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Mukopolysaccharidose

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Publikationen und Studien (1371)

• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Study Evaluating the Impact of Regular FODMAP-targeting Digestive Enzyme Blend Use on Gastrointestinal Symptoms in Individuals With Self-Reported Bloating (2026-05-15) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Non-invasive Functional Assessment and Pathogenesis of Morquio A (2026-05-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Natural History Study of Participants With Sanfilippo Syndrome Type IIIC (2026-05-12) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Multidisciplinary Evaluation and a Genome-wide Analysis in a Cohort of Idiopathic Short Stature Patients (2026-05-06) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Long Term Follow-Up for RGX-111 (2026-04-29) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Effects of Bisphosphonates on OI-Related Hearing Loss (2026-04-28) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Post-trial Access Program of Idursulfase-IT Along With Elaprase in Children With Hunter Syndrome (2026-04-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Study to Investigate the Efficacy of a Digestive Health Dietary Supplement on Post-meal Bloating in Healthy Participants (2026-04-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Registry of Patients Diagnosed With Lysosomal Storage Diseases (2026-04-08) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Prospective Clinical Assessment Study in Children With Achondroplasia (ACH) (2026-04-03) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Long-term Evaluation on Height and Weight in Patients With MPS II Who Started Treatment at < 6 Years of Age (2026-04-02) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Impact of B. Adolescentis iVS-1 Probiotic on Gastrointestinal Outcomes (2026-04-01) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Gene Therapy With Modified Autologous Hematopoietic Stem Cells for Patients With Mucopolysaccharidosis Type II (2026-03-27) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. PEARL (PrEnAtal Enzyme Replacement Therapy for Lysosomal Storage Disorders) (2026-03-17) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Infigratinib in Children and Adolescents With Achondroplasia (2026-03-17) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. RGX-111 Gene Therapy in Patients With MPS I (2026-03-12) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Safety and Efficacy of Voxzogo for Growth Deficits in MPS IVA and VI (2026-03-10) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Physical Activity Intervention for MPS (2026-03-04) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Mukopolysaccharidose I (MPS I) Registry (2026-02-27) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. MPS (RaDiCo Cohort) (RaDiCo-MPS) (2026-02-11) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Longitudinal Study of Neurodegenerative Disorders (2026-02-09) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Adalimumab in MPS I, II, and VI (2026-02-02) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Study to Evaluate the Effects of a Butyrate-Polyphenol Formulation on Gut Health and Associated Symptoms (2026-01-29) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Cardiac Structure and Function in MPS (2026-01-26) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. An Extension Study of JR-141 to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy in MPS II (Hunter Syndrome) Subjects (2026-01-21) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. An Extension Study to Assess the Long-term Safety and Efficacy of Hunterase (Idursulfase Beta) (2026-01-15) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Data Collection Study of Patients With Non-Malignant Disorders Undergoing UCBT, BMT or PBSCT With RIC (2026-01-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Effectiveness of a Butyrate Formulation and Butyrate + Polyphenol Formulation on Gut Health, Permeability and Associated Symptoms (2026-01-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. MT2013-31: Allo HCT for Metabolic Disorders and Severe Osteopetrosis (2026-01-07) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Cardiovascular Structure and Function in the Mucopolysaccharidoses (2026-01-07) ♡
• Collagen Type II-Targeting Lentiviral Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis IVA. (2025/12/27) ♡
• Unveiling Mucopolysaccharidosis IIIC in Brazil: Diagnostic Journey and Clinical Features of Brazilian Patients Identified Through the MPS Brazil Network. (2025/12/26) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Uncovering the Molecular Signatures of Rare Genetic Diseases in the Punjabi Population. (2025/12/24) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Engineering Liver-Specific Promoters: A Comprehensive Review of Design, Mechanisms, and Clinical Applications in Gene Therapy. (2025/12/22) ♡
• Orofacial manifestations in mucopolysaccharidoses: a comprehensive clinical and radiographic evaluation of 35 pediatric cases. (2025/12/22) ♡
• Labor- oder TierforschungiNoch keine Forschung am Menschen. Vielversprechend in einem Reagenzglas oder bei Mäusen bedeutet leider noch nichts für Patienten. Comprehensive genetic screening of in vitro fertilized embryos using preimplantation genetic testing for monogenic gene disorders via the Sanger sequencing technique. (2025/12/18) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Progressive Hand Stiffness and Numbness in a Child: An Atypical Neurological Presentation of Scheie Syndrome-A Case Report. (2025/12/17) ♡
• Clinical and genetic characteristics of mucopolysaccharidosis type VI according to the Russian registry. (2025/12/09) ♡
• Clinical outcomes of exclusive enzyme therapy (laronidase) in a cohort of patients with mucopolysaccharidosis type I. (2025/12/06) ♡
• Adeno-associated vector corneal gene therapy reverses corneal clouding in a feline model of mucopolysaccharidosis VI. (2025/12/05) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Mukopolysaccharidose Typ I. (2025/12/04) ♡
• Female Patients With Mucopolysaccharidosis II (MPS II): Insights From the Hunter Outcome Survey. (2025/12/02) ♡
• Urine proteome uncovers common mechanisms between mucopolysaccharidosis types I and II. (2025/12/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. The Neuroimmune Landscape of the Lysosomal Storage Disorder Sanfilippo Syndrome. (2025/12/01) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Clinical characteristics and real-world outcomes in patients with mucopolysaccharidosis II over 18 years: final report of the Hunter Outcome Survey. (2025/12/01) ♡
• Evaluation and follow-up of newborns screening positive for mucopolysaccharidosis II: Results from an international modified Delphi consensus. (2025/12/01) ♡
• MUSCULOSKELETAL ALTERATIONS OF ORTHOPEDIC INTEREST IN MUCOPOLYSACCHARIDOSES. (2025/12/01) ♡
• Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Early screening for respiratory and cardiac complications in pediatric mucopolysaccharidosis IVA: Insights from a case. (2025/11/30) ♡
• The use of genistein and ambroxol may be an effective approach in correcting cellular dysfunctions of mucopolysaccharidosis-plus syndrome. (2025/11/27) ♡
• Clinical and molecular spectrum of mucopolysaccharidosis IVA in Iraqi children: Allele-specific genotype-phenotype trends and novel GALNS variants. (2025/11/27) ♡

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