# Traitements de l'amyloïdose cardiaque
Le traitement de l'amyloïdose cardiaque dépend fortement du type (AL ou ATTR) et du stade de la maladie. Au cours des dernières années, plusieurs médicaments sont devenus disponibles qui peuvent ralentir la progression. Les objectifs sont généralement : freiner le processus sous-jacent, protéger la fonction cardiaque et soulager les symptômes.
Médicaments qui freinent la production ou la dégradation de l'amyloïde
Amyloïdose transthyrétine (ATTR)
**Tafamidis**
ProuvéiInclus dans les directives officielles, ou approuvé par l'EMA ou la FDA
Ce médicament stabilise la protéine transthyrétine, ce qui ralentit la production d'amyloïde. Il est utilisé pour l'amyloïdose cardiaque héréditaire (ATTR mutant) et acquise (ATTR wild-type). Dans les essais cliniques, le tafamidis a ralenti la détérioration de la fonction cardiaque et amélioré le fonctionnement physique. De nombreux patients le prennent à long terme.
Les effets indésirables connus sont généralement légers : nausées, diarrhée et gonflements périphériques peuvent survenir, mais les effets indésirables graves sont rares.
**Acoramidis**
ProuvéiInclus dans les directives officielles, ou approuvé par l'EMA ou la FDA
Il s'agit d'un stabilisateur de transthyrétine plus récent. Les études montrent que l'acoramidis peut réduire les hospitalisations liées à l'insuffisance cardiaque et réduire la mortalité chez les patients atteints de cardiomyopathie ATTR. Il fonctionne de la même manière que le tafamidis, mais a montré dans certaines études des effets légèrement plus favorables.
Les effets indésirables sont similaires à ceux du tafamidis, notamment les problèmes digestifs et les gonflements corporels.
Amyloïdose AL (chaînes légères)
**Bortézomib (éventuellement avec cyclophosphamide et dexaméthasone)**
ProuvéiInclus dans les directives officielles, ou approuvé par l'EMA ou la FDA
Il s'agit d'un inhibiteur du protéasome qui affecte les cellules immunitaires qui produisent des chaînes légères anormales. Le bortézomib est souvent administré en combinaison avec d'autres médicaments. Il peut réduire considérablement la quantité de protéines anormales dans le sang et parfois même améliorer la fonction cardiaque.
Les effets indésirables peuvent être la neuropathie (douleurs nerveuses, en particulier aux pieds et aux mains), la fatigue, les infections et une baisse des plaquettes sanguines. La combinaison avec la chimiothérapie entraîne des risques supplémentaires.
**Daratumumab**
ProuvéiInclus dans les directives officielles, ou approuvé par l'EMA ou la FDA
Il s'agit d'un anticorps monoclonal dirigé contre le CD38, une protéine des cellules immunitaires plasmatiques. Le daratumumab aide à éliminer ces cellules anormales. Il est de plus en plus utilisé dans le cadre de schémas de combinaison pour l'amyloïdose AL cardiaque.
Les effets indésirables possibles sont les réactions à l'administration intraveineuse, les infections et la fatigue.
**Dexaméthasone (courte durée)**
ProuvéiInclus dans les directives officielles, ou approuvé par l'EMA ou la FDA
L'administration à court terme de ce corticostéroïde peut aider à réduire les réactions inflammatoires aux stades précoces et à renforcer l'effet de la chimiothérapie. Des recherches récentes suggèrent que l'utilisation prolongée cause plus de dommages que de bénéfices chez les patients nouvellement diagnostiqués atteints d'amyloïdose AL.
Les effets indésirables augmentent avec une utilisation prolongée et comprennent des augmentations d'inflammation, une sensibilité aux infections et des modifications du métabolisme du glucose.
**Melphalan avec transplantation autologue de cellules souches**
ProuvéiInclus dans les directives officielles, ou approuvé par l'EMA ou la FDA
Dans l'amyloïdose AL, le melphalan (un agent chimiothérapeutique) suivi d'une transplantation de cellules souches peut être une stratégie intensive et curative. Les cellules souches restaurent ensuite le système immunitaire. Il s'agit d'une approche agressive qui ne convient que pour les patients sélectionnés et forts.
Les effets indésirables sont graves et peuvent comprendre des infections, des saignements, des lésions organiques et un long temps de récupération.
Inhibiteurs du SGLT2 (inhibiteurs du cotransporteur sodium-glucose 2)
ExaminéiRésultats positifs dans les études cliniques, pas encore un traitement standard
Des médicaments tels que l'empagliflozine et la dapagliflozine ont été développés à l'origine pour le diabète, mais se sont avérés efficaces contre l'insuffisance cardiaque dans l'amyloïdose. Ils améliorent l'efficacité énergétique des cellules du muscle cardiaque et peuvent réduire l'accumulation de liquides.
Des méta-analyses récentes suggèrent que ces médicaments peuvent améliorer la fonction cardiaque et la tolérance à l'effort dans l'amyloïdose ATTR et AL. Ils ont généralement des effets indésirables légers : occasionnellement des modifications du volume urinaire et une légère déshydratation.
Traitements cardiologiques de soutien
Inhibiteurs de l'ECA et antagonistes des récepteurs de l'angiotensine II (ARA)
ProuvéiInclus dans les directives officielles, ou approuvé par l'EMA ou la FDA
Ces médicaments sont utilisés pour réguler la tension artérielle et soulager le cœur. Ils préviennent les dommages supplémentaires aux tissus cardiaques.
Les effets secondaires possibles sont la toux, les étourdissements et l'augmentation des valeurs de potassium dans le sang.
Bêtabloquants
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Ils ralentissent la fréquence cardiaque et réduisent la charge de travail du cœur. En cas d'amyloïdose, le dosage doit être prudent, car le cœur est plus rigide et ne peut pas réagir aussi rapidement.
Les effets secondaires peuvent comprendre la fatigue, l'hypotension artérielle et la détérioration de la circulation dans les membres.
Diurétiques
ProuvéiInclus dans les directives officielles, ou approuvé par l'EMA ou la FDA
Ces diurétiques aident à réduire l'accumulation de liquide dans les poumons et les tissus, ce qui diminue l'essoufflement.
Les effets secondaires comprennent un faible taux de potassium et de sodium dans le sang, une faiblesse et des étourdissements.
Digoxine
ProuvéiInclus dans les directives officielles, ou approuvé par l'EMA ou la FDA
Ce vieux médicament cardiaque renforce la contraction cardiaque et ralentit le rythme cardiaque. Il est utilisé prudemment en cas d'amyloïdose en raison de sa marge thérapeutique étroite et des interactions avec d'autres médicaments.
Les effets secondaires peuvent être des troubles du rythme et une toxicité si les taux deviennent trop élevés.
Traitement de la fibrillation auriculaire
**Agents antithrombotiques (anticoagulants)**
ProuvéiInclus dans les directives officielles, ou approuvé par l'EMA ou la FDA
De nombreux patients atteints d'amyloïdose cardiaque développent un rythme cardiaque irrégulier (fibrillation auriculaire). Les anticoagulants comme les DOAC (anticoagulants oraux directs) ou la warfarine préviennent la formation de caillots sanguins qui pourraient causer un accident vasculaire cérébral.
Les effets secondaires dépendent du type : pour les DOAC, les hémorragies sont le risque principal.
**Médicaments pour la gestion du rythme**
ProuvéiInclus dans les directives officielles, ou approuvé par l'EMA ou la FDA
L'amiodarone et d'autres médicaments antiarythmiques peuvent aider à rendre le rythme cardiaque plus régulier. Ils sont utilisés prudemment en raison des effets secondaires potentiels à long terme.
Orientations plus récentes et expérimentales
**Sélinexor avec daratumumab et dexaméthasone (schéma XDd)**
ExaminéiRésultats positifs dans les études cliniques, pas encore un traitement standard
Le sélinexor est un inhibiteur sélectif de l'exportation nucléaire qui modifie le fonctionnement des cellules immunitaires. Il est étudié en combinaison avec le daratumumab pour l'amyloïdose AL cardiaque. Les résultats précoces sont prometteurs pour les patients atteints d'une maladie agressive.
**Tolcapone**
ExpérimentaliEn cours d'étude, l'issue est encore inconnue
Ce médicament est étudié pour les formes rares d'amyloïdose ATTR héréditaire avec atteinte nerveuse. Une étude de cas unique a montré une stabilisation durable des symptômes.
**TEP et techniques d'imagerie hybride**
ExaminéiRésultats positifs dans les études cliniques, pas encore un traitement standard
La TEP au 18F-florbétaben est une méthode d'imagerie qui peut visualiser directement l'accumulation d'amyloïde et aide au diagnostic et au suivi de l'efficacité thérapeutique. Cet examen n'est pas encore standard dans tous les centres.
Mesures de soutien et palliatives
Indépendamment du type d'amyloïdose, la surveillance cardiaque régulière, la restriction hydrique et la restriction sodée aident à contrôler les symptômes tels que l'essoufflement et l'œdème. Certains patients bénéficient de réadaptation ou d'exercices respiratoires. L'accompagnement psychologique peut être précieux en raison du diagnostic grave.
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_Ces informations ne remplacent jamais le jugement d'un médecin. Discutez toujours de votre situation avec votre propre professionnel de santé._