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Dystrophie musculaire de Duchenne

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Publications et études (1744)

• Adults living with Duchenne muscular dystrophy: old and new challenges in a cohort of 19 patients in their third to fifth decade. (2024/01/01) ♡
• [Physical medical rehabilitation of patients with dystrophinopathies: dynamics of the disease's course considering clinical anthropometric indicators]. (2024/01/01) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluation de la dysfonction cérébrale chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (2024-12-13) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de Viltolarsen chez les garçons ambulatoires atteints de DMD (RACER53) (2024-12-11) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. The U.K. NorthStar Clinical Network (2024-12-02) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude clinique pour évaluer l'efficacité et la sécurité de Givinostat chez les patients ambulants atteints de dystrophie musculaire de Becker (2024-11-18) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude de thérapie par transfert de gènes pour évaluer la sécurité de Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) (2024-11-14) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo de Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) (2024-11-14) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. FLOWER : Suivi longitudinal des résultats avec épidémiologie pour les maladies rares. (2024-11-14) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude pour évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire d'ASP0367 (MA-0211) chez les participants pédiatriques de sexe masculin atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) (2024-10-22) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Effets de la physiothérapie et de la réadaptation basées sur la stabilisation lumbopelvienne dans la dystrophie musculaire de Duchenne (2024-10-16) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Phénotypes dans la dystrophie musculaire de Duchenne non ambulante (2024-10-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Technologie portable pour évaluer la fonction de la marche dans l'AMS et la DMD (2024-09-23) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude d'extension pour évaluer Casimersen ou Golodirsen chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (2024-09-19) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude de l'histoire naturelle chez les patients chinois de sexe masculin atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (2024-09-19) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude d'extension en ouvert pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne qui ont participé à des études de SRP-5051 (Vesleteplirsen) (2024-09-19) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Développement d'un registre pour évaluer l'histoire naturelle dans la dystrophie musculaire de Duchenne (2024-08-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Déterminer la sécurité et la dose d'EN001 chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) (2024-08-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Clinical and Functional Assessment of Patients With Inherited Non-Duchenne Myopathies in Sohag University Hospital (2024-08-28) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Caractérisation de l'atteinte squelettique et cardiaque clinique chez les porteurs de DMD et BMD (2024-08-27) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Essai de Pamrevlumab (FG-3019), chez les participants non ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) (2024-08-27) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Essai de phase 3 de Pamrevlumab ou placebo en association avec des corticostéroïdes systémiques chez les participants atteints de DMD ambulatoire (2024-08-26) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude pour évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité de Viltolarsen chez les garçons ambulants et non ambulants atteints de DMD (Galactic53) (2024-08-20) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Application du protocole Pathways and Resources for Engagement and Participation chez les personnes atteintes de dystrophies musculaires (2024-08-06) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Atteinte cérébrale dans les dystrophinopathies Partie 2 (2024-07-22) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Atteinte cérébrale dans les dystrophinopathies Partie 1 (2024-07-22) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Effet du Captopril sur la GLS dans la myodystrophie de Duchenne (2024-07-16) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Metformine chez les enfants présentant un déficit moteur (2024-06-17) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Efficacité d'un programme de physiothérapie multimodale avec lunettes de réalité virtuelle dans la dystrophie musculaire de Duchenne et Becker. (2024-05-13) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Force musculaire des membres supérieurs, équilibre et compétences fonctionnelles dans la DMD (2024-04-25) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Halt cardiomyopathy progression in Duchenne (HOPE-OLE) (2024-04-24) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Rehabilitation in Muscular Dystrophies From the Hospital Facility to the Home: Pilot Project [RIMUDI] (2024-04-22) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. At-Home Research Study for Patients With Autoimmune, Inflammatory, Genetic, Hematological, Infectious, Neurological, CNS, Oncological, Respiratory, Metabolic Conditions (2024-04-18) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Phase 1/2a pour l'innocuité, la PK et la PD de SQY51 chez les patients pédiatriques et adultes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (2024-04-01) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude pour évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique de l'Ataluren chez les participants âgés de ≥6 mois à <2 ans présentant une dystrophie musculaire de Duchenne par mutation sans-sens (nmDMD) (2024-04-01) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Caractérisation de la dystrophie musculaire de Duchenne DupEx2 (2024-03-29) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'EN001 chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (2024-03-25) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Essai de phase 3 du Pamrevlumab ou placebo avec corticostéroïdes systémiques chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne non ambulatoire (DMD) (2024-03-12) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Efficacité de la thérapie aquatique chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne et Becker (2024-03-12) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de DS-5141b chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (2024-03-07) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Imagerie motrice chez les enfants atteints de DMD sur les fonctions de marche et d'équilibre (2024-02-29) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Tâche duelle dans la dystrophie musculaire de Duchenne (2024-02-28) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du Viltolarsen chez les garçons ambulatoires atteints de DMD (RACER53-X) (2024-02-14) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Débit de toux maximal et clairance de la toux chez les patients atteints de dystrophie musculaire (2024-02-05) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. TXA127 chez les patients non ambulatoires atteints de cardiomyopathie DMD (2024-01-23) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Validité et fiabilité du test Pegboard Ring 6 minutes (2024-01-12) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Effets corrigés par placebo de la dose thérapeutique (100 mg) et de la dose suprathérapeutique (300 mg) de l'ITF2357 (Givinostat) et de la moxifloxacine sur l'intervalle QT/QTC (2024-01-11) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Critères d'évaluation de la dystrophie musculaire de Duchenne : une étude d'histoire naturelle (2024-01-05) ♡
• Continuitiy of care with ataluren in Duchenne Muscular Dystrophy patients with nonsense mutations after loss of ambulation. Personal experience. (2023/12/31) ♡
• Discovery of YSR734: A Covalent HDAC Inhibitor with Cellular Activity in Acute Myeloid Leukemia and Duchenne Muscular Dystrophy. (2023/12/28) ♡

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