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Mucopolysaccharidose

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Études (312)

Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Assessment of the Impact of Intestinal Gas Emission Quality on the Postoperative Course After Abdominal Surgery (2026-08-10) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Expanded Access to Mepsevii (2026-07-30) ♡
Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Intracerebroventricular Tralesinidase Alfa in Participants With MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome Type B) (2026-07-30) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Early Access Treatment With Tralesinidase Alfa in Mucopolysaccharidosis Type IIIB (Sanfilippo Syndrome Type B) (2026-07-29) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. ScreenPlus: A Comprehensive, Flexible, Multi-disorder Newborn Screening Program (2026-07-28) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Study of Skeletal Disorders (2026-07-20) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Natural History to Assess Disease in Patients With MPS IIIC (2026-07-17) ♡
Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Phase I/II/III Gene Transfer Clinical Trial of scAAV9.U1a.hSGSH (2026-07-17) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. ISP-001: Sleeping Beauty Transposon-Engineered B Cells for MPS I (2026-07-17) ♡
Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Follow-up Study of AAV-Mediated Gene Transfer (UX111; Previously Known as ABO-102) for MPS Type IIIA (2026-07-17) ♡
Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. An Interventional Study of Infigratinib in Children With Hypochondroplasia (2026-07-16) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Prospective Clinical Assessment Study in Children With Hypochondroplasia (2026-07-16) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Genetic Analysis of the Chiari I Malformation (2026-07-16) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Gene Therapy With Modified Autologous Hematopoietic Stem Cells for the Treatment of Patients With Mucopolysaccharidosis Type I, Hurler Variant (2026-07-16) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Interventional Study of Infigratinib in Children < 3 Years Old With Achondroplasia (ACH) (2026-07-13) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Study of DNL126 in Pediatric Participants With Mucopolysaccharidosis Type IIIA (Sanfilippo Syndrome Type A) (2026-07-13) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. A Phase I/II Trial of JR-446 in Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB) (2026-07-07) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Early Check: Expanded Screening in Newborns (2026-07-01) ♡
Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Study of Cannabidiol in Sanfilippo Syndrome (2026-06-25) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Morphology in Oral Rare Syndromes & Artificial Intelligence for Clinical Diagnosis (2026-06-24) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Uncovering Genes Behind Cartilage Tumors and Vascular Anomalies Using Genomic Sequencing (2026-06-15) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Mucopolysaccharidosis VII Disease Monitoring Program (2026-06-11) ♡
Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. An Extension Study of the Long-Term Safety, Tolerability, and Efficacy of Tividenofusp Alfa (DNL310) in Participants With Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II) From Study DNLI-E-0002 or Study DNLI-E-0007 (2026-06-11) ♡
Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. A Phase III Study of JR-141 in Patients With Mucopolysaccharidosis II (STARLIGHT) (2026-06-04) ♡
Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. RGX-121-3102 Gene Therapy in Participants With MPS II (Hunter Syndrome) (2026-06-04) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Radicle GI Health RDH™: A Study Assessing the Impact of Health and Wellness Products on Gastrointestinal (GI) Health and Related Health Outcomes (2026-05-28) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Open-Label, Long-Term, Extension Study of Infigratinib in Children With Hypochondroplasia (2026-05-26) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study Evaluating the Impact of Regular FODMAP-targeting Digestive Enzyme Blend Use on Gastrointestinal Symptoms in Individuals With Self-Reported Bloating (2026-05-15) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Non-invasive Functional Assessment and Pathogenesis of Morquio A (2026-05-13) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Natural History Study of Participants With Sanfilippo Syndrome Type IIIC (2026-05-12) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Multidisciplinary Evaluation and a Genome-wide Analysis in a Cohort of Idiopathic Short Stature Patients (2026-05-06) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Long Term Follow-Up for RGX-111 (2026-04-29) ♡
Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Effects of Bisphosphonates on OI-Related Hearing Loss (2026-04-28) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Post-trial Access Program of Idursulfase-IT Along With Elaprase in Children With Hunter Syndrome (2026-04-13) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Study to Investigate the Efficacy of a Digestive Health Dietary Supplement on Post-meal Bloating in Healthy Participants (2026-04-13) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Registry of Patients Diagnosed With Lysosomal Storage Diseases (2026-04-08) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Prospective Clinical Assessment Study in Children With Achondroplasia (ACH) (2026-04-03) ♡
Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Long-term Evaluation on Height and Weight in Patients With MPS II Who Started Treatment at < 6 Years of Age (2026-04-02) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Impact of B. Adolescentis iVS-1 Probiotic on Gastrointestinal Outcomes (2026-04-01) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Gene Therapy With Modified Autologous Hematopoietic Stem Cells for Patients With Mucopolysaccharidosis Type II (2026-03-27) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. PEARL (PrEnAtal Enzyme Replacement Therapy for Lysosomal Storage Disorders) (2026-03-17) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Infigratinib in Children and Adolescents With Achondroplasia (2026-03-17) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. RGX-111 Gene Therapy in Patients With MPS I (2026-03-12) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Safety and Efficacy of Voxzogo for Growth Deficits in MPS IVA and VI (2026-03-10) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Physical Activity Intervention for MPS (2026-03-04) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Mucopolysaccharidosis I (MPS I) Registry (2026-02-27) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. MPS (RaDiCo Cohort) (RaDiCo-MPS) (2026-02-11) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Longitudinal Study of Neurodegenerative Disorders (2026-02-09) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Adalimumab in MPS I, II, and VI (2026-02-02) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study to Evaluate the Effects of a Butyrate-Polyphenol Formulation on Gut Health and Associated Symptoms (2026-01-29) ♡

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