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Enfermedad de Fabry

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Estudios (254)

• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio Abierto de Eficacia y Seguridad de AVR-RD-01 para Sujetos Naive al Tratamiento con Enfermedad de Fabry Clásica (2024-01-05) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Detección de la enfermedad de Fabry en pacientes con miocardiopatía hipertrófica o hipertrofia ventricular izquierda (2023-12-13) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de seguimiento a largo plazo de sujetos con enfermedad de Fabry tratados con FLT190 (2023-12-07) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Carga global y trayectorias de tratamiento en pacientes italianos con enfermedad de Fabry (2023-11-28) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Biomarcadores y ensayo de diagnóstico por imagen cardíaca para el monitoreo de pacientes con enfermedad de Fabry (2023-11-18) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Seguridad y efecto del RVX000222 oral en sujetos con enfermedad de Fabry (2023-11-18) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Detección de la enfermedad de Fabry en pacientes con insuficiencia renal crónica en el área de Provenza - Alpes - Costa Azul (2023-11-13) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Índice de pulsatilidad, reactividad vasomotora y leucoencefalopatía en pacientes con Fabry (2023-11-09) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Evaluación de biomarcadores urinarios para predecir nefropatía en la enfermedad de Fabry (2023-10-04) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Registro Nacional de Enfermedades Renales Raras (2023-10-04) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Seguridad y eficacia de PRX-102 en pacientes con enfermedad de Fabry tratados actualmente con REPLAGAL® (alfa agalsidasa) (2023-09-13) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de la seguridad y eficacia de PRX-102 comparado con agalsidasa beta en la función renal (2023-09-13) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de extensión de PRX-102 hasta 60 meses (2023-09-13) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de rango de dosis de PRX-102 en pacientes adultos con enfermedad de Fabry (2023-09-13) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Seguridad, eficacia y farmacocinética de PRX-102 en pacientes con enfermedad de Fabry administrado por vía intravenosa cada 4 semanas (2023-09-13) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de seguimiento a largo plazo de sujetos con enfermedad de Fabry que recibieron terapia génica lentiviral en el estudio AVRO-RD-01-201 (2023-08-31) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de intolerancia al ejercicio en Fabry (2023-08-24) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio de migalastato en la enfermedad de Fabry (2023-05-31) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Efecto de los cannabinoides en el dolor en pacientes con enfermedad de Fabry (2023-05-12) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Evaluar la depuración de glucoesfingolípidos y los efectos clínicos del cambio a agalsidasa beta (Fabrazyme) frente a la continuación con agalsidasa alfa (Replagal) en pacientes varones con enfermedad de Fabry clásica (2023-04-07) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Evaluación de la manifestación gastrointestinal de la enfermedad de Fabry (2023-03-27) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Experiencia del paciente con Fabry con infusión mensual de pegunigalsidasa alfa (2023-03-21) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. FASHION Enfermedad de Fabry, miocardiopatía hipertrófica e inflamación (2023-03-09) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Biomarcador para pacientes con enfermedad de Fabry (BioFabry) (2023-02-13) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Técnicas ecocardiográficas multimodales en hipertrofia ventricular izquierda patológica en adultos (2023-02-10) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Effects Of Sodium Glucose Cotranspoter 2 Inhibitors On Heart And Kidneys In Fabry Disease Patients (2023-02-02) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. A Qualitative Study on the Pain and Quality of Life of Patients With Fabry Disease (2023-01-20) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Prevalencia y características de la enfermedad de Fabry (FD) en pacientes con accidente cerebrovascular o neuropatía de fibra pequeña (2022-09-07) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Adherencia a la terapia con migalastato en pacientes con FABRY: un estudio observacional prospectivo multicéntrico (2022-07-11) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Evaluación de la afectación cardíaca en pacientes con enfermedad de FABRY (2022-07-07) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Cambios de sustancia blanca preclínicos y efectos de conectividad asociados en la enfermedad de Fabry (2022-05-26) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Safety, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Efficacy of Migalastat in Pediatric Subjects (Aged 12 to <18 Years) (2021-11-30) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Fabry Outcome Survey (FOS) (2021-11-16) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Characterisation of Heart Involvement in Fabry Disease With T1 Mapping (2021-10-20) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Impact of MIgalastat TheRApy on CaRdiac Function in patiEnts With Fabry's Cardiomyopathy (MIRACRE-Fabry Trial) (2021-10-14) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Evaluación de la Neuropatía de Fibra Pequeña en Enfermedades Raras Mediante Sudoscan (2021-10-07) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Fabry Aim Children Early (ACE) Project (2021-09-30) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Epidemiological Study of Fabry Disease Screening in Chronic Kidney Disease Patients (2021-09-24) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Replagal Enzyme Replacement Therapy for Children With Fabry Disease (2021-07-30) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. This Study is Designed to Evaluate PD/PK and Safety of Replagal Manufactured by Two Different Processes. (2021-07-19) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Impact of Agalsidase Alfa Therapy on Cardiac funcTION in Patients With Fabry's Cardiomyopathy (2021-06-24) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Impact of Enzyme Replacement Therapy on Cardiac Function in Patients With Fabry's Cardiomyopathy (RECAFTURE Trial) (2021-06-24) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Safety Study of Replagal® Therapy in Children With Fabry Disease (2021-06-09) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de Seguridad y Eficacia de Varios Regímenes de Dosificación de Replagal en la Función Cardíaca en Adultos con Enfermedad de Fabry. (2021-06-09) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. A Multicenter Open-Label Treatment Protocol to Observe the Safety of Replagal (Agalsidase Alfa) Enzyme Replacement Therapy in Canadian Patients With Fabry Disease (2021-06-08) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Extension Study of TKT028 Evaluating Safety and Clinical Outcomes of Replagal® in Adult Patients With Fabry Disease (2021-06-08) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Complement Activation in the Lysosomal Storage Disorders (2021-06-07) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Sophisticated Assessment of Disease Burden in Patients With Fabry Disease (2021-06-03) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Treatment Protocol of Replagal for Patients With Fabry Disease (2021-05-24) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Substudy (NCT04456582): Noninvasive Assessment of Myocardial Stiffness by 2D-SWE Ultrasound Technique (Two-dimensional Shear Wave Elastography) in Patients With Amyloidosis and Fabry Disease. (2021-05-20) ♡

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