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Morbus Pompe

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Publikationen und Studien (1195)

• Diagnostic Yield of Chilaiditi's Sign in Advanced-Phase Late-Onset Pompe Disease. (2022/01/01) ♡
• The earliest enzyme replacement for infantile-onset Pompe disease in Japan. (2022/01/01) ♡
• Motor Responses in Pediatric Pompe Disease in the ADVANCE Participant Cohort. (2022/01/01) ♡
• Infantile-onset Pompe disease in seven Mexican children. (2022/01/01) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Study Determining the Frequency of Duchenne Muscular Dystrophy and Late-onset Pompe Disease (2022-10-24) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Growth and Development Study of Alglucosidase Alfa (2022-08-26) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Prophylactic Ranibizumab for Exudative Age-related Macular Degeneration (2022-08-25) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Musculoskeletal Nociceptive Pain in Participants With Neuromuscular Disorders (2022-08-24) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Phase II Clinical Trial of Clenbuterol in Adult Patients With Pompe Disease (2022-08-17) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Clinical Specimen Collection From Pompe Disease Patients (2022-05-19) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Evaluate Efficacy and Safety in Chinese Patients With Infantile-Onset Pompe Disease With One Year Alglucosidase Alfa Treatment (2022-04-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Immune Tolerance Induction Study (2022-04-07) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Re-administration of Intramuscular AAV9 in Patients With Late-Onset Pompe Disease (2022-04-05) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Pharmacokinetics of Alglucosidase Alfa in Patients With Pompe Disease (2022-03-28) ♡
• Aktueller Stand des Neugeborenenscreenings für die Pompe-Krankheit in Japan. (2021/12/18) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Case Report: Anesthetic Management and Electrical Cardiometry as Intensive Hemodynamic Monitoring During Cheiloplasty in an Infant With Enzyme-Replaced Pompe Disease and Preserved Preoperative Cardiac Function. (2021/12/13) ♡
• Opinions of adults affected with later-onset lysosomal storage diseases regarding newborn screening: A qualitative study. (2021/12/01) ♡
• Cell type-selective targeted delivery of a recombinant lysosomal enzyme for enzyme therapies. (2021/12/01) ♡
• Carnitine is a pharmacological allosteric chaperone of the human lysosomal α-glucosidase. (2021/12/01) ♡
• The latest developments in the area of therapeutic delivery excluding some diseases, such as COVID-19 and the big three (HIV/AID, malaria and tuberculosis). (2021/12/01) ♡
• Polymorphism in exercise genes and respiratory function in late-onset Pompe disease. (2021/12/01) ♡
• Randomisierte UntersuchungiTeilnehmer wurden durch Losen in Gruppen aufgeteilt und miteinander verglichen. Dadurch ist die Wahrscheinlichkeit gering, dass ein Unterschied von etwas anderem als der Behandlung herrührt. Safety and efficacy of avalglucosidase alfa versus alglucosidase alfa in patients with late-onset Pompe disease (COMET): a phase 3, randomised, multicentre trial. (2021/12/01) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Safety and efficacy of cipaglucosidase alfa plus miglustat versus alglucosidase alfa plus placebo in late-onset Pompe disease (PROPEL): an international, randomised, double-blind, parallel-group, phase 3 trial. (2021/12/01) ♡
• Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. New therapies for Pompe disease: are we closer to a cure? (2021/12/01) ♡
• Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Role of visual assessment of chronic obstructive pulmonary disease on chest CT: beauty is in the eye of the beholder. (2021/12/01) ♡
• Clinical manifestations and acid alpha-glucosidase mutation characterisation of a cohort of patients with late-onset Pompe disease in eastern China. (2021/12/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Pharmacological Chaperone Therapy for Pompe Disease. (2021/11/29) ♡
• Importance of Timely Treatment Initiation in Infantile-Onset Pompe Disease, a Single-Centre Experience. (2021/11/09) ♡
• Correction of oxidative stress enhances enzyme replacement therapy in Pompe disease. (2021/11/08) ♡
• Labor- oder TierforschungiNoch keine Forschung am Menschen. Vielversprechend in einem Reagenzglas oder bei Mäusen bedeutet leider noch nichts für Patienten. Hepatic expression of GAA results in enhanced enzyme bioavailability in mice and non-human primates. (2021/11/04) ♡
• Phenotypic implications of pathogenic variant types in Pompe disease. (2021/11/01) ♡
• Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Late-onset Pompe disease (LOPD): May axial myopathy influence respiratory dysfunction? (2021/11/01) ♡
• Broad variation in phenotypes for common GAA genotypes in Pompe disease. (2021/11/01) ♡
• Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. [Fünfzehn Jahre Enzymtherapie bei der Pompe-Krankheit]. (2021/11/01) ♡
• 50 Years Ago in TheJournalofPediatrics: Logic of Biochemical Discovery in Pompe Disease. (2021/11/01) ♡
• Individualized Assessment of Exercise Capacity in Response to Acute and Long-Term Enzyme Replacement Therapy in Pediatric Pompe Disease. (2021/10/28) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Neuromuscular Development and Disease: Learning From in vitro and in vivo Models. (2021/10/27) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Glycogen Storage Disease Type Ia: Current Management Options, Burden and Unmet Needs. (2021/10/27) ♡
• Whole-exome sequencing of the mummified remains of Cangrande della Scala (1291-1329 CE) indicates the first known case of late-onset Pompe disease. (2021/10/26) ♡
• Genetic Characterization of Short Stature Patients With Overlapping Features of Growth Hormone Insensitivity Syndromes. (2021/10/21) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. A Systematic Review and Meta-Analysis of Enzyme Replacement Therapy in Late-Onset Pompe Disease. (2021/10/21) ♡
• Investigating Late-Onset Pompe Prevalence in Neuromuscular Medicine Academic Practices: The IPaNeMA Study. (2021/10/18) ♡
• Respiratory Muscle Function Tests and Diaphragm Ultrasound Predict Nocturnal Hypoventilation in Slowly Progressive Myopathies. (2021/10/14) ♡
• Qualitative interviews to improve patient-reported outcome measures in late-onset Pompe disease: the patient perspective. (2021/10/12) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Complex Transposon Insertion as a Novel Cause of Pompe Disease. (2021/10/08) ♡
• Travel burden and clinical presentation of retinoblastoma: analysis of 1024 patients from 43 African countries and 518 patients from 40 European countries. (2021/10/01) ♡
• Conventional oxygen therapy versus CPAP as a ceiling of care in ward-based patients with COVID-19: a multi-centre cohort evaluation. (2021/10/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Avalglucosidase alfa: First Approval. (2021/10/01) ♡
• Systematischer ÜberblickiAlle Forschungen zu einer Frage werden nach festen Regeln gesucht und nebeneinander gelegt, sodass keine Studien mit schlechten Ergebnissen übersehen werden. Newborn screening of neuromuscular diseases. (2021/10/01) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Hypertrophic cardiomyopathy in infant newborns of diabetic mother: a heterogeneous condition, the importance of anamnesis, physical examination and follow-up. (2021/09/30) ♡

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