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Mucopolysaccharidose

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Études (312)

• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Nouvelle technologie d'imagerie pour évaluer l'effet de la thérapie de remplacement enzymatique sur la progression de la maladie oculaire dans la mucopolysaccharidose (2017-11-28) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude sur la possibilité d'une réaction croisée induite par le médicament Idursulfase à GSK2788723 (2017-09-25) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Effets de l'Adalimumab dans les mucopolysaccharidoses de type I, II et VI (2017-09-15) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de BMN 110 chez les patients pédiatriques < 5 ans atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio A) (2017-08-10) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Transplantation de sang de cordon ombilical non apparenté augmentée avec des cellules de sang de cordon ombilical ALDHbr (2017-06-29) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Suivi à long terme des patients atteints de Sanfilippo de type A traités par thérapie génique SAF-301 intracérébrale (2017-06-20) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Effet d'un régime alimentaire contrôlé associé à un produit de lait fermenté sur les symptômes liés aux gaz (2017-02-09) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Protocole de traitement en ouvert avec thérapie de remplacement enzymatique UX003 rhGUS pour un patient atteint de MPS 7 au stade avancé (2017-02-06) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Examen rétrospectif des dossiers de patients décédés atteints de mucopolysaccharidose de type IIIB (2017-02-03) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Analyse cinématique dynamique chez les enfants atteints de mucopolysaccharidose de type IVa (2016-07-28) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluation de l'intégrité de la barrière hémato-encéphalique et des anomalies structurelles chez les patients atteints de MPS IIIB en utilisant l'imagerie par résonance magnétique multimodale (2016-06-27) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) non apparentées pour les maladies génétiques des cellules sanguines (2016-06-23) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de sécurité et d'exercice de deux doses de BMN 110 pour le syndrome de Morquio A (2016-02-01) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de la thérapie enzymatique intrathécale pour le déclin cognitif dans MPS I (2016-01-26) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de l'Idursulfase-bêta (GC1111) dans le syndrome de Hunter (2016-01-26) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude d'efficacité et de sécurité de BMN 110 pour les patients atteints du syndrome de Morquio A ayant une capacité de déambulation limitée (2016-01-12) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Études d'histoire naturelle de la mucopolysaccharidose III (2015-11-16) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude pour évaluer l'efficacité et la sécurité à long terme de BMN 110 chez les patients atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio A) (2015-09-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Dépistage d'une population orthopédique pour les personnes légèrement atteintes du syndrome de Morquio A et du syndrome de Maroteaux-Lamy (2015-08-13) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Diagnostic des troubles de mucopolysaccharidose chez les patients présentant une maladie bilatérale de la hanche (2015-08-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude clinique d'Aldurazyme chez les patients atteints de mucopolysaccharidose (MPS) I (2015-04-07) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude évaluant la sécurité et la pharmacocinétique d'Aldurazyme® (Laronidase) chez les patients atteints de MPS I de moins de 5 ans (2015-04-03) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude d'extension de phase 3 de la sécurité et de l'efficacité d'Aldurazyme® (Laronidase) dans la mucopolysaccharidose I (MPS I) (2015-04-03) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude d'optimisation des doses d'Aldurazyme® (Laronidase) chez les patients atteints de mucopolysaccharidose I (MPS I) (2015-04-03) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Efficacité d'un probiotique multi-souches dans le traitement du syndrome du côlon irritable (2015-03-17) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Curcumine (Tumeric) dans le traitement du syndrome du côlon irritable : un essai contrôlé randomisé (2015-03-11) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Thérapie stromale de l'ostéodysplasie après transplantation de moelle osseuse allogénique (2015-03-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude d'évaluation clinique de sujets atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio) (2014-12-08) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Découverte de nouveaux biomarqueurs pour le suivi de la progression de la maladie chez les patients atteints de mucopolysaccharidose IVA (2014-09-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Reduced Intensity Conditioning for Umbilical Cord Blood Transplant in Pediatric Patients With Non-Malignant Disorders (2014-08-13) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Sécurité et efficacité d'Hunterase (2014-07-08) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. ALD-101 Adjuvant Therapy of Unrelated Umbilical Cord Blood Transfusion (UCBT) in Patients With Inherited Metabolic Diseases (2014-07-08) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude en double aveugle pour évaluer l'efficacité et la sécurité de BMN 110 chez les patients atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio A) (2014-07-07) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de tolérance immunitaire avec l'Aldurazyme® (Laronidase) (2014-07-02) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude pour évaluer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité de BMN 110 chez les sujets atteints de mucopolysaccharidose IVA (2014-06-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. L'étude de sécurité à long terme de l'Idursulfase-bêta chez les patients atteints du syndrome de Hunter (Mucopolysaccharidose II) (2014-06-20) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Thérapie génique intracérébrale pour le syndrome de Sanfilippo de type A (2014-05-06) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude examinant la relation entre le développement d'anticorps anti-Laronidase et les niveaux de GAG urinaires (glycosaminoglycanes) chez les patients traités par l'Aldurazyme® (2014-05-05) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Prélèvement d'ABG radial : Un essai contrôlé randomisé d'anesthésie locale à la lidocaïne (2014-04-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Programme d'accès étendu BMN 110 aux États-Unis (2014-04-02) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude observationnelle de patients atteints de mucopolysaccharidose (MPS) VI ayant précédemment participé à l'essai ASB-00-02 (2014-04-02) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude du traitement de substitution par l'Aldurazyme® chez les patients atteints de la mucopolysaccharidose I (MPS I) (2014-03-07) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Psychological Concomitants of Morquio Syndrome (The MAP Study) (2013-12-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Effectiveness of the Renew Insert in Treating Accidental Bowel Leakage (2013-11-28) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Study to Detect Unrecognized Mucopolysaccharidosis in Children Visiting Rheumatology, Hand or Skeletal Dysplasia Clinics (2013-05-24) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Non-invasive Assessment of Intraocular Pressure in MPS by Use of the Ocular Response Analyzer. (2013-03-01) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Intrathecal Enzyme Replacement Therapy for Spinal Cord Compression in Mucopolysaccharidosis (MPS) I (2013-02-21) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Extension Study of Intrathecal Enzyme Replacement Therapy for MPS I (2013-02-21) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Mucopolysaccharidosis (2012-06-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Pregabalin and Colonic Function (2012-03-07) ♡

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