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Mucopolisacaridosis

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Estudios (312)

• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Efecto de la alimentación crónica de inulina y metilcelulosa sobre la fermentación colónica (2024-11-15) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Seguimiento a Largo Plazo de Pacientes que han Recibido Terapia Génica o Productos Marcados con Genes (2024-10-30) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Encuesta de resultados de Hunter (HOS) (2024-10-28) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio abierto de anakinra en MPS III (2024-10-22) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio longitudinal de enfermedad ósea en niños con mucopolisacaridosis (MPS) I, II y VI (2024-10-22) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad, PK y PD de GC1123 intracerebroventricular en pacientes con MPS II (2024-10-15) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Inmunofenotipificación de MPS II (2024-09-19) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Lavado de sevoflurano en método con flujos convencionales frente a flujos bajos de 0,5 L (2024-08-27) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Eficacia y seguridad de YW17 (laronidasa-CinnaGen) comparado con Aldurazyme® en pacientes con MPS I (2024-08-06) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio clínico que evalúa la seguridad, tolerabilidad y eficacia inicial de JWK008 en pacientes con mucopolisacaridosis tipo I (2024-07-25) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio de la tolerancia, seguridad y farmacocinética de GNR-055 en voluntarios sanos (2024-07-03) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio de potenciales biomarcadores respondedores al tratamiento y resultados clínicos en síndrome de Hunter (2024-06-10) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Seguimiento a largo plazo (LTFU) de sujetos que recibieron SB-318, SB-913 o SB-FIX (2024-05-03) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Efecto de la velocidad de administración en la fermentación colónica de inulina (EON) (2024-05-01) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio de GC1111 en pacientes con síndrome de Hunter (2024-04-16) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de seguridad de la infusión de células T de donante modificadas genéticamente después del trasplante de células madre para enfermedades no malignas (2024-03-25) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de la historia natural de pacientes con enfermedad de Sanfilippo (MPS3) (2024-03-12) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio observacional multicéntrico y multinacional del registro Morquio A (MARS) (2024-03-05) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio del efecto del tratamiento con Aldurazyme® (laronidasa) en la lactancia en pacientes femeninas con mucopolisacaridosis I (MPS I) y sus lactantes alimentados con leche materna (2024-02-20) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un Estudio de Seguridad, Tolerabilidad y Efectividad de Recifercept en Niños con Acondroplasia (2024-02-15) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un Estudio para Evaluar la Seguridad de Myozyme® y Aldurazyme® en Participantes Masculinos y Femeninos de Cualquier Grupo de Edad con Enfermedad de Pompe o con Mucopolisacaridosis Tipo I (MPS I) en un Entorno de Atención en el Hogar (2024-02-14) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de Continuación de la Seguridad a Largo Plazo, Tolerabilidad, Farmacocinética y Eficacia de Recifercept en Acondroplasia (2024-02-08) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Eficacia de la monitorización BIS en estado hipnótico profundo. (2023-12-20) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de extensión del reemplazo enzimático intratecal para el declive cognitivo en MPS I. (2023-10-31) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio de historia natural en niños con un trastorno del colágeno tipo II con talla baja. (2023-10-02) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Conditioning Regimen for Allogeneic Hematopoietic Stem-Cell Transplantation (2023-09-15) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Programa intensivo de farmacovigilancia para Elaprase (SHP ELA-701). (2023-09-15) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Conjunto de resultados principales para enfermedad de cabeza, cuello y respiratoria en mucopolisacaridosis II. (2023-09-01) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Seguridad y eficacia de HMI-203 en adultos con MPS II tratados con TRE. (2023-08-28) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Evaluación de la inteligencia artificial para la recomendación de decisión de tratamiento en pacientes adultos con clase esquelética III. (2023-08-23) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Seguridad, tolerabilidad y eficacia del tratamiento ICV AX 250 en MPS IIIB -OLE. (2023-08-09) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de transferencia génica de ABO-102 en pacientes con fases intermedias y avanzadas de la enfermedad MPS IIIA. (2023-07-25) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Descifrando el panorama genético de las enfermedades esqueléticas. (2023-05-25) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Efecto de la inhalación de dióxido de carbono a baja dosis en el rendimiento durante el ejercicio en altitud. (2023-05-18) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Identificación y caracterización de variantes genéticas relacionadas con el hueso en familias. (2023-04-19) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio piloto de fase I/II de quimerismo mixto para tratar trastornos metabólicos hereditarios. (2023-04-12) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Seguridad y eficacia de la terapia MPS-1 de aloinjerto encapsulado. (2023-04-11) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Validación y confiabilidad de cámaras de iris en mucopolisacaridosis. (2023-03-22) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de seguridad y rango de dosis de proteína de fusión MAb-IDUA del receptor de insulina humano en adultos y niños con MPS I. (2023-03-15) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de extensión que evalúa la seguridad a largo plazo y la actividad de AGT-181 en niños con MPS I. (2023-03-15) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de seguridad y rango de dosis de proteína de fusión MAb-IDUA del receptor de insulina en pacientes con MPS I. (2023-02-21) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Verificación de efectividad del uso de inhalación de hidrógeno para mejorar la fatiga, el dolor y la calidad de vida en pacientes con cáncer. (2023-02-14) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Biomarcador para la enfermedad de Maroteaux-Lamy (BioMaroteaux). (2023-02-13) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Biomarcador para gangliosidosis: BioGM1/BioGM2 (BioGM1/GM2). (2023-02-13) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Biomarcador para la enfermedad de Morquio (BioMorquio). (2023-02-13) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Biomarcador para la enfermedad de Sly (MPS VII) (BioSly). (2023-02-13) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Biomarcador para la enfermedad de Hurler (BioHurler). (2023-02-13) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Biomarcadores para el síndrome de Hunter. (2023-02-10) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de dosis ascendente de edición del genoma mediante la nucleasa de dedo de zinc (ZFN) terapéutica SB-318 en sujetos con MPS I. (2023-01-26) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio de extensión del tratamiento de mucopolisacaridosis tipo IIIB. (2023-01-18) ♡

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