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Distrofia muscular de Duchenne

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Publicaciones y estudios (1744)

Significado Pronóstico del Genotipo ACTN3 en la Distrofia Muscular de Duchenne: Hallazgos de una Cohorte de Pacientes Argentinos. (2025/01/01) ♡
Comentario o editorialiUna opinión o explicación de un experto, no una nueva investigación. Dirigirse a la histona deacetilasa 6 (HDAC6) en la distrofia muscular de Duchenne: Nuevas perspectivas sobre el potencial terapéutico. (2025/01/01) ♡
El metabolismo de la glucosa cerebral como sustrato neuronal de la respuesta conductual anormal al estrés en el ratón mdx, un modelo de distrofia muscular de Duchenne. (2025/01/01) ♡
Comentario o editorialiUna opinión o explicación de un experto, no una nueva investigación. Carta al editor: En respuesta a Landfeldt E et al., predictores de la pérdida de deambulación en la distrofia muscular de Duchenne: Una revisión sistemática y metaanálisis. (2025/01/01) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Active NBS Study: Monitoreo Descentralizado del Desarrollo Motor en Niños Con Distrofia Muscular de Duchenne o Atrofia Muscular Espinal Identificados por Detección en Recién Nacidos (2025-12-16) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio Abierto de WVE-N531 en Pacientes Con Distrofia Muscular de Duchenne (FORWARD-53) (2025-12-15) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un Estudio Clínico para Evaluar la Seguridad, Tolerabilidad y Eficacia de BBM-D101 en el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne. (2025-12-04) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. El efecto de una ortesis de hombro tipo tela que imita el músculo en los movimientos funcionales de la extremidad superior en pacientes con trastorno neuromuscular (2025-12-03) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un Estudio De PGN-EDO51 En Participantes Con Distrofia Muscular de Duchenne Susceptible al Tratamiento de Omisión del Exón 51 (2025-12-02) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Desarrollo de biomarcadores para distrofias musculares (2025-11-24) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Biomarcadores de ARN Extracelular de la Distrofia Muscular de Duchenne (2025-11-24) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estado Nutricional y Terapia en Pacientes con DMD (2025-11-21) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Nebivolol para la Prevención de la Disfunción Sistólica del Ventrículo Izquierdo en Pacientes Con Distrofia Muscular de Duchenne (2025-11-20) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Historia Natural de la Cardiomiopatía de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD-CMP) (2025-11-20) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un Estudio de Terapia de Transferencia Génica para Evaluar la Seguridad y Eficacia de Delandistrogeno Moxeparvoveco (SRP-9001) Después de la Infusión de Imlifidasa en Participantes Con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) Determinados a Tener Anticuerpos Preexistentes al Virus Asociado a Adeno Recombinante Serotipo (rAAVrh74) (2025-11-20) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de SRP-4045 (Casimersen) y SRP-4053 (Golodirsen) en Participantes Con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) (2025-11-18) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un Estudio de EDG-5506 en Niños Con Distrofia Muscular de Duchenne (LYNX) (2025-11-12) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de Fase 2 de EDG-5506 en Niños y Adolescentes Con Distrofia Muscular de Duchenne Tratados Previamente Con Terapia Génica (2025-11-06) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Tecnología Portátil para Evaluar Hiperglucemia y VFC en DMD - Objetivo Longitudinal (2025-11-06) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Extensión Abierta del Ensayo HOPE-2 (2025-11-03) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un Estudio para Evaluar Vamorolona en Niños de 2 a <4 Años y 7 a <18 Años Con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) (2025-10-24) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un Estudio para Comprender la Seguridad a Largo Plazo y los Efectos de una Terapia Génica Experimental para la Distrofia Muscular de Duchenne. (2025-10-21) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de Fordadistrogeno Movaparvoveco en Distrofia Muscular de Duchenne en Estadio Temprano (2025-10-21) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Resonancia Magnética e Biomarcadores para la Distrofia Muscular (2025-10-15) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de Extensión a Largo Plazo de DS-5141b en Pacientes Con Distrofia Muscular de Duchenne (2025-09-19) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un Estudio para Evaluar Vamorolona en Distrofia Muscular de Becker (BMD) (2025-09-18) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un Estudio para Evaluar la Seguridad y Tolerabilidad de la Terapia Génica PF-06939926 en la Distrofia Muscular de Duchenne (2025-09-15) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Investigación de los Efectos del Entrenamiento Funcional de Músculos Inspiratorios Aplicado Con Telerrehabilitación en Parámetros Respiratorios y Funcionales y Calidad de Vida en Niños Con Distrofia Muscular de Duchenne: Estudio Controlado Aleatorizado (2025-09-15) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Terapia Génica AAV9 U7snRNA para Tratar a Niños Con Duplicaciones del Exón 2 de DMD. (2025-09-11) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un Estudio de Fase 3 de TAS-205 en Pacientes Con Distrofia Muscular de Duchenne（REACH-DMD） (2025-09-11) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un Estudio Observacional a Largo Plazo Evaluando Eteplirsen, Golodirsen o Casimersen en la Práctica Clínica Habitual (2025-09-10) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Una Terapia de Transferencia Génica para Evaluar la Seguridad y Eficacia de Delandistrogeno Moxeparvoveco (SRP-9001) Después del Intercambio Plasmático Terapéutico (Plasmaféresis) en Participantes Con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) y Anticuerpos Preexistentes a AAVrh74 (2025-09-04) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. IRM Cardiaca en Respiración Libre Para Des Pacientes Atteints de Dystrophinopathie Sévère (2025-08-27) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Miedo a Caídas en Distrofia Muscular (2025-08-19) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Reposicionamiento de Empagliflozina para Cardiomiopatía Asociada a DMD en Niños de 6-18 Años (2025-08-15) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Evaluación de Necesidades Neurodesarrollistas en la Distrofia Muscular de Duchenne (2025-08-14) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Ensayo de Corticoesteroides Infantiles una Vez por Semana para DMD (2025-08-13) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Transición a la Edad Adulta en Personas Con Distrofia Muscular (2025-08-03) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un Estudio para Evaluar la Seguridad y Tolerabilidad de GEN6050X en la Distrofia Muscular de Duchenne. (2025-07-29) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de Extensión de NS-089/NCNP-02 en DMD (2025-07-20) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de AOC 1044 en Voluntarios Adultos Sanos y Participantes Con Mutaciones de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) Susceptibles a la Omisión del Exón 44 (2025-07-14) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Farmacocinética y Seguridad de Givinostat en Pacientes con DMD de 2 Años al Menos a Menos de 6 Años (2025-07-10) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un Estudio de Terapia de Transferencia Génica para Evaluar la Seguridad y Eficacia de Delandistrogeno Moxeparvoveco (SRP-9001) en Participantes Con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) (2025-07-08) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un Estudio de PGN-EDO51 o Placebo en Personas Con Distrofia Muscular de Duchenne Susceptible al Tratamiento de Omisión del Exón 51 (2025-06-24) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio de EDG-5506 en hombres adultos con distrofia muscular de Becker (2025-06-24) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Evaluación del riesgo de caídas basada en ML con múltiples sensores en DMD (2025-06-13) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de seguimiento en portadoras con variantes del gen DMD (2025-06-06) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio de CAP-1002 en pacientes ambulatorios y no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (2025-05-28) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Evaluaciones en pacientes con patología muscular y en sujetos control: el estudio ActiLiège Next (2025-05-20) ♡
Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. First in Human SAD/MAD Safety and PK Study With Adult DMD Safety and PK Cohort (2025-05-15) ♡

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