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Mukopolysaccharidose

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Publikationen und Studien (1371)

• Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Modified umbilical cord-blood transplantation for pediatric patients with mucopolysaccharidosis. (2023/01/01) ♡
• Activities of (Poly)phenolic Antioxidants and Other Natural Autophagy Modulators in the Treatment of Sanfilippo Disease: Remarkable Efficacy of Resveratrol in Cellular and Animal Models. (2023/01/01) ♡
• Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Morquio-Brailsford Syndrome: Analysis of Bone Mass and Relevant Clinical Considerations. (2023/01/01) ♡
• Dilated Optic Nerve Sheath in Mucopolysaccharidosis I: Common and Not Necessarily High Intracranial Pressure. (2023/01/01) ♡
• Synthesis and Evaluation of Novel Triaryl Derivatives with Readthrough-Inducing Activity. (2023/01/01) ♡
• Mucopolysaccharidosis II with neonatal respiratory distress syndrome and bronchopulmonary dysplasia. (2023/01/01) ♡
• Discovery of Novel Chromenopyridine Derivatives as Readthrough-Inducing Drugs. (2023/01/01) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Efficacy of BIS Monitoring in Deep Hypnotic State (2023-12-20) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Extension Study of Intrathecal Enzyme Replacement for Cognitive Decline in MPS I (2023-10-31) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Natural History Study in Children With a Type II Collagen Disorder With Short Stature (2023-10-02) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Conditioning Regimen for Allogeneic Hematopoietic Stem-Cell Transplantation (2023-09-15) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Intensive Pharmacovigilance Program for Elaprase (SHP ELA-701) (2023-09-15) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Core Outcome Set for Head, Neck and Respiratory Disease in Mucopolysaccharidosis II (2023-09-01) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Safety and Efficacy of HMI-203 in ERT-Treated Adults With MPS II (2023-08-28) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Assessment of Artificial Intelligence for Treatment Decision Recommendation of Adult Skeletal Class III Patients (2023-08-23) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Safety, Tolerability and Efficacy of ICV AX 250 Treatment in MPS IIIB -OLE (2023-08-09) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Gene Transfer Study of ABO-102 in Patients With Middle and Advanced Phases of MPS IIIA Disease (2023-07-25) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Decoding the Genetic Landscape of Skeletal Diseases (2023-05-25) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Effect of Inhalation of Low Dose CO2 on Exercise Performance at High Altitude (2023-05-18) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Identification and Characterization of Bone-related Genetic Variants in Families (2023-04-19) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Phase I/II Pilot Study of Mixed Chimerism to Treat Inherited Metabolic Disorders (2023-04-12) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Safety and Efficacy of Encapsulated Allogeneic MPS-1 Therapy (2023-04-11) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Validation and Reliability of Iris Cameras in Mucopolysaccharidoses (2023-03-22) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Safety and Dose Ranging Study of Human Insulin Receptor MAb-IDUA Fusion Protein in Adults and Children With MPS I (2023-03-15) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Extension Study Evaluating Long Term Safety and Activity of AGT-181 in Children With MPS I (2023-03-15) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Safety and Dose Ranging Study of Insulin Receptor MAb-IDUA Fusion Protein in Patients With MPS I (2023-02-21) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Effectiveness Verification of Using Hydrogen Inhalation to Improve Fatigue, Pain and Quality of Life in Cancer Patients (2023-02-14) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Biomarker for Maroteaux-Lamy Disease (BioMaroteaux) (2023-02-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Biomarker for Gangliosidosis: BioGM1/BioGM2 (BioGM1/GM2) (2023-02-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Biomarker for Morquio Disease (BioMorquio) (2023-02-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Biomarker for Sly Disease (MPS VII) (BioSly) (2023-02-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Biomarker for Hurler Disease (BioHurler) (2023-02-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Biomarkers for Hunter Syndrome (2023-02-10) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Ascending Dose Study of Genome Editing by the Zinc Finger Nuclease (ZFN) Therapeutic SB-318 in Subjects With MPS I (2023-01-26) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Treatment Extension Study of Mucopolysaccharidosis Type IIIB (2023-01-18) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Mucopolysaccharidosen: Zelluläre Folgen der Glykosaminoglykane-Ansammlung und potenzielle Ziele. (2022/12/28) ♡
• Labor- oder TierforschungiNoch keine Forschung am Menschen. Vielversprechend in einem Reagenzglas oder bei Mäusen bedeutet leider noch nichts für Patienten. Murine Fibroblasts and Primary Hepatocytes as Tools When Studying the Efficacy of Potential Therapies for Mucopolysaccharidosis Type I. (2022/12/28) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Mucopolysaccharidosis: What Pediatric Rheumatologists and Orthopedics Need to Know. (2022/12/27) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Burden of Surgical Treatment for the Management of Cervical Myelopathy in Mucopolysaccharidoses: A Systematic Review. (2022/12/26) ♡
• Effects of gentamicin inducing readthrough premature stop Codons: A study of alpha-L-iduronidase nonsense variants in COS-7 Cells. (2022/12/25) ♡
• Understanding the challenges, unmet needs, and expectations of mucopolysaccharidoses I, II and VI patients and their caregivers in France: a survey study. (2022/12/23) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Diagnosis and Emerging Treatment Strategies for Mucopolysaccharidosis VII (Sly Syndrome). (2022/12/22) ♡
• Drug Repositioning Applied to Cardiovascular Disease in Mucopolysaccharidosis. (2022/12/12) ♡
• First-in-human in vivo genome editing via AAV-zinc-finger nucleases for mucopolysaccharidosis I/II and hemophilia B. (2022/12/07) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Staged Bilateral Total Hip Arthroplasty in a 17-Year-Old With Type VI Mucopolysaccharidosis. (2022/12/06) ♡
• Modeling cartilage pathology in mucopolysaccharidosis VI using iPSCs reveals early dysregulation of chondrogenic and metabolic gene expression. (2022/12/06) ♡
• Flaxseed extract reduces tissue accumulation and enhances urinary excretion of chondroitin sulphate in the rat: a possible new path in substrate reduction therapy for mucopolysaccharidosis. (2022/12/01) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Juvenile mucopolysaccharidosis plus disease caused by a missense mutation in VPS33A. (2022/12/01) ♡
• Labor- oder TierforschungiNoch keine Forschung am Menschen. Vielversprechend in einem Reagenzglas oder bei Mäusen bedeutet leider noch nichts für Patienten. Phenotypic Correction of Murine Mucopolysaccharidosis Type II by Engraftment of Ex Vivo Lentiviral Vector-Transduced Hematopoietic Stem and Progenitor Cells. (2022/12/01) ♡
• Diagnosis of patients with mucopolysaccharidosis type II via RNA sequencing. (2022/12/01) ♡

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