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Mukopolysaccharidose

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Publikationen und Studien (1371)

• Morquio-A-Syndrom und Auswirkungen der Enzymersatztherapie in verschiedenen Altersgruppen türkischer Patienten: eine Fallserie. (2021/03/22) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Ernährung bei erwachsenen Patienten mit ausgewählten lysosomalen Speicherkrankheiten. (2021/03/10) ♡
• Projected Retained Ability Score (PRAS): Eine neue Methodik zur Quantifizierung absoluter Veränderungen in normgestützten psychologischen Testergebnissen im Zeitverlauf. (2021/03/01) ♡
• Lysosomale Speicherkrankheiten: Neue und häufige pathogene Varianten bei einer großen Kohorte indischer Patienten mit Morbus Pompe, Morbus Fabry, Morbus Gaucher und Morbus Hurler. (2021/03/01) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Genotyp zu Phänotyp: Identifikation von Mukopolysaccharidose Typ IIIB (Sanfilippo B) unter Verwendung von Whole Exome Sequencing. (2021/03/01) ♡
• Erhöhte Dipeptidyl-Peptidase-IV (DPP-IV)-Aktivität im Plasma von Patienten mit verschiedenen lysosomalen Erkrankungen. (2021/02/16) ♡
• Empfohlene Atemtests werden nicht routinemäßig bei Mukopolysaccharidose-Patienten durchgeführt. (2021/02/07) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Eine Phase-2/3-Studie zu Pabinafusp Alfa, IDS fusioniert mit Anti-Human-Transferrin-Rezeptor-Antikörper, zur Bekämpfung der Neurodegeneration bei MPS-II. (2021/02/03) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Update on Clinical Ex Vivo Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy for Inherited Monogenic Diseases. (2021/02/03) ♡
• Ultrastrukturelle Analyse verschiedener Skelettzelltypen bei Mukopolysaccharidose-Hunden zu Beginn des postnatalen Wachstums. (2021/02/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Hüfterkrankung bei Mukopolysaccharidosen und Mukolipidosen: Ein Überblick über Mechanismen, Interventionen und zukünftige Perspektiven. (2021/02/01) ♡
• [Infantile arterial hypertension: A diagnostic challenge in paediatrics]. (2021/02/01) ♡
• Mukopolysaccharidose Typ VII als Ursache für rezidivierendes Non-Immune Hydrops Fetalis: Der erste tunesische Fall bestätigt durch Next-Generation Sequencing. (2021/02/01) ♡
• Die abnormale Ansammlung von Heparansulfat bei Patienten mit Mukopolysaccharidose verhindert die elastolytische Aktivität von Cathepsin V. (2021/02/01) ♡
• Enzymersatztherapie für Mukopolysaccharidose IIID unter Verwendung von rekombinanter humaner α-N-Acetylglucosamin-6-Sulfatase bei neonatalen Mäusen. (2021/01/04) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Cochlea-Implantation über den transmealen Zugang bei einem Jugendlichen mit Hunter-Syndrom-Typ-II-Mukopolysaccharidose. (2021/01/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Neue Therapien für Mukopolysaccharidose Typ III. (2021/01/01) ♡
• Ergebnis nach Nabelschnurbluttransplantation mit Busulfan-Pharmakokinetik-gesteuerten myeloablativen Konditionierung für Hurler-Syndrom. (2021/01/01) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Kombinierter Klappenersatz und aortokoronarer Bypass bei einem erwachsenen Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ VII. (2021/01/01) ♡
• Mukopolysaccharidose Typ I Neugeborenen-Screening: Bedeutung von Second-Tier-Testing für ethnisch diverse Populationen. (2021/01/01) ♡
• Temporospatiale Entwicklung neuropathologischer Befunde in einem Hundemodell der Mukopolysaccharidose IIIB. (2021/01/01) ♡
• Biallele TMEM251-Varianten bei Patienten mit schwerer skelettaler Dysplasie und extremem Minderwuchs. (2021/01/01) ♡
• Labor- oder TierforschungiNoch keine Forschung am Menschen. Vielversprechend in einem Reagenzglas oder bei Mäusen bedeutet leider noch nichts für Patienten. Morphologische Schäden in Sertoli-, Myoid- und Interstitialzellen in einem Mausmodell der Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I). (2021/01/01) ♡
• Autismus-Spektrum-Störung bei Patienten mit angeborenen Stoffwechselstörungen – eine große Stichprobe aus einem Tertiärzentrum. (2021/01/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Mukopolysaccharidose III: Molekulare Basis und Behandlung. (2021/01/01) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Schlafgebundene hypermotor Epilepsie bei einem Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ III. (2021/01/01) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Der seltene Grund für Schmerzen in der Hüftregion: Mukolipidose Typ 3 Gamma. (2021/01/01) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Kombinierte Aorten- und Mitralklappenstenosie bei Mukopolysaccharidose-Syndrom Typ I-S: Bericht eines seltenen Falls. (2021/01/01) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von SOBI003 bei pädiatrischen MPS-IIIA-Patienten (2021-11-19) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. MGTA-456 bei Patienten mit angeborenen Stoffwechselstörungen, die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSZT) unterziehen (2021-11-03) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine Studie zur Bewertung von OPTI-BIOME™ Bacillus Subtilis MB40 bei Bauchbeschwerden, Blähungen und Aufgeblähtsein in einer gesunden Bevölkerung (2021-10-29) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Probiotische Supplementierung bei Erwachsenen mit wiederkehrenden gastrointestinalen Symptomen (2021-09-14) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Studie zur AAVrh10-h.SGSH-Gentherapie bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IIIA (MPS IIIA) (2021-08-31) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Natürliche Verlaufsstudie von Patienten mit MPS IIIA (2021-08-31) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Die Auswirkung der Enzymersatztherapie bei Mukopolysaccharidose (2021-08-16) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Langzeit-Nachbeobachtung für RGX-121 (2021-08-10) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Langzeit-Wirksamkeits- und Sicherheitsextensionsstudie von BMN 110 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-A-Syndrom) (2021-07-21) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine Sicherheits- und Dosierungsbereichsstudie von Idursulfase (intrathekale) Verabreichung über ein intrathekales Medikamentenabgabesystem bei pädiatrischen Patienten mit Hunter-Syndrom, die eine Beteiligung des zentralen Nervensystems haben und mit Elaprase® behandelt werden (2021-06-28) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Fortsetzung der Studie HGT-SAN-055 zur Bewertung der Verabreichung von rhHNS bei Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) (2021-06-14) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Screening-Studie zur Identifikation pädiatrischer Patienten mit Hunter-Syndrom, die Anzeichen einer Beteiligung des zentralen Nervensystems (ZNS) aufweisen und derzeit mit Elaprase® behandelt werden (2021-06-14) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Sicherheits-, Verträglichkeits-, aufsteigende Dosis- und Dosierungshäufigkeitsstudie von rhHNS über ein IDDD bei MPS-IIIA-Patienten (2021-06-14) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine Extensionsstudie zur Bestimmung von Sicherheit und Wirksamkeit bei pädiatrischen Patienten mit MPS Typ IIIA, die an der Studie HGT-SAN-093 teilgenommen haben. (2021-06-11) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Studie zur intrathekal verabreichten Idursulfase-IT in Kombination mit Elaprase® bei pädiatrischen Patienten mit Hunter-Syndrom und früher kognitiver Beeinträchtigung (2021-06-11) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine Studie bei Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) (2021-06-11) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Erweiterung der Studie TKT024 zur Bewertung der Langzeitsicherheit und klinischen Ergebnisse bei MPS-II-Patienten, die Idursulfase erhalten (2021-06-10) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Iduronat-2-Sulfatase-Enzymersatztherapie bei Mukopolysaccharidose II (MPS II) (2021-06-10) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Observational Study zur natürlichen Verlaufsform von MPS IIIa in SMC (2021-06-09) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Erfassung und Untersuchung von Liquor cerebrospinalis bei Patienten mit Hunter-Syndrom (2021-06-09) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine Beobachtungsstudie zur Bewertung der Anti-Idursulfase-Serum-Antikörperantwort bei Patienten mit Hunter-Syndrom (2021-06-08) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Randomisierte, kontrollierte, offene, multizentrische Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie zur rhHNS-Verabreichung über ein IDDD bei pädiatrischen Patienten mit frühem MPS-IIIA (2021-06-08) ♡

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