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Morbus Fabry

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Publikationen und Studien (1331)

• Left atrial strain correlates with severity of cardiac involvement in Anderson-Fabry disease. (2023/03/01) ♡
• Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. New insights in efficacy of different enzyme replacement therapy dosages in Fabry disease: Switch studies data following agalsidase beta shortage. (2023/03/01) ♡
• Exome-based gene panel analysis in a cohort of acute juvenile ischemic stroke patients:relevance of NOTCH3 and GLA variants. (2023/03/01) ♡
• High-risk screening for Fabry disease in hemodialysis patients in Chiba Prefecture, Japan. (2023/03/01) ♡
• Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Right ventricular strain in Fabry disease: Prognostic implications. (2023/03/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Orphan Drugs in Neurology-A Narrative Review. (2023/02/26) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Cardiac MRI in Fabry disease. (2023/02/02) ♡
• Additional diagnostic value of electron microscopic examination in endomyocardial biopsy in patients with suspected non-ischemic cardiomyopathy. (2023/02/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Integrating Cardiac MRI Imaging and Multidisciplinary Clinical Care is Associated With Improved Outcomes in Patients With Fabry Disease. (2023/02/01) ♡
• A nationwide cross-sectional analysis of biopsy-proven Fabry nephropathy: the Japan Renal Biopsy Registry. (2023/02/01) ♡
• Pharmacometric model of agalsidase-migalastat interaction in human: a novel mechanistic model of drug-drug interaction between a therapeutic protein and a small molecule. (2023/02/01) ♡
• Screening of Fabry disease in patients with an implanted permanent pacemaker. (2023/02/01) ♡
• Generation of a CRISPR/Cas9-corrected-hiPSC line (DDLABi001-A) from Fabry disease (FD)-derived iPSCs having α-galactosidase (GLA) gene mutation (c.803_806del). (2023/02/01) ♡
• Clinical outcomes among young patients with Fabry disease who initiated agalsidase beta treatment before 30 years of age: An analysis from the Fabry Registry. (2023/02/01) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Patient reported quality of life and medication adherence in Fabry disease patients treated with migalastat: A prospective, multicenter study. (2023/02/01) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Venglustat, an orally administered glucosylceramide synthase inhibitor: Assessment over 3 years in adult males with classic Fabry disease in an open-label phase 2 study and its extension study. (2023/02/01) ♡
• Gastrointestinal Manifestations and Low-FODMAP Protocol in a Cohort of Fabry Disease Adult Patients. (2023/01/28) ♡
• Left Ventricular Apical Aneurysm in Fabry Disease: Implications for Clinical Significance and Risk Stratification. (2023/01/03) ♡
• Management of a Thrombus in a Dolichoectatic Basilar Artery Secondary to Fabry Disease. (2023/01/01) ♡
• Aseptic meningitis in Fabry disease due to a novel GLA variant: an expanded phenotype? (2023/01/01) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. A Fabry Disease Patient Who Developed Hypersensitivity Reaction against Agalsidase Beta following COVID-19 Infection. (2023/01/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Cardiac Involvement in Fabry Disease and the Role of Multimodality Imaging in Diagnosis and Disease Monitoring. (2023/01/01) ♡
• Characterization of cellular phenotypes in neurons derived from induced pluripotent stem cells of male patients with Fabry disease. (2023/01/01) ♡
• A theoretical study on binding and stabilization of galactose and novel galactose analogues to the human α-galactosidase A variant causing Fabry disease. (2023/01/01) ♡
• Asthma burden according to treatment steps in the French population-based cohort CONSTANCES. (2023/01/01) ♡
• Results of the screening program for Fabry disease in patients with cornea verticillata at the University Hospital of Navarre. (2023/01/01) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Screening Patients With Fabry Disease in Patients With Hypertrophic Cardiomyopathy or Left Ventricular Hypertrophy (2023-12-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Long Term Follow-Up Study of Fabry Disease Subjects Treated With FLT190 (2023-12-07) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Global Burden and Treatment Trajectiories in Italian Patients With Fabry Disease (2023-11-28) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Biomarkers and Cardiac Imaging Diagnostic Assay for Monitoring Patients With Fabry Disease (2023-11-18) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Safety and Effect of Oral RVX000222 in Subjects With Fabry Disease (2023-11-18) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Detection of Fabry Disease in Chronic Renal Failure Patients in Area Provence - Alpes - Côte d'Azur (2023-11-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Pulsatility Index, Vasomotor Reactivity and Leukoencephalopathy in Fabry Patients (2023-11-09) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Assess Urine Biomarkers to Predict Nephropathy in Fabry Disease (2023-10-04) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Nationales Register seltener Nierenkrankheiten (2023-10-04) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Safety and Efficacy of PRX-102 in Patients With Fabry Disease Currently Treated With REPLAGAL® (Agalsidase Alfa) (2023-09-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Study of the Safety and Efficacy of PRX-102 Compared to Agalsidase Beta on Renal Function (2023-09-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Extension Study of PRX-102 for up to 60 Months (2023-09-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Dose-ranging Study of PRX-102 in Adult Fabry Disease Patients (2023-09-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Safety, Efficacy, & PK of PRX-102 in Patients With Fabry Disease Administered Intravenously Every 4 Weeks (2023-09-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Long-Term Follow-up Study of Subjects With Fabry Disease Who Received Lentiviral Gene Therapy in Study AVRO-RD-01-201 (2023-08-31) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Fabry Exercise Intolerance Study (2023-08-24) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Study of Migalastat in Fabry Disease (2023-05-31) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Effect of Cannabinoids on Pain in Fabry Disease Patients (2023-05-12) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. To Assess the Glycosphingolipid Clearance and Clinical Effects of Switching to Agalsidase Beta (Fabrazyme) Versus Continuing on Agalsidase Alfa (Replagal) in Male Patients With Classic Fabry Disease (2023-04-07) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Evaluation of the Gastrointestinal Manifestation of Fabry's Disease (2023-03-27) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Fabry Patient's Experience Of PegunigaLsidasE Alfa Monthly Infusion (2023-03-21) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. FASHION Fabry Disease Hypertrophic Cardiomyopathy and Infammation (2023-03-09) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Biomarker for Patients With Fabry Disease (BioFabry) (2023-02-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Multi-Modality Echocardiographic Techniques in Pathological Left Ventricular Hypertrophy Adults (2023-02-10) ♡

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