode, die es gibt: eine einzelne Studie kann Zufall sein, dutzende zusammen viel weniger. Das Etikett sagt etwas über die Planung aus, nicht über das Ergebnis — dieses könnte auch sein, dass etwas NICHT wirkt. Accuracy of the molecular diagnosis of duchenne and becker muscular dystrophy: A systematic review with meta-analysis. (2026/07/21) ♡
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Clinical Utility and Measurement Properties of Balance Measures in Duchenne Muscular Dystrophy: A Scoping Review. (2026/07/21) ♡
- Beyond Teleconsultation: Exploring the Role of Mobile Health Technologies in Duchenne Muscular Dystrophy. (2026/07/21) ♡
- The Impact of Clinical Trial Participation on Quality of Life in Duchenne Muscular Dystrophy. (2026/07/20) ♡
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Recommendations for the use of clinical outcome assessments in rare disease drug development. (2026/07/20) ♡
- Recalibrating Therapeutic Priorities for Duchenne Muscular Dystrophy: A Critical Synthesis of Approved and Emerging Strategies Through the Lens of an Underrepresented Population. (2026/07/20) ♡
- Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Clinical challenges of an Xp21 contiguous gene deletion syndrome in a newborn and 15 months of follow-up - case report. (2026/07/20) ♡
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. When barriers fail: the role of endothelial dysfunction in rare pediatric neuromuscular diseases. (2026/07/20) ♡
- Clinical spectrum and ascertainment pathways in pediatric female dystrophinopathy. (2026/07/18) ♡
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. The future of pediatric gene therapy: CRISPR-Cas9, AI, and personalized medicine. (2026/07/17) ♡
- Labor- oder TierforschungiNoch keine Forschung am Menschen. Vielversprechend in einem Reagenzglas oder bei Mäusen bedeutet leider noch nichts für Patienten. Timing matters: Exon skipping therapy is most effective when initiated early in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy. (2026/07/17) ♡
- Labor- oder TierforschungiNoch keine Forschung am Menschen. Vielversprechend in einem Reagenzglas oder bei Mäusen bedeutet leider noch nichts für Patienten. Dysregulation of the Schwann cell GABAergic system and Aβ-fibers conduction abnormalities in the sciatic nerve of the mdx mouse model of Duchenne muscular dystrophy. (2026/07/16) ♡
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Impaired Myogenic Differentiation Is a Shared Feature Across Genetic Myopathies. (2026/07/16) ♡
- Prevalence of Depression among Children with Duchenne Muscular Dystrophy: A Cross-sectional Survey Study. (2026/07/15) ♡
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Mechanisms of Impaired Skeletal Muscle Regeneration and Therapeutic Approaches in Aging and Chronic Disease. (2026/07/15) ♡
- Expanding Vamorolone Treatment Access for Canadians with Duchenne Muscular Dystrophy. (2026/07/13) ♡
- Estimating Utility Values Using the DMD-QoL: A Disease-Specific Preference-Based Measure for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). (2026/07/13) ♡
- CPP2Vec: A representation learning approach for cell-penetrating peptides prediction. (2026/07/13) ♡
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