Maladies mitochondriales
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Publications et études (3448)
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Une étude de la thérapie génique SGT-212 dans l'ataxie de Friedreich (2026-07-30) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Caractérisation du phénotype cardiaque de l'ataxie de Friedreich (FRDA) (2026-07-29) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Natural History of MADD (2026-07-29) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Mitochondrial Metabolism and Oxidative Stress in Function of the Physical Exercise and Nutritional Counseling in T2DM (2026-07-28) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Longitudinal Natural History Study of OPA1-Associated Autosomal-Dominant Optic Atrophy (2026-07-28) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluation des résultats numériques utilisant des jeux vidéo actifs assistés par IA et la capture de mouvement dans l'ataxie de Friedreich (2026-07-28) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. A Study to Assess TTI-0102 vs Placebo in MELAS Patients (2026-07-24) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. A Dose-ranging Study of TTI-0102 in Adults and Children With Leigh Syndrome Spectrum (LSS) (2026-07-24) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Study of LX2006 Gene Therapy in Friedreich Ataxia Cardiomyopathy (2026-07-22) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Papaverine in Combination With Radiation Therapy for the Treatment of Locally Advanced Rectal Cancer, DINOMITE Trial (2026-07-22) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Bioenergetic Effect of Pioglitazone in CLD-PH (2026-07-22) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Acute Infection in Mitochondrial Disease: Metabolism, Infection and Immunity (2026-07-22) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Caractérisation du profil cognitif des patients atteints d'ataxie de Friedreich (2026-07-21) ♡
- Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. A Study to Determine the Effect of Triheptanoin Compared With Even-Chain MCT on MCEs in Pediatric Patients With LC-FAOD (2026-07-21) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Impacts of Nicotinamide Riboside on Functional Capacity and Muscle Physiology in Older Veterans (2026-07-21) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Effect of macaúba Oil Combined With Green Exercises (2026-07-20) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Nicotinamide Riboside Supplementation in Chronic Kidney Disease (2026-07-15) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. PTPIP51-VAPB Complex in the Periodontal Disease (2026-07-15) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study of Lipid Metabolism and Mitochondrial Function in Myeloid Cells and Total Aortic Tissue in Patients With Ascending Thoracic Aortic Aneurysm (ATA) and Bicuspid (BA) or Tricuspid (TA) Aortic Valves. (2026-07-13) ♡
- Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Clinical Trial in Patients With Barth Syndrome- 4TAZPower (2026-07-13) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. METabolic MODulation to Enhance Insulin Sensitivity and Mitochondrial Function in Type 1 Diabetes (MetMod-T1D) (2026-07-13) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. The Role of Vitamin D and Vitamin D Receptor in Recurrent Wheezing in Children With Bronchiolitis: Immunological Association With T-lymphocyte Mitochondrial Mass (2026-07-13) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Une étude pour évaluer le nomlabofusp chez les adolescents et les enfants atteints d'ataxie de Friedreich (2026-07-10) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. An Open-Label Study of Continuation Treatment With Combination Pyrimidine Nucleosides in Patients With TK2 Deficiency (2026-07-10) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude pour connaître les effets de BIIB141 (omavélosolone) sur la santé des participants atteints d'ataxie de Friedreich qui l'ont pris pendant la grossesse et/ou pendant l'allaitement et sur la santé de leurs bébés (2026-07-10) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Chinese Medicinal Component Relieves CIPN and Mitochondria Function (2026-07-09) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Maternal Inheritance of a Pathogenic MT-ND1 Mutation Causes Mitochondrial Dysfunction and Spermatogenic Failure in Men (2026-07-09) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. The Effect of Fasting on Peak Fat Oxidation, Mitochondrial Coupling and Extracellular Matrix (2026-07-09) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. An Open-label Extension Safety Study of MELAS Patients Who Completed TIS6463-203 (PRIZM) (2026-07-07) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. A Phase 2b Study of Zagociguat in Patients With MELAS (2026-07-07) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Expression of SLC25A48 in Chronic Obstructive Pulmonary Disease (2026-07-06) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Antecedent Metabolic Health and Metformin Aging Study (2026-07-02) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Metabolic and Functional Study of γδ T Cells in Critically Ill Patients (2026-07-02) ♡
- Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Étude d'efficacité à long terme de la vatiquinone pour le traitement de l'ataxie de Friedreich (FA) (2026-07-02) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Early Check: Expanded Screening in Newborns (2026-07-01) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Effect of a Wide Spectrum Nutritional Supplement on Mitochondrial Function in Children With Autism Spectrum Disorder (2026-06-30) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Papaverine in Combination With Chemoradiation for the Treatment of Stage II-III Non-small Cell Lung Cancer (2026-06-30) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Socio-cognitive and Biological Responses to Maltreatment (2026-06-29) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Safety of Single and Repeat Dose of PYC-001 Eye Injections in People With Autosomal Dominant Optic Atrophy (Myrtle) (2026-06-29) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Immune-Mitochondrial Correction in Military Recruits (2026-06-29) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Stem Cell Ophthalmology Treatment Study II (2026-06-29) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Immunosurveillance pour le cancer colorectal métastatique (2026-06-29) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. KHENERFIN Study: A Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Sonlicromanol in Primary Mitochondrial Diseases (2026-06-29) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Efficacy of KL1333 in Adult Patients With Primary Mitochondrial Disease (2026-06-26) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Study to Evaluate Sepofarsen in Subjects With Leber Congenital Amaurosis (LCA) Type 10 (HYPERION) (2026-06-25) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Home Based Personalized Training and Video Consultation in Mitochondrial Myopathies: Study of Efficacy and Tolerance. (2026-06-24) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Study of Metabolic Changes in the Transformation Malignant Precancerous Skin Lesions (2026-06-24) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Mitochondrial Metabolism and Hepatic Complications of Obesity (2026-06-24) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Mitochondrial Function and Metabolomic Profile in Alzheimer's Disease and Related Dementias (2026-06-18) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Cerebrospinal Fluid Mitochondrial Biomarkers in Ischemic Stroke and Alzheimer Disease (2026-06-16) ♡
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