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Dystrophie myotonique

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Études (142)

• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Study of ARO-DM1 in Subjects With Type 1 Myotonic Dystrophy (2026-08-11) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. VirtualPark_Pediatric (2026-08-11) ♡
• Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Une étude de phase 3 pour évaluer la sécurité et l'efficacité de AOC 1044 (aussi appelé délpacibart zotadirsène) chez les participants atteints de DMD avec des mutations génétiques susceptibles d'un saut d'exon 44 (2026-08-11) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Trial Readiness and Endpoint Assessment in Pediatric Myotonic Dystrophy Extension (2026-08-11) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. A Study of Long-term Safety and Efficacy of VX-670 in Participants With Myotonic Dystrophy Type I (2026-08-10) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Establishing Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1 (END-DM1) Extension (2026-08-06) ♡
• Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Basivarsen (DYNE-101) in Participants With Myotonic Dystrophy Type 1 (2026-07-31) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy Type 1 (2026-07-29) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) (2026-07-28) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. An Ambispective Natural History Study in Myotonic Dystrophy Patients Linking Retrospective Data Captured From the DM-Scope Registry With a Prospective 24-month Follow-up Period (2026-07-28) ♡
• Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment of DM1 (2026-07-23) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 2 (2026-07-14) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Virtual Reality-training in Theory of Mind in the Childhood Form of Myotonic Dystrophy Type 1 (2026-06-29) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. An Observational Study in Adult Patients With Non-dystrophic Myotonic Disorders (2026-06-22) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Personalized Training for People With Rare Neuromuscular Disorders (2026-06-18) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Estab Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1 (END-DM1) (2026-06-10) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. DMCRN-02-001: Assessing Pediatric Endpoints in DM1 (2026-06-10) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. A Phase 1/2 Study of VX-670 in Adult Participants With Myotonic Dystrophy 1 (DM1) (2026-06-08) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Remote Assessments and Genetic Determinants of Congenital and Childhood Myotonic Dystrophy (2026-06-05) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Chinese Multicenter Clinical Outcome Cohort Study of Myotonic Dystrophy Type 1 (C-DMCOS-DM1) (2026-06-02) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Une étude pour enquêter sur la sécurité, la tolérance et l'efficacité de SAR446268, une thérapie génique médiée par un vecteur viral associé à l'adéno dans les participants âgés de 10 à 55 ans atteints de dystrophie myotonique de type 1 non congénitale (2026-06-01) ♡
• Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administered Intravenously Every 4 Weeks in Ambulatory Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (FORZETTO) (2026-05-27) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Myotonic Dystrophy - Vascular and Cognition (2026-05-22) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Assessment of a Portable Digital Device for Quantified Analysis of Markerless Walking in Volunteers With Neuromuscular Diseases or Asymptomatic Volunteers (2026-05-19) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic Study of DYNE-101 in Participants With Myotonic Dystrophy Type 1 (2026-05-12) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Development of Non-Invasive Prenatal Diagnosis for Single Gene Disorders (2026-04-23) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Muscle Oxygenation in Effort in Neuromuscular Diseases (2026-04-22) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Assessment of Safety and Acute Effects of a Lower-limb Powered Dermoskeleton in Patients With Neuromuscular Disorders (2026-04-16) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Assessment of Safety and Acute Effects of a Knee-hip Powered Soft Exoskeleton in Patients With Neuromuscular Disorders (2026-04-16) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Investigating Exercise in Myotonic Dystrophy Type 2 (DM2) (2026-04-15) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Muscle Health Measurements Using Electrical Impedance Myography (2026-04-03) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Remote Assessments and Genetic Determinants of Myotonic Dystrophy (2026-04-01) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. An Open-Label Extension Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy Type 1 (FREEDOM-OLE) (2026-03-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Molecular and Genetic Studies of Congenital Myopathies (2026-03-25) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Fall Frequency and Factors Affecting Dynamic Balance in Patients With Myotonic Dystrophy Type 1 (2026-03-25) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. RAMYD Study - Evaluation of Arrhythmic Risk in Myotonic Dystrophy (2026-03-19) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Study of AOC 1001 in Adult Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Patients (2026-03-12) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Evaluation of the Role of miR-1 in the Pathogenesis and as a Biomarker in Muscular Dystrophies and Congenital Myopathies (2026-02-25) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Safety, Tolerability, PK, and PD Study of PGN-EDODM1 in Participants With Myotonic Dystrophy Type 1 (2026-02-13) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Study of ATX-01 in Participants With DM1 (2026-02-10) ♡
• Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. The Efficacy and Safety of Once Daily Mexiletine PR in Patients With Myotonic Dystrophy Type 1 and Type 2 (2026-02-06) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. The Spanish National Registry for Myotonic Dystrophy Type 1 (2026-02-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety and Efficacy of Once Daily Mexiletine PR in Patients With Myotonic Dystrophy Type 1 and Type 2 Who Have Completed MEX-DM-302 Study. (2026-01-26) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Development of Quantitative Muscle Imaging as a Biomarker of Disease Endpoints in Myotonic Dystrophy (2026-01-23) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Longitudinal Evaluation of Neuromuscular Involvement in Type 1 Myotonic Dystrophy (2026-01-23) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Global Study of Del-desiran for the Treatment of DM1 (2026-01-22) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Derivation of Human Induced Pluripotent Stem (iPS) Cells to Heritable Cardiac Arrhythmias (2026-01-16) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Calcium Channel Blocker in Myotonic Dystrophy Type 1 (2025-12-09) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Factors Associated With Hypoventilation in the Myotonic Dystrophy, Progressive Profile Over 5 Years (2025-12-05) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Extracellular RNA Biomarkers of Myotonic Dystrophy (2025-11-24) ♡

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