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Mucopolysaccharidose

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Publications et études (1371)

• Commentaire ou éditorialiL'opinion ou l'explication d'un expert, pas une nouvelle recherche. Transplantation de sang de cordon ombilical modifiée pour les patients pédiatriques atteints de mucopolysaccharidose. (2023/01/01) ♡
• Activités des antioxydants (poly)phénoliques et autres modulateurs naturels d'autophagie dans le traitement de la maladie de Sanfilippo : efficacité remarquable du resvératrol dans les modèles cellulaires et animaux. (2023/01/01) ♡
• Commentaire ou éditorialiL'opinion ou l'explication d'un expert, pas une nouvelle recherche. Syndrome de Morquio-Brailsford : analyse de la masse osseuse et considérations cliniques pertinentes. (2023/01/01) ♡
• Gaine du nerf optique dilatée dans la mucopolysaccharidose I : fréquente et pas nécessairement associée à une hypertension intracrânienne élevée. (2023/01/01) ♡
• Synthèse et évaluation de nouveaux dérivés triaryles ayant une activité inductrice de relecture. (2023/01/01) ♡
• Mucopolysaccharidose II avec syndrome de détresse respiratoire néonatale et dysplasie bronchopulmonaire. (2023/01/01) ♡
• Découverte de nouveaux dérivés chrménopyridine comme médicaments inducteurs de relecture. (2023/01/01) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Efficacité de la surveillance BIS en état d'hypnose profonde (2023-12-20) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude d'extension du remplacement enzymatique intrathécal pour le déclin cognitif dans la MPS I (2023-10-31) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de l'histoire naturelle chez les enfants atteints d'un trouble du collagène de type II avec petit format (2023-10-02) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Régime de conditionnement pour la transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques (2023-09-15) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Programme de pharmacovigilance intensive pour Elaprase (SHP ELA-701) (2023-09-15) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Ensemble de résultats clés pour la maladie de la tête, du cou et des voies respiratoires dans la mucopolysaccharidose II (2023-09-01) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Sécurité et efficacité de HMI-203 chez les adultes atteints de MPS II traités par TER (2023-08-28) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluation de l'intelligence artificielle pour la recommandation de décision thérapeutique chez les patients adultes atteints de classe squelettique III (2023-08-23) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Sécurité, tolérabilité et efficacité du traitement par AX 250 par voie intracrânienne chez les patients atteints de MPS IIIB -ELS (2023-08-09) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de transfert de gènes d'ABO-102 chez les patients aux phases intermédiaires et avancées de la maladie MPS IIIA (2023-07-25) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Décodage du paysage génétique des maladies osseuses (2023-05-25) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Effet de l'inhalation de faibles doses de CO2 sur les performances à l'exercice en haute altitude (2023-05-18) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Identification et caractérisation des variantes génétiques liées aux os dans les familles (2023-04-19) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude pilote phase I/II du chimérisme mixte pour traiter les troubles métaboliques héréditaires (2023-04-12) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Sécurité et efficacité de la thérapie allogénique encapsulée MPS-1 (2023-04-11) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Validation et fiabilité des caméras à iris dans les mucopolysaccharidoses (2023-03-22) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de sécurité et de gamme de doses de protéine de fusion MAb-IDUA du récepteur à l'insuline humain chez les adultes et les enfants atteints de MPS I (2023-03-15) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude d'extension évaluant la sécurité à long terme et l'activité d'AGT-181 chez les enfants atteints de MPS I (2023-03-15) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de sécurité et de gamme de doses de protéine de fusion du récepteur à l'insuline MAb-IDUA chez les patients atteints de MPS I (2023-02-21) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Vérification de l'efficacité de l'utilisation de l'inhalation d'hydrogène pour améliorer la fatigue, la douleur et la qualité de vie chez les patients atteints de cancer (2023-02-14) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Biomarqueur pour la maladie de Maroteaux-Lamy (BioMaroteaux) (2023-02-13) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Biomarqueur pour la gangliosidose : BioGM1/BioGM2 (BioGM1/GM2) (2023-02-13) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Biomarqueur pour la maladie de Morquio (BioMorquio) (2023-02-13) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Biomarqueur pour la maladie de Sly (MPS VII) (BioSly) (2023-02-13) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Biomarqueur pour la maladie de Hurler (BioHurler) (2023-02-13) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Biomarqueurs pour le syndrome de Hunter (2023-02-10) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de dose croissante d'édition du génome par le thérapeutique à nucléase à doigt de zinc (ZFN) SB-318 chez les sujets atteints de MPS I (2023-01-26) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude d'extension du traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIB (2023-01-18) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Mucopolysaccharidoses : conséquences cellulaires de l'accumulation de glycosaminoglycanes et cibles potentielles. (2022/12/28) ♡
• Étude de laboratoire ou animaleiPas encore d'étude chez l'homme. Prometteur dans une éprouvette ou chez la souris ne signifie malheureusement rien pour les patients. Fibroblastes murins et hépatocytes primaires comme outils pour étudier l'efficacité des thérapies potentielles pour la mucopolysaccharidose de type I. (2022/12/28) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Mucopolysaccharidose : ce que les rhumatologues pédiatriques et les orthopédistes doivent savoir. (2022/12/27) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Charge du traitement chirurgical pour la prise en charge de la myélopathie cervicale dans les mucopolysaccharidoses : une revue systématique. (2022/12/26) ♡
• Effects of gentamicin inducing readthrough premature stop Codons: A study of alpha-L-iduronidase nonsense variants in COS-7 Cells. (2022/12/25) ♡
• Understanding the challenges, unmet needs, and expectations of mucopolysaccharidoses I, II and VI patients and their caregivers in France: a survey study. (2022/12/23) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Diagnosis and Emerging Treatment Strategies for Mucopolysaccharidosis VII (Sly Syndrome). (2022/12/22) ♡
• Drug Repositioning Applied to Cardiovascular Disease in Mucopolysaccharidosis. (2022/12/12) ♡
• First-in-human in vivo genome editing via AAV-zinc-finger nucleases for mucopolysaccharidosis I/II and hemophilia B. (2022/12/07) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Staged Bilateral Total Hip Arthroplasty in a 17-Year-Old With Type VI Mucopolysaccharidosis. (2022/12/06) ♡
• Modeling cartilage pathology in mucopolysaccharidosis VI using iPSCs reveals early dysregulation of chondrogenic and metabolic gene expression. (2022/12/06) ♡
• Flaxseed extract reduces tissue accumulation and enhances urinary excretion of chondroitin sulphate in the rat: a possible new path in substrate reduction therapy for mucopolysaccharidosis. (2022/12/01) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Juvenile mucopolysaccharidosis plus disease caused by a missense mutation in VPS33A. (2022/12/01) ♡
• Étude de laboratoire ou animaleiPas encore d'étude chez l'homme. Prometteur dans une éprouvette ou chez la souris ne signifie malheureusement rien pour les patients. Phenotypic Correction of Murine Mucopolysaccharidosis Type II by Engraftment of Ex Vivo Lentiviral Vector-Transduced Hematopoietic Stem and Progenitor Cells. (2022/12/01) ♡
• Diagnosis of patients with mucopolysaccharidosis type II via RNA sequencing. (2022/12/01) ♡

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