# Traitements du cancer infantile : neuroblastome
Le traitement du neuroblastome dépend fortement du stade auquel la maladie est diagnostiquée, des caractéristiques biologiques de la tumeur et du profil de risque. Parce que le neuroblastome est une maladie très hétérogène, l'approche varie considérablement d'un patient à l'autre. Ci-dessous sont présentés les traitements appliqués à différents stades.
Chirurgie
La chirurgie pour enlever la tumeur autant que possible est une pierre angulaire du traitement du neuroblastome, particulièrement en cas de diagnostic précoce. L'objectif est d'enlever autant de tissu tumoral que possible du corps, sans endommager inutilement les organes vitaux.
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La chirurgie peut être pratiquée à différents stades. Pour un petit neuroblastome localisé, une intervention chirurgicale peut suffire. Pour les tumeurs étendues, elle peut être effectuée avant la chimiothérapie pour réduire la tumeur, suivie d'une deuxième intervention. L'intervention peut être plus complexe si la tumeur est près de vaisseaux sanguins ou de nerfs importants. Les effets indésirables possibles dépendent du lieu de l'intervention dans le corps, mais peuvent inclure une infection, des saignements et une lésion des structures environnantes.
Chimiothérapie
La chimiothérapie est essentielle pour les neuroblastomes à risque plus élevé. L'association de plusieurs cytotoxiques est utilisée parce qu'elle est plus efficace qu'un seul agent seul.
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La chimiothérapie standard pour le neuroblastome utilise généralement des associations de substances telles que la vincristine, le cisplatine, l'etoposide et la doxorubicine. Ces substances agissent en perturbant la synthèse de l'ADN des cellules tumorales ou en arrêtant les cellules en division, ce qui les fait mourir. Les effets indésirables de la chimiothérapie sont larges et peuvent inclure la fatigue, les nausées, les vomissements, la perte de cheveux, l'augmentation de la sensibilité aux infections due à un faible nombre de globules blancs et la neuropathie (douleur nerveuse aux mains et aux pieds). Certains agents peuvent affecter à long terme la fonction cardiaque ou rénale. Le traitement se déroule généralement en cycles, avec des périodes de repos entre les deux.
Chimiothérapie à hautes doses avec transplantation de cellules souches (HDCT-ASCT)
Cette approche intensive est utilisée pour les neuroblastomes à haut risque, généralement après la chimiothérapie initiale.
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Le patient reçoit des doses très élevées de chimiothérapie – beaucoup plus élevées que ce qui serait normalement possible – pour traiter toutes les cellules tumorales. Cependant, cela détruit aussi la moelle osseuse, donc des cellules souches du sang ou de la moelle osseuse sont prélevées au préalable. Après le traitement à hautes doses, ces cellules souches sont réintroduites pour restaurer la moelle osseuse. Les effets indésirables de cette procédure sont substantiels : augmentation grave de la sensibilité aux infections, saignements, problèmes digestifs, organes fatigués et dans le pire des cas, dommages permanents aux organes. C'est un traitement intensif qui se déroule dans des centres spécialisés et nécessite une hospitalisation de quelques semaines.
Immunothérapie avec anticorps monoclonaux
Au cours des dernières années, l'immunothérapie, ciblant les caractéristiques tumorales, est devenue disponible pour le neuroblastome.
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Le dinutuximab (Unitig) est un anticorps monoclonal contre GD2, une protéine qui se retrouve fréquemment sur les cellules du neuroblastome. Il fonctionne en stimulant le système immunitaire à attaquer les cellules qui portent cette protéine. Ce médicament est donné après la chimiothérapie à hautes doses et la transplantation de cellules souches, souvent en association avec l'interleukine-2 (un agent immunostimulant). Les effets indésirables connus incluent la douleur (parfois grave), la fièvre, les réactions allergiques et les effets indésirables liés à l'immunité.
ExaminéiRésultats positifs dans les études cliniques, pas encore un traitement standard
L'immunothérapie par inhibiteurs de points de contrôle (agents anti-PD-1/PD-L1) et les cellules tueuses naturelles en association avec d'autres agents sont en cours d'investigation comme complément, particulièrement pour les tumeurs récurrentes ou résistantes. Cette approche repose sur l'idée que le système immunitaire peut mieux être 'réveillé' pour attaquer la tumeur lui-même.
Radiothérapie
La radiothérapie est utilisée de façon sélective chez certains patients.
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La radiothérapie vise les tumeurs qui ne peuvent pas être complètement éliminées par chirurgie ou les zones à haut risque de récidive. Il peut s'agir d'une radiation externe (de l'extérieur) ou d'une radiothérapie à l'iode radioactif (où l'iode radioactif est administré par perfusion dans le corps, particulièrement efficace car les cellules du neuroblastome absorbent l'iode). Les effets secondaires de la radiothérapie externe comprennent les réactions cutanées, la fatigue et, à long terme, le risque de seconds cancers dans les zones irradiées.
Traitement de soutien
Le soutien n'est pas une lutte directe contre le cancer, mais il est essentiel pour poursuivre le traitement.
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Les patients reçoivent des antibiotiques pour la prophylaxie des infections, des antiémétiques, des transfusions sanguines et des facteurs de croissance (G-CSF) pour accélérer la récupération de la moelle osseuse après la chimiothérapie. Cela réduit considérablement les risques d'infection et les effets secondaires.
Thérapie ciblée (ciblant les anomalies génétiques spécifiques)
Des recherches sur les médicaments qui agissent sur certaines mutations génétiques spécifiques dans les tumeurs du neuroblastome sont en cours.
ExaminéiRésultats positifs dans les études cliniques, pas encore un traitement standard
Pour les neuroblastomes avec activation du NTRK (récepteur de tyrosine kinase neurotrophique), les inhibiteurs du NTRK sont étudiés. Les tumeurs avec mutations ALK peuvent être sensibles aux inhibiteurs d'ALK. Les inhibiteurs de TrkB sont étudiés car TrkB est impliqué dans la croissance de certaines tumeurs du neuroblastome. Ces approches ciblées ont l'avantage de pouvoir agir plus spécifiquement contre les cellules tumorales et d'avoir potentiellement moins d'effets secondaires sur les cellules normales, mais elles en sont encore généralement à la phase d'essais cliniques.
Traitement des complications
Une complication spécifique est le syndrome d'opsoclonus-myoclonus-ataxie (OMAS), une maladie neurologique rare causée par des réactions immunitaires contre le neuroblastome.
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L'OMAS peut être traité par immunoglobuline intraveineuse (IVIG, anticorps de donneurs sains) et chimiothérapie intensive avec transplantation de cellules souches. Des corticostéroïdes sont également utilisés pour maîtriser la réaction immunitaire.
Nouveautés en recherche
Les études récentes se concentrent sur une meilleure imagerie (traceurs TEP avec plus de spécificité pour le tissu du neuroblastome) et sur l'optimisation des combinaisons de chimiothérapie. Les chercheurs examinent également les modèles de culture 3D des tumeurs pour déterminer plus rapidement les médicaments efficaces pour un patient individuel.
ExpérimentaliEn cours d'étude, l'issue est encore inconnue
Les formulations en nanoparticules de chimiothérapies connues, par exemple le topotécan sous forme de nanoparticules, sont étudiées pour mieux administrer les médicaments aux tumeurs. La combinaison de plusieurs immunothérapies à la fois est également en phase d'étude.
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_Ces informations ne remplacent jamais le jugement d'un médecin. Discutez toujours de votre situation avec votre propre professionnel de santé._