Duchenne-Muskeldystrophie
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Publikationen und Studien (1744)
- Prognostic significance of ACTN3 genotype in Duchenne muscular dystrophy: Findings from an Argentine patient cohort. (2025/01/01) ♡
- Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Targeting histone deacetylase 6 (HDAC6) in Duchenne muscular dystrophy: New insights into therapeutic potential. (2025/01/01) ♡
- Brain glucose metabolism as a neuronal substrate of the abnormal behavioral response to stress in the mdx mouse, a model of Duchenne muscular dystrophy. (2025/01/01) ♡
- Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Letter to the editor: In response to Landfeldt E et al., predictors of loss of ambulation in Duchenne Muscular Dystrophy: A systematic review and meta-analysis. (2025/01/01) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Active NBS Study: Decentralised Monitoring Motor Development in Children With Duchenne Muscular Dystrophy or Spinal Muscular Atrophy Identified by Newborn Screening (2025-12-16) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Open-label Study of WVE-N531 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy (FORWARD-53) (2025-12-15) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of BBM-D101 in the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy. (2025-12-04) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. The Effect of a Muscle-mimicking, Fabric-type Shoulder Orthosis on Functional Movements of the Upper Limb in Patients With Neuromuscular Disorder (2025-12-03) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Study Of PGN-EDO51 In Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable To Exon 51-Skipping Treatment (2025-12-02) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Biomarker Development for Muscular Dystrophies (2025-11-24) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Extracellular RNA Biomarkers of Duchenne Muscular Dystrophy (2025-11-24) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Ernährungsstatus und Therapie bei DMD-Patienten (2025-11-21) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Nebivolol zur Prävention der linksventrikulären systolischen Dysfunktion bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (2025-11-20) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Natürlicher Verlauf der Duchenne-Muskeldystrophie-Kardiomyopathie (DMD-CMP) (2025-11-20) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) Following Imlifidase Infusion in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Determined to Have Pre-existing Antibodies to Recombinant Adeno-Associated Virus Serotype (rAAVrh74) (2025-11-20) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Study of SRP-4045 (Casimersen) and SRP-4053 (Golodirsen) in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) (2025-11-18) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Study of EDG-5506 in Children With Duchenne Muscular Dystrophy (LYNX) (2025-11-12) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Phase 2 Study of EDG-5506 in Children and Adolescents With Duchenne Muscular Dystrophy Previously Treated With Gene Therapy (2025-11-06) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Wearable Technology to Evaluate Hyperglycemia and HRV in DMD - Longitudinal Aim (2025-11-06) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Open-label Extension of the HOPE-2 Trial (2025-11-03) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Study to Assess Vamorolone in Boys Ages 2 to <4 Years and 7 to <18 Years With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) (2025-10-24) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Study to Understand the Long-term Safety and Effects of an Experimental Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy. (2025-10-21) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Study of Fordadistrogene Movaparvovec in Early Stage Duchenne Muscular Dystrophy (2025-10-21) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Magnetresonanztomographie und Biomarker für Muskeldystrophie (2025-10-15) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Long-term, Extension Study of DS-5141b in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy (2025-09-19) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Study to Assess Vamorolone in Becker Muscular Dystrophy (BMD) (2025-09-18) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Study to Evaluate the Safety and Tolerability of PF-06939926 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (2025-09-15) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Investigation of the Effects of Functional Inspiratory Muscle Training Applied With Tele-Rehabilitation on Respiratory and Functional Parameters and Quality of Life in Children With Duchenne Muscular Dystrophy: Randomized Controlled Study (2025-09-15) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. AAV9 U7snRNA Gene Therapy to Treat Boys With DMD Exon 2 Duplications. (2025-09-11) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Phase 3 Study of TAS-205 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy(REACH-DMD) (2025-09-11) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Long-term Observational Study Evaluating Eteplirsen, Golodirsen, or Casimersen in Routine Clinical Practice (2025-09-10) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Gene Transfer Therapy to Evaluate the Safety and Efficacy of Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) Following Therapeutic Plasma Exchange (Plasmapheresis) in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) and Pre-existing Antibodies to AAVrh74 (2025-09-04) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. IRM Cardiaque en Respiration Libre Pour Des Patients Atteints de Dystrophinopathie sévère (2025-08-27) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Angst vor Stürzen bei Muskeldystrophie (2025-08-19) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Repurposing Empagliflozin for DMD-associated Cardiomyopathy in Children 6-18 Years of Age (2025-08-15) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Assessment of Neurodevelopmental Needs in Duchenne Muscular Dystrophy (2025-08-14) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Once Weekly Infant Corticosteroid Trial for DMD (2025-08-13) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Transition to Adulthood in People With Muscular Dystrophy (2025-08-03) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Study to Evaluate the Safety and Tolerability of GEN6050X in Duchenne Muscular Dystrophy. (2025-07-29) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Extension Study of NS-089/NCNP-02 in DMD (2025-07-20) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Study of AOC 1044 in Healthy Adult Volunteers and Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Mutations Amenable to Exon 44 Skipping (2025-07-14) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Pharmacokinetics and Safety of Givinostat in DMD Patients Ages From at Least 2 Years to Less Then 6 Years Old (2025-07-10) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) (2025-07-08) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Study of PGN-EDO51 or Placebo in People With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 51-Skipping Treatment (2025-06-24) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Study of EDG-5506 in Adult Males With Becker Muscular Dystrophy (2025-06-24) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. ML-Based Multi-Sensor Fall Risk Screening in DMD (2025-06-13) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Follow-up Study on Female Carriers With DMD Gene Variants (2025-06-06) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Study of CAP-1002 in Ambulatory and Non-Ambulatory Patients With Duchenne Muscular Dystrophy (2025-05-28) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Assessments in Patients With Muscular Pathology and in Control Subjects : The ActiLiège Next Study (2025-05-20) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. First in Human SAD/MAD Safety and PK Study With Adult DMD Safety and PK Cohort (2025-05-15) ♡
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