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Mucopolysaccharidose

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Études (312)

• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Structure et fonction carotidiennes dans les syndromes MPS : une étude multicentrique du réseau des maladies lysosomales (2021-02-24) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Impact carbone du gaz anesthésique (2021-01-27) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Grossesse avec syndrome de Morquio - Quelles sont les perspectives des patients et le traitement par ERT les a-t-il modifiées ? (2021-01-20) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Naglazyme après transplantation allo pour le syndrome de Maroteaux-Lamy. (2020-12-23) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluation des affections cardiaques chez les patients atteints de mucopolysaccharidose (MPS) à l'hôpital pour enfants de l'université d'Assiout (AUCH). (2020-11-20) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Registre des gangliosidoses. (2020-11-12) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude multi-cohortes de la tolérance, de la sécurité et de la pharmacocinétique de GNR-055 chez des volontaires sains. (2020-10-14) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Cellules BPX-501 T infusées après transplantation de cellules souches chez les enfants atteints de troubles non malins inéligibles à l'étude BPU004. (2020-10-05) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude de traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIB. (2020-08-06) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude de la bêta-glucuronidase humaine recombinante UX003 (rhGUS) en thérapie de remplacement enzymatique chez les sujets atteints de mucopolysaccharidose de type 7, syndrome de Sly (MPS 7). (2020-07-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude de phase 3 de la bêta-glucuronidase humaine recombinante UX003 (rhGUS) en thérapie de remplacement enzymatique chez les patients atteints de mucopolysaccharidose de type 7 (MPS 7). (2020-07-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluation des facteurs ayant affecté les paramètres respiratoires chez les patients atteints de mucopolysaccharidoses. (2020-07-29) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluation clinique de l'Acuity 200 (fluoroxyfocone A) lentille de contact RGP. (2020-05-12) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Histoire naturelle de Morquio B et début tardif de la gangliosidose GM1. (2020-04-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Administration de laronidase IV après transplantation de moelle osseuse chez Hurler. (2020-03-20) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude de la mucopolysaccharidose de type IIIB (MPS IIIB). (2020-03-06) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Bone Marrow Transplant With Abatacept for Non-Malignant Diseases (2019-12-26) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Thérapie génique intracérébrale chez les enfants atteints du syndrome de Sanfilippo de type B (2019-12-02) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude sur la MPS VI pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'odiparcil (2019-11-01) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Phénotypes neurocomportementaux dans la MPS III (2019-11-01) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Spectroscopie RM pour déterminer l'inflammation neurologique et le stress oxydatif dans la MPS I (2019-11-01) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude du traitement de remplacement enzymatique UX003 bêta-glucuronidase humaine recombinante (rhGUS) dans la mucopolysaccharidose de type 7, syndrome de Sly (MPS 7) chez les patients de moins de 5 ans (2019-10-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Analyse de la marche dans la MPS IVA (2019-10-17) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Maladie de surcharge lysosomale : surveillance de la santé, du développement et des résultats fonctionnels chez les enfants d'âge préscolaire (2019-10-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. BMN 110 Phase 3B chez les patients australiens (2019-09-26) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Études longitudinales de la structure et de la fonction cérébrale dans les troubles MPS (2019-09-06) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluation échographique du syndrome du canal carpien (2019-08-20) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. HSCT pour les erreurs innées du métabolisme à haut risque (2019-07-11) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Transplantation de cellules souches avec laronidase pour le syndrome de Hurler (2019-07-11) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluation de l'efficacité et de la sécurité de l'hormone de croissance humaine recombinante (r-hGH), Saizen®, chez une population d'enfants atteints d'hypochondroplasie, traités pendant au moins 3 ans ou jusqu'à une taille finale proche, le cas échéant, en comparaison avec une cohorte historique d'enfants non traités (2019-02-15) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude ouverte de Phase 1/2 pour évaluer la sécurité, l'efficacité et la dose du médicament à l'étude UX003 Bêta-glucuronidase humaine recombinante (rhGUS) thérapie de remplacement enzymatique chez les patients atteints de mucopolysaccharidose de type 7 (MPS 7) (2019-01-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Effets de l'hormone de croissance chez les enfants atteints de maladies chroniques (2018-12-14) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Remplacement enzymatique intrathécal pour le syndrome de Hurler (2018-12-03) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Sécurité et efficacité exploratoire de HSC835 chez les patients atteints de troubles métaboliques hérédités (IMD) (2018-11-28) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Thérapie de remplacement enzymatique par la laronidase (Aldurazyme TM) associée à la transplantation de cellules souches hématopoïétiques pour le syndrome de Hurler (2018-09-27) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude d'extension de AGT-181-102 pour évaluer la sécurité et l'activité à long terme de AGT-181 (2018-09-25) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de sécurité et d'escalade de dose de la protéine de fusion MoAb-IDS du récepteur d'insuline chez les patients atteints du syndrome de Hunter (2018-09-18) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude d'histoire naturelle pour caractériser l'évolution de la progression de la maladie chez les participants atteints de mucopolysaccharidose de type IIIB (2018-09-13) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Essai clinique d'hormone de croissance dans les MPS I, II et VI (2018-09-05) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Sécurité, pharmacocinétique et pharmacodynamique/efficacité de SBC-103 dans la mucopolysaccharidose III, type B (MPS IIIB) (2018-08-21) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude ouverte chez les sujets MPS IIIB précédemment étudiés et naïfs au traitement SBC-103 pour étudier la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique/efficacité de SBC-103 administré par voie intraveineuse (2018-04-17) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Concomitants psychologiques du syndrome de Morquio A - Effets longitudinaux de la thérapie de remplacement enzymatique (l'étude MAPLE) (2018-04-11) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Transplantation allogénique de moelle osseuse pour les troubles métaboliques hérédités (2018-02-05) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Sécurité et effet de L. Reuteri sur les biomarqueurs de l'inflammation chez les nourrissons sains atteints de coliques (2018-01-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Résultats échographiques des articulations des doigts, du poignet et du genou dans la mucopolysaccharidose (2018-01-24) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une plateforme de collaboration multidisciplinaire pour le diagnostic confirmatif de la mucopolysaccharidose (2018-01-03) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HCT) pour les erreurs innées du métabolisme (2017-12-28) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Transplantation de cellules souches pour Hurler (2017-12-28) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Adaptation parentale face aux comportements difficiles dans la mucopolysaccharidose de type I-III (2017-12-13) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Greffe de cellules souches hématopoïétiques à intensité réduite pour les troubles lysosomiaux et peroxysomiaux à haut risque (2017-12-05) ♡

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