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Mukopolysaccharidose

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Publikationen und Studien (1371)

• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. [Frühe Enzymersatztherapie - Hoffnung für Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ II]. (2017/01/01) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Mediastinal Tracheostoma zur Behandlung von Tracheostenose nach Tracheostomie bei einem Patienten mit Mukopolysaccharidose-induzierter Tracheomalzie. (2017/01/01) ♡
• Präsentation und Behandlungen für Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II; Hunter-Syndrom). (2017/01/01) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HCT) for Inborn Errors of Metabolism (2017-12-28) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Stammzelltransplantation bei Hurler (2017-12-28) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Elterliche Bewältigung von Herausforderungen im Verhalten bei Mukopolysaccharidose Typ I-III (2017-12-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Reduzierte intensive hämatopoetische Stammzelltransplantation für Hochrisiko-Lysosomal- und Peroxisomale Erkrankungen (2017-12-05) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Neue Bildgebungstechnologie zur Bewertung der Auswirkung der Enzymersatztherapie auf die Progression der Augenkrankheit bei Mukopolysaccharidose (2017-11-28) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine Studie zur Prüfung der Möglichkeit einer durch das Medikament Idursulfase induzierten Kreuzreaktion mit GSK2788723 (2017-09-25) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Auswirkungen von Adalimumab bei Mukopolysaccharidose Typ I, II und VI (2017-09-15) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Studie von BMN 110 bei pädiatrischen Patienten < 5 Jahren mit Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-A-Syndrom) (2017-08-10) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Nicht verwandte Nabelschnurblut-Transplantation mit ALDHbr-Nabelschnurblut-Zellen verstärkt (2017-06-29) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Langzeitverlaufskontrolle von Sanfilippo-Typ-A-Patienten, die mit intracerebralner SAF-301-Gentherapie behandelt wurden (2017-06-20) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Auswirkung einer kontrollierten Diät in Kombination mit einem fermentierten Milchprodukt auf gasbedingte Symptome (2017-02-09) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Ein offenes Behandlungsprotokoll mit UX003 rhGUS-Enzymersatztherapie für einen fortgeschrittenen MPS-7-Patienten (2017-02-06) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine retrospektive Chartbewertung verstorbener Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IIIB (2017-02-03) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Simultane bilaterale Hüfttotalendoprothetik beim Morquio-Syndrom. (2016/12/23) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Dynamische Ganganalyse bei Kindern mit Mukopolysaccharidose Typ IVa (2016-07-28) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Bewertung der Blut-Hirn-Schranken-Integrität und struktureller Abnormitäten bei MPS-IIIB-Patienten mittels multimodaler Magnetresonanztomographie (2016-06-27) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Unrelated Hematopoietic Stem Cell Transplantation(HSCT) for Genetic Diseases of Blood Cells (2016-06-23) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Sicherheits- und Trainingsstudie von zwei Dosen BMN 110 für das Morquio-A-Syndrom (2016-02-01) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine Studie zur intrathekalen Enzymtherapie bei kognitiven Beeinträchtigungen bei MPS I (2016-01-26) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Studie von Idursulfase-beta (GC1111) beim Hunter-Syndrom (2016-01-26) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von BMN 110 für Patienten mit Morquio-A-Syndrom, die eine begrenzte Mobilität haben (2016-01-12) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Studien zur natürlichen Krankheitsgeschichte der Mukopolysaccharidose III (2015-11-16) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine Studie zur Bewertung der Langzeit-Wirksamkeit und Sicherheit von BMN 110 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-A-Syndrom) (2015-09-30) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Screening einer orthopädischen Population auf leicht betroffene Personen mit Morquio-Syndrom A und Maroteaux-Lamy-Syndrom (2015-08-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Diagnose von Mukopolysaccharidose-Störungen bei Patienten mit beidseitiger Hüfterkrankung (2015-08-04) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Klinische Studie von Aldurazyme bei Patienten mit Mukopolysaccharidose (MPS) I (2015-04-07) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik von Aldurazyme® (Laronidase) bei MPS-I-Patienten unter 5 Jahren (2015-04-03) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Phase-3-Anschlussstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Aldurazyme® (Laronidase) bei Mukopolysaccharidose I (MPS I)-Patienten (2015-04-03) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine Dosisoptimierungsstudie von Aldurazyme® (Laronidase) bei Patienten mit Mukopolysaccharidose-I-(MPS-I)-Erkrankung (2015-04-03) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Wirksamkeit eines Multi-Stamm-Probiotikums bei der Behandlung des Reizdarmsyndroms (2015-03-17) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Kurkumin (Kurkuma) bei der Behandlung des Reizdarmsyndroms: Eine randomisierte kontrollierte Studie (2015-03-11) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Stromale Therapie der Osteodysplasie nach allogener Knochenmarktransplantation (2015-03-04) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine klinische Bewertungsstudie bei Probanden mit Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-Syndrom) (2014-12-08) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Entdeckung neuer Biomarker zur Überwachung des Krankheitsverlaufs bei Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA (2014-09-04) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Reduced Intensity Conditioning for Umbilical Cord Blood Transplant in Pediatric Patients With Non-Malignant Disorders (2014-08-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Sicherheit und Wirksamkeit von Hunterase (2014-07-08) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. ALD-101 Adjuvant Therapy of Unrelated Umbilical Cord Blood Transfusion (UCBT) in Patients With Inherited Metabolic Diseases (2014-07-08) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine doppelblinde Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von BMN 110 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-A-Syndrom) (2014-07-07) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Immuntoleranz-Studie mit Aldurazyme® (Laronidase) (2014-07-02) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von BMN 110 bei Personen mit Mukopolysaccharidose IVA (2014-06-30) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Die Langzeit-Sicherheitsstudie von Idursulfase-beta beim Hunter-Syndrom (Mukopolysaccharidose II)-Patienten (2014-06-20) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Intracerebrale Gentherapie für das Sanfilippo-Typ-A-Syndrom (2014-05-06) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine Studie zur Untersuchung der Beziehung zwischen der Entwicklung von Laronidase-Antikörpern und Urin-GAG-(Glykosaminoglykan)-Spiegeln bei mit Aldurazyme® behandelten Patienten (2014-05-05) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Radiale ABG-Probennahme: Eine randomisierte kontrollierte Studie zur Lidocain-Lokalanästhesie (2014-04-30) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. BMN 110 US Expanded Access Program (2014-04-02) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Beobachtungsstudie von Patienten mit Mukopolysaccharidose (MPS) VI, die zuvor an ASB-00-02 teilgenommen haben (2014-04-02) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Studie zur Aldurazyme®-Ersatztherapie bei Patienten mit Mukopolysaccharidose I (MPS I) (2014-03-07) ♡

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