← Alle ziektes Zeldzame en erfelijke aandoeningen

Mucopolysacharidose

Automatisch bijgehouden uit PubMed en ClinicalTrials.gov, nieuwste bovenaan. Er verdwijnt hier nooit iets: wat je in je favorieten bewaart, blijft vindbaar. · RSS-feed van deze ziekte · alleen het zwaarste bewijs

Zoeken Periode Alle jarenLaatste 12 maandenLaatste 5 jaar Onderwerp Alle onderwerpenAlgemeenVoeding en dieetAlternatieve behandelwijzen Soort onderzoek Elk soort onderzoekAlleen het zwaarste bewijs (35)Behandelrichtlijn (2)Meta-analyse (2)Fase 3-studie (16)Systematisch overzicht (9)Gerandomiseerd onderzoek (6)Klinisch onderzoek (325)Overzichtsartikel (168)Vroege studie (fase 1 of 2) (13)Beschrijving van enkele patiënten (189)Laboratorium- of dieronderzoek (49)Commentaar of redactioneel (21) Alleen studies die nu deelnemers zoeken (33)

Filteren

Publicaties en studies (1371)

• Commentaar of redactioneeliEen mening of toelichting van een deskundige, geen nieuw onderzoek. Modified umbilical cord-blood transplantation for pediatric patients with mucopolysaccharidosis. (2023/01/01) ♡
• Activities of (Poly)phenolic Antioxidants and Other Natural Autophagy Modulators in the Treatment of Sanfilippo Disease: Remarkable Efficacy of Resveratrol in Cellular and Animal Models. (2023/01/01) ♡
• Commentaar of redactioneeliEen mening of toelichting van een deskundige, geen nieuw onderzoek. Morquio-Brailsford Syndrome: Analysis of Bone Mass and Relevant Clinical Considerations. (2023/01/01) ♡
• Dilated Optic Nerve Sheath in Mucopolysaccharidosis I: Common and Not Necessarily High Intracranial Pressure. (2023/01/01) ♡
• Synthesis and Evaluation of Novel Triaryl Derivatives with Readthrough-Inducing Activity. (2023/01/01) ♡
• Mucopolysaccharidosis II with neonatal respiratory distress syndrome and bronchopulmonary dysplasia. (2023/01/01) ♡
• Discovery of Novel Chromenopyridine Derivatives as Readthrough-Inducing Drugs. (2023/01/01) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Efficacy of BIS Monitoring in Deep Hypnotic State (2023-12-20) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Extension Study of Intrathecal Enzyme Replacement for Cognitive Decline in MPS I (2023-10-31) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. A Natural History Study in Children With a Type II Collagen Disorder With Short Stature (2023-10-02) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Conditioning Regimen for Allogeneic Hematopoietic Stem-Cell Transplantation (2023-09-15) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Intensive Pharmacovigilance Program for Elaprase (SHP ELA-701) (2023-09-15) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Core Outcome Set for Head, Neck and Respiratory Disease in Mucopolysaccharidosis II (2023-09-01) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Safety and Efficacy of HMI-203 in ERT-Treated Adults With MPS II (2023-08-28) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Assessment of Artificial Intelligence for Treatment Decision Recommendation of Adult Skeletal Class III Patients (2023-08-23) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Safety, Tolerability and Efficacy of ICV AX 250 Treatment in MPS IIIB -OLE (2023-08-09) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Gene Transfer Study of ABO-102 in Patients With Middle and Advanced Phases of MPS IIIA Disease (2023-07-25) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Decoding the Genetic Landscape of Skeletal Diseases (2023-05-25) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Effect of Inhalation of Low Dose CO2 on Exercise Performance at High Altitude (2023-05-18) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Identification and Characterization of Bone-related Genetic Variants in Families (2023-04-19) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Phase I/II Pilot Study of Mixed Chimerism to Treat Inherited Metabolic Disorders (2023-04-12) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Safety and Efficacy of Encapsulated Allogeneic MPS-1 Therapy (2023-04-11) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Validation and Reliability of Iris Cameras in Mucopolysaccharidoses (2023-03-22) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Safety and Dose Ranging Study of Human Insulin Receptor MAb-IDUA Fusion Protein in Adults and Children With MPS I (2023-03-15) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Extension Study Evaluating Long Term Safety and Activity of AGT-181 in Children With MPS I (2023-03-15) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Safety and Dose Ranging Study of Insulin Receptor MAb-IDUA Fusion Protein in Patients With MPS I (2023-02-21) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Effectiveness Verification of Using Hydrogen Inhalation to Improve Fatigue, Pain and Quality of Life in Cancer Patients (2023-02-14) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Biomarker for Maroteaux-Lamy Disease (BioMaroteaux) (2023-02-13) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Biomarker for Gangliosidosis: BioGM1/BioGM2 (BioGM1/GM2) (2023-02-13) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Biomarker for Morquio Disease (BioMorquio) (2023-02-13) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Biomarker for Sly Disease (MPS VII) (BioSly) (2023-02-13) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Biomarker for Hurler Disease (BioHurler) (2023-02-13) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Biomarkers for Hunter Syndrome (2023-02-10) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Ascending Dose Study of Genome Editing by the Zinc Finger Nuclease (ZFN) Therapeutic SB-318 in Subjects With MPS I (2023-01-26) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. A Treatment Extension Study of Mucopolysaccharidosis Type IIIB (2023-01-18) ♡
• OverzichtsartikeliEen samenvatting van wat er over een onderwerp bekend is, geschreven door deskundigen. Niet volgens vaste zoekregels samengesteld, dus de keuze van studies kan gekleurd zijn. Mucopolysaccharidoses: Cellular Consequences of Glycosaminoglycans Accumulation and Potential Targets. (2022/12/28) ♡
• Laboratorium- of dieronderzoekiNog geen onderzoek bij mensen. Veelbelovend in een reageerbuis of bij muizen betekent helaas nog niets voor patiënten. Murine Fibroblasts and Primary Hepatocytes as Tools When Studying the Efficacy of Potential Therapies for Mucopolysaccharidosis Type I. (2022/12/28) ♡
• OverzichtsartikeliEen samenvatting van wat er over een onderwerp bekend is, geschreven door deskundigen. Niet volgens vaste zoekregels samengesteld, dus de keuze van studies kan gekleurd zijn. Mucopolysaccharidosis: What Pediatric Rheumatologists and Orthopedics Need to Know. (2022/12/27) ♡
• OverzichtsartikeliEen samenvatting van wat er over een onderwerp bekend is, geschreven door deskundigen. Niet volgens vaste zoekregels samengesteld, dus de keuze van studies kan gekleurd zijn. Burden of Surgical Treatment for the Management of Cervical Myelopathy in Mucopolysaccharidoses: A Systematic Review. (2022/12/26) ♡
• Effects of gentamicin inducing readthrough premature stop Codons: A study of alpha-L-iduronidase nonsense variants in COS-7 Cells. (2022/12/25) ♡
• Understanding the challenges, unmet needs, and expectations of mucopolysaccharidoses I, II and VI patients and their caregivers in France: a survey study. (2022/12/23) ♡
• OverzichtsartikeliEen samenvatting van wat er over een onderwerp bekend is, geschreven door deskundigen. Niet volgens vaste zoekregels samengesteld, dus de keuze van studies kan gekleurd zijn. Diagnosis and Emerging Treatment Strategies for Mucopolysaccharidosis VII (Sly Syndrome). (2022/12/22) ♡
• Drug Repositioning Applied to Cardiovascular Disease in Mucopolysaccharidosis. (2022/12/12) ♡
• First-in-human in vivo genome editing via AAV-zinc-finger nucleases for mucopolysaccharidosis I/II and hemophilia B. (2022/12/07) ♡
• OverzichtsartikeliEen samenvatting van wat er over een onderwerp bekend is, geschreven door deskundigen. Niet volgens vaste zoekregels samengesteld, dus de keuze van studies kan gekleurd zijn. Staged Bilateral Total Hip Arthroplasty in a 17-Year-Old With Type VI Mucopolysaccharidosis. (2022/12/06) ♡
• Modeling cartilage pathology in mucopolysaccharidosis VI using iPSCs reveals early dysregulation of chondrogenic and metabolic gene expression. (2022/12/06) ♡
• Flaxseed extract reduces tissue accumulation and enhances urinary excretion of chondroitin sulphate in the rat: a possible new path in substrate reduction therapy for mucopolysaccharidosis. (2022/12/01) ♡
• Beschrijving van enkele patiënteniHet verhaal van één of een paar patiënten. Leerzaam, maar je kunt er niet uit afleiden of iets in het algemeen werkt. Juvenile mucopolysaccharidosis plus disease caused by a missense mutation in VPS33A. (2022/12/01) ♡
• Laboratorium- of dieronderzoekiNog geen onderzoek bij mensen. Veelbelovend in een reageerbuis of bij muizen betekent helaas nog niets voor patiënten. Phenotypic Correction of Murine Mucopolysaccharidosis Type II by Engraftment of Ex Vivo Lentiviral Vector-Transduced Hematopoietic Stem and Progenitor Cells. (2022/12/01) ♡
• Diagnosis of patients with mucopolysaccharidosis type II via RNA sequencing. (2022/12/01) ♡

↑ Terug naar boven

codex.care geeft geen medisch advies. Bespreek klachten, medicatie en behandelkeuzes altijd met je eigen behandelaar.