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Maladies rares et héréditaires
Immunodéficiences primitives (graves)
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Publications et études (2086)
- CRISPR-Cas9-AAV versus lentivector transduction for genome modification of X-linked severe combined immunodeficiency hematopoietic stem cells. (2023/01/04) ♡
- The chaperone protein p32 stabilizes HIV-1 Tat and strengthens the p-TEFb/RNAPII/TAR complex promoting HIV transcription elongation. (2023/01/03) ♡
- Expanding the accessibility of harm reduction services in the United States: Measuring the impact of an automated harm reduction dispensing machine. (2023/01/01) ♡
- Nef enhances HIV-1 replication and infectivity independently of SERINC5 in CEM T cells. (2023/01/01) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Gene-environment interactions in birth defect etiology: Challenges and opportunities. (2023/01/01) ♡
- Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Tuberculose multirésistante disséminée et co-infection par le SARS-CoV-2 chez un enfant présentant une déficience en IL-12Rβ1. (2023/01/01) ♡
- The demographics of autoimmune hepatitis in human immunodeficiency virus-infected patients: a United States cross-sectional study. (2023/01/01) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Applications of virus-specific T cell therapies post-BMT. (2023/01/01) ♡
- The spectrum of inborn errors of immunity: a single tertiary center retrospective study in Alborz, Iran. (2023/01/01) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. The Middle East and North Africa Diagnosis and Management Guidelines for Inborn Errors of Immunity. (2023/01/01) ♡
- Effect of nutritional status on outcomes in children receiving umbilical cord blood stem cell transplantation. (2023/01/01) ♡
- Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Novel sphingosine-1-phosphate lyase mutation causes multisystemic diseases: case report. (2023/01/01) ♡
- Comparison on treatment outcomes of patients enrolled on anti-retroviral therapy at different levels of the health-care system in a high HIV/AIDS setting. (2023/01/01) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Investigation des effets de la réadaptation pulmonaire chez les enfants atteints d'immunodéficience primaire (2023-12-05) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Intervention complexe à domicile pour les enfants atteints d'ataxie-télangiectasie (2023-11-29) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Vorinostat et chimiothérapie combinée avec rituximab dans le traitement des patients atteints de lymphome non hodgkinien diffus à grandes cellules B lié au VIH ou d'autres lymphomes B agressifs (2023-11-21) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de mesure et d'observation de l'adiposité viscérale (2023-11-18) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de surveillance de l'immunoglobuline humaine sous-cutanée administrée selon des schémas posologiques modifiés chez les patients atteints de maladies immunodéficitaires primaires (2023-11-07) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluation de l'efficacité, de la sécurité, de la tolérance, de l'immunogénicité et de la pharmacocinétique de HYQVIA chez les sujets pédiatriques atteints de PIDD (2023-10-23) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Intervention par les pairs sur les médias sociaux pour prévenir le VIH chez les jeunes hommes ayant des relations sexuelles avec d'autres hommes (YMSM) (2023-10-23) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. L'étude « Living With a Long-Term Condition » (2023-10-12) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Lentiviral Gene Therapy for X-linked Severe Combined Immunodeficiency (2023-10-12) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study of Lanadelumab in Teenagers and Adults With Hereditary Angioedema (HAE) in Argentina (2023-10-04) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study to Evaluate IGSC 20% Biweekly Dosing in Treatment-Experienced Participants and Loading/Maintenance Dosing in Treatment-Naïve Participants With Primary Immunodeficiency (2023-09-29) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Safety Study of Gene Modified Donor T-cells Following TCRαβ+ Depleted Stem Cell Transplant (2023-09-29) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Long Term Follow-up Study for Patients Enrolled on the BP-004 Clinical Study (2023-09-26) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. The Influence of Primary HIV-1 Drug Resistance Mutations on Immune Reconstruction in PLWH (2023-09-21) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Régime de conditionnement pour la transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques (2023-09-15) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Facilitated Immunoglobulin Administration Registry and Outcomes Study (FIGARO) (2023-09-14) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Anti-HIV Medications for People Recently Infected With HIV (2023-09-13) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Natural History of Intestinal Inflammation in People With Primary Immune Dysregulations (2023-09-13) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Feasibility of SBIRT-PN (2023-09-11) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Exercise Capacity, Physical Activity Level and Quality of Life in Children With Primary Immunodeficiency (2023-08-21) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Evaluation of Subcutaneous Immunoglobulin Product Cutaquig in Terms of Safety and Efficacy in the Treatment of Patients With Primary Immunodeficiencies (2023-08-14) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Online HIV Prevention for Young Male Couples (2023-07-28) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Expanded Access for the Prevention of Acute Attacks of 1) Hereditary Angioedema (HAE) in Children and 2) Non-histaminergic Angioedema With Normal C1-Inhibitor (C1-INH) in Teenagers and Adults (2023-07-24) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Ataxia-telangiectasia: Treating Mitochondrial Dysfunction With a Novel Form of Anaplerosis (2023-07-20) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Participation in a Research Registry for Immune Disorders (2023-07-20) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Study to Investigate Efficacy, Safety and Pharmacokinetics of BT595 in Subjects With PID (2023-07-20) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Identifying Efficient Linkage Strategies for Men (2023-07-06) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluation de la réponse aux bronchodilatateurs chez les patients atteints de bronchectasie (2023-07-06) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. CSL312 (Garadacimab) in the Prevention of Hereditary Angioedema Attacks (2023-06-29) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Innovative Strategies to Increase ART Initiation and Viral Suppression Among HIV-positive Men in Malawi (2023-06-26) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Expanded Access Program With Lanadelumab for Japanese People With Hereditary Angioedema (2023-06-26) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Efficacy and Safety Study of BCX7353 as an Oral Treatment for the Prevention of Attacks in HAE (2023-06-26) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study of the Burden of Illness and Treatment Patterns in Teenagers and Adults With Hereditary Angioedema (2023-06-26) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Long Term Safety Study of BCX7353 in Hereditary Angioedema (2023-06-18) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Expanded Access Protocol for Tabelecleucel for Patients With Epstein-Barr Virus-Associated Viremia or Malignancies (2023-06-15) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Immune Globulin (Human) 10% (Gamunex-C) PEG Process (IVIG-PEG) Compared to Gamunex-C in Participants With Primary Humoral Immunodeficiency (2023-06-05) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Engaging Men Through HIV Self-Testing With Differentiated Care to Improve ART Initiation and Viral Suppression Among Men in Malawi (2023-05-15) ♡
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