# Behandelwijzen bij hartamyloïdose
De behandeling van hartamyloïdose hangt sterk af van het type (AL of ATTR) en het stadium van de ziekte. In de afgelopen jaren zijn meerdere geneesmiddelen beschikbaar gekomen die de progressie kunnen vertragen. De doelstellingen zijn meestal: het onderliggende proces remmen, hartfunctie beschermen en symptomen verlichten.
Geneesmiddelen die de amyloïdaanmaak of -afbraak remmen
Transthyretine (ATTR) amyloïdose
**Tafamidis**
BewezeniOpgenomen in officiële richtlijnen, of goedgekeurd door EMA of FDA
Dit geneesmiddel stabiliseert het transthyretine-eiwit, waardoor amyloïd minder snel wordt aangemaakt. Het wordt gebruikt bij zowel erfelijke (mutant-ATTR) als verworven (wild-type ATTR) hartamyloïdose. In klinische onderzoeken vertraagde tafamidis de achteruitgang van hartfunctie en verbeterde het lichamelijk functioneren. Veel patiënten nemen het langdurig.
Bekende bijwerkingen zijn meestal mild: misselijkheid, diarree en perifere zwellingen komen voor, maar ernstige bijwerkingen zijn zeldzaam.
**Acoramidis**
BewezeniOpgenomen in officiële richtlijnen, of goedgekeurd door EMA of FDA
Dit is een recentere stabilisator van transthyretine. Onderzoeken tonen aan dat acoramidis hartfalen-gerelateerde ziekenhuisopnamen kan verminderen en sterfte kan terugdringen bij patiënten met ATTR-cardiomyopathie. Het werkt op dezelfde manier als tafamidis, maar heeft in sommige studies iets gunstigere effecten laten zien.
Bijwerkingen zijn vergelijkbaar met tafamidis, waaronder spijsverteringsproblemen en lichaamszwellingen.
AL (lichte-keten) amyloïdose
**Bortezomib (eventueel met cyclophosphamide en dexamethason)**
BewezeniOpgenomen in officiële richtlijnen, of goedgekeurd door EMA of FDA
Dit is een proteasoomremmer die de immuuncellen die abnormale lichte ketens produceren, aantast. Bortezomib wordt vaak gegeven in combinatie met andere middelen. Het kan de hoeveelheid abnormale eiwitten in het bloed aanzienlijk verminderen en soms zelfs hartfunctie verbeteren.
Bijwerkingen kunnen neuropathie (zenuwpijn, vooral in voeten en handen), vermoeide gevoelens, infecties en lage bloedplaatjes zijn. De combinatie met chemotherapie brengt extra risico's mee.
**Daratumumab**
BewezeniOpgenomen in officiële richtlijnen, of goedgekeurd door EMA of FDA
Dit is een monoklonaal antilichaam gericht tegen CD38, een eiwit op plasma-immuuncellen. Daratumumab helpt deze abnormale cellen uit te schakelen. Het wordt steeds meer gebruikt als onderdeel van combinatieschema's voor AL-amyloïdose van het hart.
Mogelijk nevenverschijnselen zijn reacties bij intraveneuze toediening, infecties en vermoeidheid.
**Dexamethason (korte duur)**
BewezeniOpgenomen in officiële richtlijnen, of goedgekeurd door EMA of FDA
Kortstondige toediening van deze corticosteroïd kan helpen ontstekingsreacties in het vroege stadium terug te dringen en het chemotherapie-effect te versterken. Recent onderzoek wijst erop dat langdurig gebruik echter meer schade dan baat oplevert bij nieuw gediagnosticeerde AL-amyloïdose.
Bijwerkingen nemen toe bij langer gebruik en omvatten inflatieverhogingen, infectievatbaarheid en veranderingen in glucosemetabolisme.
**Melphalan met autologe stamceltransplantatie**
BewezeniOpgenomen in officiële richtlijnen, of goedgekeurd door EMA of FDA
Bij AL-amyloïdose kan melphalan (een chemotherapeuticum) gevolgd door stamceltransplantatie een intensieve, curatieve strategie zijn. De stamcellen herstellen daarna het immuunsysteem. Dit is een agressieve benadering die alleen voor geselecteerde, sterke patiënten geschikt is.
Bijwerkingen zijn ernstig en kunnen infecties, bloedingen, orgaanschade en lange hersteltijd omvatten.
SGLT2-remmers (natrium-glucose-cotransportase 2-remmers)
OnderzochtiPositieve resultaten in klinische studies, nog geen standaardbehandeling
Geneesmiddelen als empagliflozine en dapagliflozine werden oorspronkelijk voor diabetes ontwikkeld, maar blijken ook hartfalen tegen te gaan bij amyloïdose. Ze verbeteren de energie-efficiëntie van hartspiercellen en kunnen vochtophooping verminderen.
Recente meta-analyses suggereren dat deze middelen zowel bij ATTR als AL-amyloïdose hartfunctie en belastbaarheid kunnen verbeteren. Ze hebben over het algemeen milde bijwerkingen: af en toe glevistijdingen en lichte dehydratatie.
Ondersteunende hartbehandelingen
ACE-remmers en ARB (angiotensine II-receptorblokkers)
BewezeniOpgenomen in officiële richtlijnen, of goedgekeurd door EMA of FDA
Deze geneesmiddelen worden gebruikt om bloeddruk te regelen en het hart te ontlasten. Ze voorkomen verdere schade aan hartweefsel.
Mogelijk bijwerkingen zijn hoest, duizeligheid en verhoogde kaliumwaarden in het bloed.
Bètablokkers
BewezeniOpgenomen in officiële richtlijnen, of goedgekeurd door EMA of FDA
Ze vertragen de hartslag en verminderen de werkbelasting van het hart. Bij amyloïdose moet voorzichtig worden gedoseerd, omdat het hart starrer is en minder snel kan reageren.
Bijwerkingen kunnen vermoeidheid, lage bloeddruk en verslechterde circulatie in ledematen omvatten.
Diuretika
BewezeniOpgenomen in officiële richtlijnen, of goedgekeurd door EMA of FDA
Deze vochtafdragers helpen vochtophooping in longen en weefsels te verminderen, waardoor ademnood afneemt.
Bijwerkingen omvatten laag kalium- en natriumgehalte in het bloed, zwakte en duizeligheid.
Digoxine
BewezeniOpgenomen in officiële richtlijnen, of goedgekeurd door EMA of FDA
Dit oude hartgeneesmiddel versterkt de hartslag en vertraagt het hartritme. Het wordt voorzichtig bij amyloïdose gebruikt vanwege het smalle werkingsbereik en interacties met andere middelen.
Bijwerkingen kunnen ritmestoornissen en giftigheid zijn als spiegels te hoog worden.
Behandeling van atriaal fibrilleren
**Antitrombotische middelen (bloedverdunners)**
BewezeniOpgenomen in officiële richtlijnen, of goedgekeurd door EMA of FDA
Veel patiënten met hartamyloïdose ontwikkelen onregelmatige hartslag (atriaal fibrilleren). Bloedverdunners zoals DOAC's (directe orale anticoagulantia) of warfarine voorkomen bloedstolsels die een beroerte kunnen veroorzaken.
Bijwerkingen hangen af van het type: van DOAC's zijn bloedingen het voornaamste risico.
**Middelen voor ritmebeheer**
BewezeniOpgenomen in officiële richtlijnen, of goedgekeurd door EMA of FDA
Amiodarone en andere antiaritmische geneesmiddelen kunnen helpen het hartritme regelmatiger te maken. Ze worden voorzichtig gebruikt vanwege potentiële bijwerkingen op lange termijn.
Nieuwere en experimentele richtingen
**Selinexor met daratumumab en dexamethason (XDd-schema)**
OnderzochtiPositieve resultaten in klinische studies, nog geen standaardbehandeling
Selinexor is een selectieve nucleaire exportremmer die immuuncellen anders laat functioneren. Het wordt onderzocht in combinatie met daratumumab voor AL-hartamyloïdose. Vroege resultaten zijn beloftevol voor patiënten met agressieve ziekte.
**Tolcapone**
ExperimenteeliLoopt in studieverband, de uitkomst is nog onbekend
Dit geneesmiddel wordt onderzocht voor zeldzame vormen van erfelijke ATTR-amyloïdose met zenuwbetrokkenheid. Een einzelvergelijking toonde langdurige stabilisering van symptomen.
**PET en hybride beeldvormingstechnieken**
OnderzochtiPositieve resultaten in klinische studies, nog geen standaardbehandeling
18F-florbetaben PET is een beeldvormingsmethode die amyloïdophoping direct kan visualiseren en helpt bij diagnose en het monitoren van therapie-effectiviteit. Dit onderzoek is nog niet standaard in alle centra.
Ondersteunende en palliatieve maatregelen
Onafhankelijk van het type amyloïdose helpen regelmatige cardiale monitoring, vochtbeperking en zoutbeperking symptomen zoals ademnood en zwelling onder controle te houden. Sommige patiënten baat hebben bij revalidatie of inspiratoire spieroefeningen. Psychologische begeleiding kan waardevol zijn vanwege de ernstige diagnose.
---
_Deze informatie vervangt nooit het oordeel van een arts. Bespreek je situatie altijd met je eigen behandelaar._