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Mucopolisacaridosis

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Publicaciones y estudios (1371)

• Descripción de algunos pacientesiLa historia de uno o un par de pacientes. Instructivo, pero no puedes deducir si algo funciona en general. [Early enzyme replacement therapy - hope for patients with mucopolysaccharidosis Type II]. (2017/01/01) ♡
• Descripción de algunos pacientesiLa historia de uno o un par de pacientes. Instructivo, pero no puedes deducir si algo funciona en general. Mediastinal Tracheostoma for Treatment of Tracheostenosis after Tracheostomy in a Patient with Mucopolysaccharidosis-Induced Tracheomalacia. (2017/01/01) ♡
• Presentation and Treatments for Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II; Hunter Syndrome). (2017/01/01) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas (HCT) para Errores Innatos del Metabolismo (2017-12-28) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Trasplante de células madre para Hurler (2017-12-28) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Afrontamiento parental con conducta desafiante en mucopolisacaridosis tipo I-III (2017-12-13) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Trasplante de células madre hematopoyéticas de intensidad reducida para trastornos lisosomales y peroxisomales de alto riesgo (2017-12-05) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Nueva tecnología de imagen para evaluar el efecto de la terapia de reemplazo enzimático en la progresión de la enfermedad ocular en mucopolisacaridosis (2017-11-28) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio para probar la posibilidad de reacción cruzada inducida por el fármaco Idursulfasa a GSK2788723 (2017-09-25) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Efectos del adalimumab en mucopolisacaridosis tipos I, II y VI (2017-09-15) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de BMN 110 en pacientes pediátricos < 5 años de edad con mucopolisacaridosis IVA (síndrome de Morquio A) (2017-08-10) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Trasplante de Sangre de Cordón Umbilical No Relacionado Aumentado con Células de Sangre de Cordón Umbilical ALDHbr (2017-06-29) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Seguimiento a largo plazo de pacientes con Sanfilippo tipo A tratados con terapia génica SAF-301 intracerebral (2017-06-20) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Efecto de una dieta controlada combinada con un producto de leche fermentada en síntomas relacionados con gases (2017-02-09) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un protocolo de tratamiento de etiqueta abierta con terapia de reemplazo enzimático UX003 rhGUS para un paciente con MPS 7 en estadio avanzado (2017-02-06) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Revisión retrospectiva de historias clínicas de pacientes fallecidos con mucopolisacaridosis tipo IIIB (2017-02-03) ♡
• Descripción de algunos pacientesiLa historia de uno o un par de pacientes. Instructivo, pero no puedes deducir si algo funciona en general. Simultaneous bilateral total hip arthroplasty in Morquio syndrome. (2016/12/23) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Análisis dinámico de la marcha en niños con mucopolisacaridosis tipo IVa (2016-07-28) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Evaluación de la integridad de la barrera hematoencefálica y anomalías estructurales en pacientes con MPS IIIB usando resonancia magnética multimodal (2016-06-27) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas No Relacionadas (HSCT) para Enfermedades Genéticas de Células Sanguíneas (2016-06-23) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de seguridad y ejercicio de dos dosis de BMN 110 para el síndrome de Morquio A (2016-02-01) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio de terapia enzimática intratecal para el deterioro cognitivo en MPS I (2016-01-26) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de idursulfasa-beta (GC1111) en síndrome de Hunter (2016-01-26) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de eficacia y seguridad de BMN 110 para pacientes con síndrome de Morquio A que tienen deambulación limitada (2016-01-12) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudios de historia natural de mucopolisacaridosis III (2015-11-16) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de BMN 110 en pacientes con mucopolisacaridosis IVA (síndrome de Morquio A) (2015-09-30) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Cribado de una población ortopédica para identificar individuos levemente afectados con síndrome de Morquio A y síndrome de Maroteaux-Lamy (2015-08-13) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Diagnóstico de trastornos de mucopolisacaridosis en pacientes con enfermedad bilateral de cadera (2015-08-04) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio clínico de aldurazima en pacientes con mucopolisacaridosis (MPS) I (2015-04-07) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio que evalúa la seguridad y farmacocinética de aldurazima® (laronidasa) en pacientes con MPS I menores de 5 años (2015-04-03) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de extensión de fase 3 de la seguridad y eficacia de aldurazima® (laronidasa) en mucopolisacaridosis I (MPS I) (2015-04-03) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio de optimización de dosis de aldurazima® (laronidasa) en pacientes con mucopolisacaridosis I (MPS I) (2015-04-03) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Eficacia de un probiótico multicepa en el tratamiento del síndrome del intestino irritable (2015-03-17) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Curcumina (cúrcuma) en el tratamiento del síndrome del intestino irritable: un ensayo aleatorizado controlado (2015-03-11) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Terapia estromal de osteodisplasia después del trasplante alogénico de médula ósea (2015-03-04) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio de evaluación clínica de sujetos con mucopolisacaridosis IVA (síndrome de Morquio) (2014-12-08) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Descubrimiento de nuevos biomarcadores para monitorizar la progresión de la enfermedad en pacientes con mucopolisacaridosis IVA (2014-09-04) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Reduced Intensity Conditioning for Umbilical Cord Blood Transplant in Pediatric Patients With Non-Malignant Disorders (2014-08-13) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Seguridad y eficacia de la Hunterase (2014-07-08) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Terapia adyuvante ALD-101 de transfusión de sangre de cordón umbilical no relacionada (UCBT) en pacientes con enfermedades metabólicas hereditarias (2014-07-08) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio doble ciego para evaluar la eficacia y seguridad de BMN 110 en pacientes con mucopolisacaridosis IVA (síndrome de Morquio A) (2014-07-07) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de tolerancia inmunológica con aldurazima® (laronidasa) (2014-07-02) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de BMN 110 en sujetos con mucopolisacaridosis IVA (2014-06-30) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de seguridad a largo plazo de idursulfasa-beta en pacientes con síndrome de Hunter (mucopolisacaridosis II) (2014-06-20) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Terapia génica intracerebral para el síndrome de Sanfilippo tipo A (2014-05-06) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio que investiga la relación entre el desarrollo de anticuerpos contra laronidasa y los niveles de GAG (glucosaminoglicano) urinarios en pacientes tratados con aldurazima® (2014-05-05) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Muestreo de ABG radial: un ECA de anestesia local con lidocaína (2014-04-30) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Programa de acceso ampliado BMN 110 en EE.UU. (2014-04-02) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio observacional de pacientes con mucopolisacaridosis (MPS) VI que participaron previamente en ASB-00-02 (2014-04-02) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de terapia de reemplazo con aldurazima® en pacientes con mucopolisacaridosis I (MPS I) (2014-03-07) ♡

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