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Maladie de Gaucher

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Publications et études (1229)

• GBA Analysis in Next-Generation Era: Pitfalls, Challenges, and Possible Solutions. (2017/09/01) ♡
• Investigation of novel pharmacological chaperones for Gaucher Disease. (2017/09/01) ♡
• Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Reductions in glucosylsphingosine (lyso-Gb1) in treatment-naïve and previously treated patients receiving velaglucerase alfa for type 1 Gaucher disease: Data from phase 3 clinical trials. (2017/09/01) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Progrès récents et nouveaux traitements des sphingolipidoses. (2017/09/01) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Persistent Hemolysis after Laparoscopic Partial Splenectomy in Children. (2017/09/01) ♡
• Progranulin acts as a shared chaperone and regulates multiple lysosomal enzymes. (2017/09/01) ♡
• GBA mutations in Gaucher type I Venezuelan patients: ethnic origins and frequencies. (2017/09/01) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Thalassaemia Trait with Gaucher Disease: A Diagnostic Dilemma. (2017/09/01) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Actual reason for bone fractures in the case of a patient followed-up with the osteogenesis imperfecta: Gaucher's Disease. (2017/09/01) ♡
• Chronic pain in Gaucher disease: skeletal or neuropathic origin? (2017/08/31) ♡
• Sustained immune tolerance induction in enzyme replacement therapy-treated CRIM-negative patients with infantile Pompe disease. (2017/08/17) ♡
• Glucosylceramide and Glucosylsphingosine Quantitation by Liquid Chromatography-Tandem Mass Spectrometry to Enable In Vivo Preclinical Studies of Neuronopathic Gaucher Disease. (2017/08/15) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Overview of immune abnormalities in lysosomal storage disorders. (2017/08/01) ♡
• LC-MS/MS multiplex analysis of lysosphingolipids in plasma and amniotic fluid: A novel tool for the screening of sphingolipidoses and Niemann-Pick type C disease. (2017/07/27) ♡
• Maladie de Gaucher type 3, diagnostic à l'âge adulte. (2017/07/11) ♡
• Investigation of newborns with abnormal results in a newborn screening program for four lysosomal storage diseases in Brazil. (2017/07/04) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Torsion of a wandering spleen in an adolescent with Gaucher disease. (2017/07/01) ♡
• Lysosomal storage disorders: Morphologic appraisal in Indian population. (2017/07/01) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Introduction to the Newborn Screening, Diagnosis, and Treatment for Pompe Disease Guidance Supplement. (2017/07/01) ♡
• The Initial Evaluation of Patients After Positive Newborn Screening: Recommended Algorithms Leading to a Confirmed Diagnosis of Pompe Disease. (2017/07/01) ♡
• Saccadic Impairments in Patients with the Norrbottnian Form of Gaucher's Disease Type 3. (2017/06/22) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Treatment of profound thrombocytopenia in a patient with Gaucher disease type 1: Is there a role for substrate reduction therapy. (2017/06/22) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Spotlight on taliglucerase alfa in the treatment of pediatric patients with type 1 Gaucher disease. (2017/06/16) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Maladies de stockage lysosomial. (2017/05/25) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. The Spectrum of Neurological Manifestations Associated with Gaucher Disease. (2017/03/02) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Lysosomal Storage Disorders and Malignancy. (2017/02/27) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Lysosomal acid lipase deficiency: Expanding differential diagnosis. (2017/01/01) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Intrathecal Baclofen Pump Implantation for Type 2 Gaucher Disease. (2017/01/01) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Death by over-eating: The Gaucher disease associated gene GBA1, identified in a screen for mediators of autophagic cell death, is necessary for developmental cell death in Drosophila midgut. (2017/01/01) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. [Progressive pulmonary hypertension in a patient with type 1 Gaucher disease]. (2017/01/01) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Stem Cell Transplant for Inborn Errors of Metabolism (2017-12-28) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Phase III Study of ISU302 in Patients With Type 1 Gaucher Disease (2017-07-12) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study to Evaluate and Characterize the Effect of Pharmacological Chemicals on Blood From Patients With Gaucher Disease (2017-07-02) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Convection-Enhanced Delivery of Glucocerebrosidase to Treat Type 2 Gaucher Disease (2017-07-02) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Effects of Enzyme Replacement in Gaucher's Disease (2017-07-02) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. OGT 918-006: A Phase I/II Randomized, Controlled Study of OGT 918 in Patients With Neuronopathic Gaucher Disease (2017-07-02) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Exploration of Immunity in Gaucher Disease (2017-04-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Investigating Lysosomal Storage Diseases in Minority Groups (2017-04-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study of the Effects of Renal Impairment on the Pharmacokinetics and Tolerability of Eliglustat Tartrate (2017-03-08) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study of Eliglustat Tartrate (Genz-112638) in Patients With Gaucher Disease (ENGAGE) (2017-03-03) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study of the Efficacy and Safety of Eliglustat Tartrate (Genz-112638) in Type 1 Gaucher Patients (2017-02-15) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study of the Effects of Hepatic Impairment on the Pharmacokinetics and Tolerability of Eliglustat Tartrate (2017-02-10) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study of Eliglustat Tartrate (Genz-112638) in Patients With Gaucher Disease to Evaluate Once Daily Versus Twice Daily Dosing (EDGE) (2017-02-06) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study of Eliglustat Tartrate (Genz-112638) in Patients With Gaucher Disease Who Have Reached Therapeutic Goals With Enzyme Replacement Therapy (ENCORE) (2016-11-25) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Thrombocytopathy in Gaucher Disease Patients (2016-10-28) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. An Open-Label, Dose Escalation Study to Evaluate the Safety and the Pharmacokinetics of Oral PRX-112 (2016-09-28) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Bone Response to Enzyme Replacement in Gaucher's Disease (2016-09-22) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. The Safety and Efficacy Study of ISU302 in Patient With Type I Gaucher Disease (2016-08-23) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Auto-antibodies Prevalence and CD1 Role in Gaucher Disease (2016-03-23) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Validating a New Severity Score System for Adults With Type 1 Gaucher Disease (GD1) (2015-06-01) ♡

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