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Mukopolysaccharidose

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Publikationen und Studien (1371)

• Impact of regular physiotherapy intervention on the function and quality of life of pediatric patients diagnosed with Mucopolysaccharidosis. (2026/03/17) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Ultrasound-guided one-point puncture lumbosacral plexus block combined with laryngeal mask airway general anesthesia for thigh amputation in a patient with mucopolysaccharidosis: a case report. (2026/03/12) ♡
• Comparative evaluation of liver-directed knockin strategies with viral and nonviral vectors in mouse inherited disease models. (2026/03/04) ♡
• Beyond Detection: Comparing State-Based Newborn Screening Methods for Effective Mucopolysaccharidosis I Diagnosis. (2026/03/03) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Sleep disorder assessment in children and adolescents with neurodevelopmental disorders. (2026/03/01) ♡
• Cervicothoracic Kyphosis and Spinal Cord Compression in Hurler Syndrome. (2026/03/01) ♡
• Synthesis of and characterization of differentially sulfated disaccharide repeating units of keratan sulfate. (2026/03/01) ♡
• Phenotypes of Elosulfase Alfa-Induced Immediate Hypersensitivity Reactions and Long-Term Outcomes of Desensitization in Mucopolysaccharidosis IVA. (2026/02/28) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Genetic Skeletal Disorders with Defects in Glycosaminoglycan Biosynthesis. (2026/02/26) ♡
• Liposomal CRISPR/Cas9-Mediated Local Genome Editing for Joint Disease in Mucopolysaccharidosis Type I. (2026/02/24) ♡
• CSF GAG non-reducing ends in MPS IH after peripheral and brain-penetrating therapies: A model comparing IV non-targeted ERT and HCT. (2026/02/13) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Pathologies of the cervical spine in skeletal syndromes and dysplasias. (2026/02/01) ♡
• Unveiling the hidden burden: challenges and spectrum of inborn errors of metabolism in LMICs. (2026/02/01) ♡
• Systematischer ÜberblickiAlle Forschungen zu einer Frage werden nach festen Regeln gesucht und nebeneinander gelegt, sodass keine Studien mit schlechten Ergebnissen übersehen werden. Vascular complications and imaging-based cardiovascular risk assessment in Mucopolysaccharidoses: A systematic review. (2026/02/01) ♡
• Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Screening saves hands: Detecting silent carpal tunnel syndrome in mucopolysaccharidosis. (2026/02/01) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Dyggve-Melchior-Clausen syndrome in three siblings: a unique case series with dual diagnosis of Down syndrome and Hirschsprung disease. (2026/01/20) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Non-neurological, non-skeletal outcomes after hematopoietic stem and progenitor cell-gene therapy (OTL-203) for Hurler syndrome. (2026/01/07) ♡
• Retinal microstructual and microvascular changes in mucopolysaccharidoses. (2026/01/01) ♡
• Commentary: Lysosomal enzymes engineered to cross the blood-brain barrier are reshaping the therapeutic landscape of neuronopathic mucopolysaccharidoses. (2026/01/01) ♡
• Effect of Early Hematopoietic Stem Cell Transplantation on Carpal Tunnel Syndrome Surgery in Patients With Hurler Syndrome. (2026/01/01) ♡
• Pharmacological synergistic multi-target of Curcuma longa compounds to minimise the ototoxic effects and resistance of cisplatin in ovarian cancer treatment: integration of bibliometric analysis, pharmacological networking, and molecular docking approaches. (2026/01/01) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. A Rare Compound Heterozygous NAGLU Gene Mutation in Two Siblings with Mucopolysaccharidosis type Iiib. (2026/01/01) ♡
• Health-related Quality of Life among Children Living with Rare Diseases in China: a Nationwide Study. (2026/01/01) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Assessment of the Impact of Intestinal Gas Emission Quality on the Postoperative Course After Abdominal Surgery (2026-08-10) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Expanded Access to Mepsevii (2026-07-30) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Intracerebroventricular Tralesinidase Alfa in Participants With MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome Type B) (2026-07-30) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Early Access Treatment With Tralesinidase Alfa in Mucopolysaccharidosis Type IIIB (Sanfilippo Syndrome Type B) (2026-07-29) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. ScreenPlus: A Comprehensive, Flexible, Multi-disorder Newborn Screening Program (2026-07-28) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Study of Skeletal Disorders (2026-07-20) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Natural History to Assess Disease in Patients With MPS IIIC (2026-07-17) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Phase I/II/III Gene Transfer Clinical Trial of scAAV9.U1a.hSGSH (2026-07-17) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. ISP-001: Sleeping Beauty Transposon-Engineered B Cells for MPS I (2026-07-17) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Follow-up Study of AAV-Mediated Gene Transfer (UX111; Previously Known as ABO-102) for MPS Type IIIA (2026-07-17) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. An Interventional Study of Infigratinib in Children With Hypochondroplasia (2026-07-16) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Prospective Clinical Assessment Study in Children With Hypochondroplasia (2026-07-16) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Genetic Analysis of the Chiari I Malformation (2026-07-16) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Gene Therapy With Modified Autologous Hematopoietic Stem Cells for the Treatment of Patients With Mucopolysaccharidosis Type I, Hurler Variant (2026-07-16) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Interventional Study of Infigratinib in Children < 3 Years Old With Achondroplasia (ACH) (2026-07-13) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Study of DNL126 in Pediatric Participants With Mucopolysaccharidosis Type IIIA (Sanfilippo Syndrome Type A) (2026-07-13) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. A Phase I/II Trial of JR-446 in Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB) (2026-07-07) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Early Check: Expanded Screening in Newborns (2026-07-01) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Study of Cannabidiol in Sanfilippo Syndrome (2026-06-25) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Morphology in Oral Rare Syndromes & Artificial Intelligence for Clinical Diagnosis (2026-06-24) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Uncovering Genes Behind Cartilage Tumors and Vascular Anomalies Using Genomic Sequencing (2026-06-15) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Mucopolysaccharidosis VII Disease Monitoring Program (2026-06-11) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Eine Erweiterungsstudie zur Langzeitsicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Tividenofusp Alfa (DNL310) bei Teilnehmern mit Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II) aus Studie DNLI-E-0002 oder Studie DNLI-E-0007 (2026-06-11) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Eine Phase-III-Studie von JR-141 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose II (STARLIGHT) (2026-06-04) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. RGX-121-3102 Gentherapie bei Teilnehmern mit MPS II (Hunter-Syndrom) (2026-06-04) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Radicle GI Health RDH™: Eine Studie zur Bewertung der Auswirkungen von Gesundheits- und Wellnessprodukten auf die Magen-Darm-Gesundheit (GI Health) und zugehörige Gesundheitsergebnisse (2026-05-28) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Open-Label-, Langzeit-Erweiterungsstudie von Infigratinib bei Kindern mit Hypochondroplasie (2026-05-26) ♡

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