# Tratamientos de la amiloidosis cardíaca
El tratamiento de la amiloidosis cardíaca depende en gran medida del tipo (AL o ATTR) y del estadio de la enfermedad. En los últimos años, se han hecho disponibles varios medicamentos que pueden ralentizar la progresión. Los objetivos suelen ser: frenar el proceso subyacente, proteger la función cardíaca y aliviar los síntomas.
Medicamentos que inhiben o favorecen el catabolismo de la amiloide
Amiloidosis por transtiretina (ATTR)
**Tafamidis**
ProbadoiIncluido en directrices oficiales, o aprobado por EMA o FDA
Este medicamento estabiliza la proteína transtiretina, lo que ralentiza la formación de amiloide. Se utiliza tanto en la amiloidosis cardíaca hereditaria (ATTR mutante) como adquirida (ATTR salvaje). En ensayos clínicos, tafamidis ralentizó el deterioro de la función cardíaca y mejoró el funcionamiento físico. Muchos pacientes lo toman a largo plazo.
Los efectos adversos conocidos suelen ser leves: se producen náuseas, diarrea e hinchazón periférica, pero los efectos adversos graves son raros.
**Acoramidis**
ProbadoiIncluido en directrices oficiales, o aprobado por EMA o FDA
Se trata de un estabilizador más reciente de la transtiretina. Los estudios muestran que acoramidis puede reducir los ingresos hospitalarios relacionados con insuficiencia cardíaca y reducir la mortalidad en pacientes con cardiomiopatía por ATTR. Actúa de la misma manera que tafamidis, pero en algunos estudios ha mostrado efectos algo más favorables.
Los efectos adversos son similares a los de tafamidis, incluidos problemas digestivos e hinchazón corporal.
Amiloidosis por cadenas ligeras (AL)
**Bortezomib (posiblemente con ciclofosfamida y dexametasona)**
ProbadoiIncluido en directrices oficiales, o aprobado por EMA o FDA
Se trata de un inhibidor del proteasoma que afecta a las células inmunitarias que producen cadenas ligeras anormales. El bortezomib suele administrarse en combinación con otros medicamentos. Puede reducir considerablemente la cantidad de proteínas anormales en sangre e incluso mejorar la función cardíaca en algunos casos.
Los efectos adversos pueden incluir neuropatía (dolor nervioso, especialmente en pies y manos), sensación de cansancio, infecciones y bajo recuento de plaquetas. La combinación con quimioterapia conlleva riesgos adicionales.
**Daratumumab**
ProbadoiIncluido en directrices oficiales, o aprobado por EMA o FDA
Es un anticuerpo monoclonal dirigido contra CD38, una proteína en las células plasmáticas inmunitarias. Daratumumab ayuda a eliminar estas células anormales. Se utiliza cada vez más como parte de regímenes de combinación para la amiloidosis cardíaca AL.
Los posibles efectos secundarios incluyen reacciones a la administración intravenosa, infecciones y fatiga.
**Dexametasona (duración corta)**
ProbadoiIncluido en directrices oficiales, o aprobado por EMA o FDA
La administración a corto plazo de este corticoesteroide puede ayudar a reducir las reacciones inflamatorias en estadios tempranos y potenciar el efecto de la quimioterapia. Investigaciones recientes sugieren que el uso prolongado causa más daño que beneficio en la amiloidosis AL recién diagnosticada.
Los efectos adversos aumentan con un uso más prolongado e incluyen elevación de la inflamación, susceptibilidad a infecciones y cambios en el metabolismo de la glucosa.
**Melfalan con trasplante autólogo de células madre**
ProbadoiIncluido en directrices oficiales, o aprobado por EMA o FDA
En la amiloidosis AL, el melfalan (un fármaco quimioterápico) seguido de trasplante de células madre puede ser una estrategia intensiva y curativa. Las células madre restauran posteriormente el sistema inmunitario. Se trata de un enfoque agresivo que solo es adecuado para pacientes seleccionados y fuertes.
Los efectos adversos son graves e incluyen infecciones, hemorragias, daño orgánico y tiempo de recuperación prolongado.
Inhibidores de SGLT2 (inhibidores del cotransportador 2 de sodio-glucosa)
InvestigadoiResultados positivos en estudios clínicos, aún no es tratamiento estándar
Medicamentos como empagliflozina y dapagliflozina fueron desarrollados originalmente para la diabetes, pero resultan ser eficaces contra la insuficiencia cardíaca en la amiloidosis. Mejoran la eficiencia energética de las células del miocardio y pueden reducir la acumulación de líquidos.
Meta-análisis recientes sugieren que estos medicamentos pueden mejorar la función cardíaca y la capacidad de esfuerzo tanto en amiloidosis ATTR como AL. Generalmente tienen efectos adversos leves: ocasionalmente infecciones por levaduras y leve deshidratación.
Tratamientos cardíacos de apoyo
Inhibidores de la ECA y antagonistas de los receptores de angiotensina II
ProbadoiIncluido en directrices oficiales, o aprobado por EMA o FDA
Estos medicamentos se utilizan para regular la presión arterial y aliviar el corazón. Previenen daños adicionales al tejido cardíaco.
Los posibles efectos secundarios incluyen tos, mareos y valores elevados de potasio en la sangre.
Betabloqueantes
ProbadoiIncluido en directrices oficiales, o aprobado por EMA o FDA
Ralentizan la frecuencia cardíaca y reducen la carga de trabajo del corazón. En la amiloidosis, debe dosificarse con cuidado porque el corazón es más rígido y reacciona más lentamente.
Los efectos secundarios pueden incluir fatiga, presión arterial baja y circulación deteriorada en las extremidades.
Diuréticos
ProbadoiIncluido en directrices oficiales, o aprobado por EMA o FDA
Estos agentes deshidratantes ayudan a reducir la acumulación de líquido en los pulmones y tejidos, disminuyendo la disnea.
Los efectos secundarios incluyen bajo contenido de potasio y sodio en la sangre, debilidad y mareos.
Digoxina
ProbadoiIncluido en directrices oficiales, o aprobado por EMA o FDA
Este antiguo medicamento cardíaco fortalece el latido del corazón y ralentiza el ritmo cardíaco. Se utiliza con cuidado en la amiloidosis debido al estrecho margen terapéutico e interacciones con otros medicamentos.
Los efectos secundarios pueden incluir arritmias y toxicidad si los niveles son demasiado altos.
Tratamiento de la fibrilación auricular
**Agentes antitrombóticos (anticoagulantes)**
ProbadoiIncluido en directrices oficiales, o aprobado por EMA o FDA
Muchos pacientes con amiloidosis cardíaca desarrollan ritmo cardíaco irregular (fibrilación auricular). Los anticoagulantes como los DOAC (anticoagulantes orales directos) o warfarina previenen coágulos de sangre que pueden causar accidente cerebrovascular.
Los efectos secundarios dependen del tipo: para los DOAC, el sangrado es el riesgo principal.
**Medicamentos para el control del ritmo**
ProbadoiIncluido en directrices oficiales, o aprobado por EMA o FDA
La amiodarona y otros medicamentos antiarrítmicos pueden ayudar a hacer el ritmo cardíaco más regular. Se utilizan con cuidado debido a posibles efectos secundarios a largo plazo.
Direcciones nuevas y experimentales
**Selinexor con daratumumab y dexametasona (esquema XDd)**
InvestigadoiResultados positivos en estudios clínicos, aún no es tratamiento estándar
Selinexor es un inhibidor selectivo de la exportación nuclear que hace que las células inmunitarias funcionen de manera diferente. Se investiga en combinación con daratumumab para la amiloidosis cardíaca AL. Los resultados iniciales son prometedores para pacientes con enfermedad agresiva.
**Tolcapona**
ExperimentaliSe está estudiando, el resultado aún es desconocido
Este medicamento se investiga para formas raras de amiloidosis ATTR hereditaria con afectación nerviosa. Una comparación individual mostró estabilización a largo plazo de los síntomas.
**PET e técnicas de imagen híbrida**
InvestigadoiResultados positivos en estudios clínicos, aún no es tratamiento estándar
La PET con 18F-florbetaben es un método de imagen que puede visualizar directamente la acumulación de amiloide y ayuda en el diagnóstico y el monitoreo de la efectividad de la terapia. Este examen aún no es estándar en todos los centros.
Medidas de apoyo y cuidados paliativos
Independientemente del tipo de amiloidosis, el monitoreo cardíaco regular, la restricción de líquidos y la limitación de sal ayudan a controlar síntomas como disnea e hinchazón. Algunos pacientes se benefician de rehabilitación o ejercicios de músculos inspiratorios. El apoyo psicológico puede ser valioso debido al diagnóstico grave.
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_Esta información nunca reemplaza el juicio de un médico. Siempre discute tu situación con tu propio médico tratante._