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Spinale Muskelatrophie (SMA)

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Publikationen und Studien (1657)

• Systematischer ÜberblickiAlle Forschungen zu einer Frage werden nach festen Regeln gesucht und nebeneinander gelegt, sodass keine Studien mit schlechten Ergebnissen übersehen werden. Swallowing and feeding after disease-modifying treatment for spinal muscular atrophy: a systematic review of assessment modalities and outcomes. (2026/01/08) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Ad astra per aspera: treatment challenges and opportunities for children with spinal muscular atrophy and tracheostomy. (2026/01/01) ♡
• Labor- oder TierforschungiNoch keine Forschung am Menschen. Vielversprechend in einem Reagenzglas oder bei Mäusen bedeutet leider noch nichts für Patienten. Clinical relevance of zebrafish for gene variants testing. Proof-of-principle with SMN1/SMA. (2026/01/01) ♡
• The Use of Ischial Weight Bearing Knee Ankle Foot Orthoses to Progress Standing and Ambulation Abilities in Children with Spinal Muscular Atrophy: A Case Series. (2026/01/01) ♡
• Erratum. (2026/01/01) ♡
• Association between spontaneous neurogenic atrophy of the femoral muscle and islet cell tumors in aged F344 rats. (2026/01/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Beyond newborn screening: the role of reverse cascade testing in familial disease detection. (2026/01/01) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Incorrectly prepared formula contributing to severe hypovolemic hypernatremia in enteral tube-fed children: A report of two cases. (2026/01/01) ♡
• A translational preclinical strategy for chronic spinal cord injury: neuroprotective and regenerative potential of botulinum neurotoxin type A combined with muscle atrophy prevention via electrostimulation. (2026/01/01) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Eine Studie zur Untersuchung der Langzeitsicherheit höherer Dosen von Nusinersen (BIIB058), das Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA), die an einer früheren Nusinersen-Studie (ONWARD) teilgenommen haben, als Injektionen verabreicht wird (2026-08-11) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Eine Studie zum Erlernen der Sicherheit und Auswirkungen von Salanersen (BIIB115) bei Babys mit spinaler Muskelatrophie (SMA), die zuvor mit Onasemnogene Abeparvovec behandelt wurden (2026-08-11) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Risdiplam, das bei pädiatrischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie verabreicht wird, die nach Gentherapie ein Plateau oder eine Funktionsverschlechterung erlebt haben (2026-08-11) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Eine Studie zur Bewertung der Auswirkungen von Salanersen (BIIB115) auf die Bewegung und dessen Sicherheit bei Gabe vor dem Auftreten von Symptomen bei Babys mit genetisch diagnostizierter spinaler Muskelatrophie (SMA) (2026-08-11) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit von AZD9750 und seiner Wirksamkeit bei Personen mit metastasierendem Prostatakarzinom bei Gabe mit oder ohne andere Krebsmedikamente (2026-08-10) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Immunogenität der intravenösen Verabreichung von ARGX-119 bei pädiatrischen Teilnehmern im Alter von 5 bis unter 18 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (2026-08-10) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Androgenrezeptor, Auswirkungen auf Gesundheit und Wohlbefinden: Naturgeschichtliche Studie von Personen mit Androgeninsensitivität (2026-08-10) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Adult Spinal Muscular Atrophy (SMA) China Registry (2026-08-04) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Risdiplam, das als frühzeitige Intervention bei pädiatrischen Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie nach Gentherapie verabreicht wird (2026-08-04) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine Studie zu Risdiplam bei Teilnehmern mit Typ-I- und Typ-II-spinaler Muskelatrophie (SMA) (2026-08-04) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine Real-World-Chartanalyse von Patienten mit spinaler Muskelatrophie, die mit Onasemnogene Abeparvovec in Saudi-Arabien behandelt wurden (2026-07-30) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Hippotherapie bei spinaler Muskelatrophie (2026-07-28) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Observationelle, Post-Marketing-Überwachungsstudie von Spinraza-Injektion (Nusinersen-Natrium) (2026-07-27) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. iBCI Optimization for Veterans With Paralysis (2026-07-27) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Eine Studie zum Untersuchungsmedikament Rinzimetostat (ORIC-944) bei Patienten mit mCRPC, die zuvor mit Abirateronacetat behandelt wurden (Himalayas-1) (2026-07-23) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults (2026-07-23) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Spinale Muskelatrophie und Schulübergänge (2026-07-22) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Eine Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von BMS-986365 gegenüber der vom Prüfer gewählten Therapie bei Teilnehmern mit metastasiertem kastrationsresistentem Prostatakarzinom (2026-07-22) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Al Prediction of Sarcopenia Risk in Neurocritical ICU Patients (2026-07-17) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Langzeit-Nachbeobachtungsstudie von Risdiplam bei Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) (2026-07-16) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit von BIIB115-Injektionen und wie BIIB115 im Körper von gesunden erwachsenen männlichen Freiwilligen und pädiatrischen Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie, die zuvor Onasemnogene Abeparvovec erhielten, verarbeitet wird (2026-07-09) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Untersuchung der physiologischen, pharmakodynamischen und klinischen Reaktionen der Skelettmuskulatur bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie, die mit SMN-gerichteten Therapien behandelt werden (2026-07-09) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Langzeit-Nachbeobachtung von Patienten mit spinaler Muskelatrophie, die mit OAV101 in klinischen Studien behandelt wurden (2026-07-09) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Eine Studie von Risdiplam bei Säuglingen mit genetisch diagnostizierter und präsymptomatischer spinaler Muskelatrophie (2026-07-09) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Auswirkungen der Entwicklungsunterstützung für Mütter von Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie (2026-07-09) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Interfacing With NeuroTechnology to Expand Neural Throughput (INTENT) (2026-07-08) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Studie zur häuslichen Anwendung des Jaco-Robotergeräts zur Manipulation durch Personen mit Tetraplegie (2026-07-02) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Early Check: Expanded Screening in Newborns (2026-07-01) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Bewertung einer neuen Knie-Knöchel-Fuß-Schiene zur Verbesserung des Gangbildes bei Kindern mit Bewegungsstörungen (2026-06-30) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von GB221 bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie Typ 1 (2026-06-29) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Digitale Bewertung von Sprache und Feinmotorik bei ALS (2026-06-29) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. pTVG-HP DNA-Impfstoff mit oder ohne pTVG-AR DNA-Impfstoff und Pembrolizumab bei Patienten mit kastrationsresistentem, metastasiertem Prostatakarzinom (2026-06-25) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. TulmiSTAR-02: Eine offene Phase-I/II-Studie von Tulmimetostat in Kombination mit Darolutamid vs. Darolutamid und Tulmimetostat mit Abiraterone bei Patienten mit metastasiertem hormonsensitivem Prostatakarzinom (mHSPC) (2026-06-23) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Eine Studie zur Untersuchung der Pharmakokinetik und Sicherheit von Risdiplam bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie (2026-06-22) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Eine offene Studie zum Gentherapieprodukt (Vesemnogene Lantuparvovec) bei spinaler Muskelatrophie (2026-06-15) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Klinische Verfahren zur Unterstützung der ALS-Forschung (2026-06-15) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Phänotyp, Genotyp und Biomarker bei ALS und verwandten Erkrankungen (2026-06-15) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Phänotyp, Genotyp und Biomarker 2 (2026-06-15) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. TRIAL READY (Clinical Trial Readiness) (2026-06-15) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Eine Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von RO7204239 in Kombination mit Risdiplam (RO7034067) bei Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (2026-06-11) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. VRehab-SMA Phase 1.2 (2026-06-11) ♡

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