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Morbus Pompe

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Publikationen und Studien (1195)

• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Developing a Management Approach for Patients With "Late-Onset" Pompe Disease (2025-09-22) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Expanded Access for ATB200/AT2221 for the Treatment of Pompe Disease (2025-09-15) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. A Study Comparing ATB200/AT2221 With Alglucosidase Alfa/Placebo in Adult Subjects With Late-onset Pompe Disease (2025-09-11) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Study to Evaluate the Safety of AT2220 (Duvoglustat) in Pompe Disease (2025-09-11) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Expanded Access for ATB200/AT2221 for the Treatment of IOPD (2025-09-10) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Development and Validation of the FBIndex to Determine the Risk of Falls for Patients With Neuromuscular Disorders (2025-09-10) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Novel Metabolic Muscular Biomarkers in Pompe Disease - a Non-invasive Magnetic Resonance Exploratory Pilot Study. (2025-08-26) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Gait Analysis Parameter and Upper Limb Evaluation in Adult Patients With Neurological or Metabolic Pathology (2025-08-22) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Baby Detect : Genomic Newborn Screening (2025-08-12) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Carbon-13 Magnetic Resonance Spectroscopy in Glycogen Storage Diseases (2025-08-11) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. The Use of Assistive Gait Devices Can Reduce the Risk of Falls in Patients With Neuromuscular Diseases Following a Training Period. (2025-07-18) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. STRIDE Study - A Study in Subjects With LOPD Who Are Currently Being Treated With ERT (2025-07-08) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Evaluation of the Safety and Efficacy of Late-onset Pompe Disease Gene Therapy Drug (2025-07-03) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Evaluation of the Safety and Efficacy of Infantile-onset Pompe Disease Gene Therapy Drug (2025-07-03) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Drug-drug Interaction Study (2025-06-26) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Study to Assess the Safety and Efficacy of ASP1941 in Combination With α-glucosidase Inhibitor in Type 2 Diabetic Patients (2025-05-30) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Comparing Efficacy of 8-Week and 12-Week Faricimab Initial Follow-Up Treatment Intervals (2025-03-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. MSOT in Pompe Disease (2025-03-12) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Transcriptomic Analysis to Put an End to Misdiagnosis in Patients With Rare Muscle Diseases (2025-02-18) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Study to Evaluate Efficacy and Safety in Chinese Patients With Late Onset Pompe Disease With Alglucosidase Alfa Treatmen (2025-02-10) ♡
• Parent Reports of Developmental Service Utilization After Newborn Screening. (2024/12/31) ♡
• Sensory neuropathy in patients with Pompe disease: a case series in Iran. (2024/12/27) ♡
• Efficacy and safety of avalglucosidase alfa in Japanese patients with late-onset and infantile-onset Pompe diseases: A case series from clinical trials. (2024/12/27) ♡
• Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Expanding therapeutic options for Pompe disease: a new small molecule inhibitor of glycogen synthase 1 (GYS1) shows preclinical promise in Pompe disease. (2024/12/24) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Late onset of Pompe's disease: a rare cause of respiratory failure. (2024/12/22) ♡
• [Importance of early treatment and quantitative evaluation of enzyme replacement therapy for Pompe disease: alglucosidase alfa post-marketing surveillance additional analysis]. (2024/12/21) ♡
• MetaanalyseiAlle Studien zu einer Frage zusammengefasst und gemeinsam durchgerechnet. Dies ist die stärkste Forschungsmethode, die es gibt: eine einzelne Studie kann Zufall sein, dutzende zusammen viel weniger. Das Etikett sagt etwas über die Planung aus, nicht über das Ergebnis — dieses könnte auch sein, dass etwas NICHT wirkt. Global birth prevalence of Pompe disease: A systematic review and meta-analysis. (2024/12/17) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Dose-intensive therapy (DIT) for infantile Pompe disease: A pilot study. (2024/12/17) ♡
• Health care costs of home care enzyme replacement therapy for patients with lysosomal storage diseases in Germany. (2024/12/16) ♡
• Labor- oder TierforschungiNoch keine Forschung am Menschen. Vielversprechend in einem Reagenzglas oder bei Mäusen bedeutet leider noch nichts für Patienten. Neonatal systemic gene therapy restores cardiorespiratory function in a rat model of Pompe disease. (2024/12/16) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Unveiling the Future of Cardiac Care: A Review of Gene Therapy in Cardiomyopathies. (2024/12/06) ♡
• Decoding the muscle transcriptome of patients with late-onset Pompe disease reveals markers of disease progression. (2024/12/03) ♡
• Improving outcome measures in late onset Pompe disease: Modified Rasch-Built Pompe-Specific Activity scale. (2024/12/01) ♡
• Randomisierte UntersuchungiTeilnehmer wurden durch Losen in Gruppen aufgeteilt und miteinander verglichen. Dadurch ist die Wahrscheinlichkeit gering, dass ein Unterschied von etwas anderem als der Behandlung herrührt. First-in-Human Evaluation of Safety, Pharmacokinetics and Muscle Glycogen Lowering of a Novel Glycogen Synthase 1 Inhibitor for the Treatment of Pompe Disease. (2024/12/01) ♡
• Labor- oder TierforschungiNoch keine Forschung am Menschen. Vielversprechend in einem Reagenzglas oder bei Mäusen bedeutet leider noch nichts für Patienten. Combined miRNA transcriptome and proteome analysis of extracellular vesicles in urine and blood from the Pompe mouse model. (2024/12/01) ♡
• Home infusion experience in patients with Pompe disease receiving avalglucosidase alfa during three clinical trials. (2024/12/01) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Impact of bariatric surgery on clinical outcome in LOPD. (2024/12/01) ♡
• Detection of gene variants associated with recessive limb-girdle muscular weakness and Pompe disease in a global cohort of patients through the application of next-generation sequencing analysis. (2024/11/29) ♡
• Systematischer ÜberblickiAlle Forschungen zu einer Frage werden nach festen Regeln gesucht und nebeneinander gelegt, sodass keine Studien mit schlechten Ergebnissen übersehen werden. Expert opinion on clinical presentation, diagnosis, and treatment of infantile-onset Pompe disease: a Delphi study in Türkiye. (2024/11/20) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Switching treatment to cipaglucosidase alfa plus miglustat positively affects patient-reported outcome measures in patients with late-onset Pompe disease. (2024/11/13) ♡
• Navigating Pompe Disease Assessment: A Comprehensive Scoping Review. (2024/11/13) ♡
• Analyzing immune cell infiltrates in skeletal muscle of infantile-onset Pompe disease using bioinformatics and machine learning. (2024/11/11) ♡
• Preclinical lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy corrects Pompe disease-related muscle and neurological manifestations. (2024/11/06) ♡
• The PompeQoL questionnaire: Development and validation of a new measure for children and adolescents with Pompe disease. (2024/11/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Advances in Pompe Disease Treatment: From Enzyme Replacement to Gene Therapy. (2024/11/01) ♡
• Long-term observation of patients with advanced late-onset Pompe disease undergoing enzyme replacement therapy: A 15-year observation in a single center. (2024/11/01) ♡
• The lived experience of mothers caring for school-age children with Pompe disease: A qualitative study. (2024/11/01) ♡
• Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Pompe disease, a new approach to clearing out the trash. (2024/11/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Pompe disease: Unmet needs and emerging therapies. (2024/11/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. The European reference network for metabolic diseases (MetabERN) clinical pathway recommendations for Pompe disease (acid maltase deficiency, glycogen storage disease type II). (2024/11/01) ♡

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