# Alternatieve behandelwijzen bij de ziekte van Batten
Celiprease (enzymatische vervanging)
Celiprease is een synthetisch enzym dat ontworpen is om bepaalde afbraakproducten in cellen te verminderen die zich ophopen bij de ziekte van Batten. Het wordt ingebracht in het ruggenmerg via herhaalde injecties.
OnderzochtiPositieve resultaten in klinische studies, nog geen standaardbehandeling
Bij kinderen met bepaalde vormen van de ziekte van Batten (vooral CLN2, ook wel de late infantiele vorm genoemd) zijn klinische onderzoeken uitgevoerd met celiprease. Deze studies hebben aangetoond dat behandeling kan helpen de snelheid van verlies van beweging en zicht te vertragen, maar het stopt de ziekte niet en maakt eerder ontstane schade niet ongedaan. De resultaten zijn voorzichtig positief, maar het onderzoek is nog beperkt en alleen beschikbaar voor enkele vormen van de aandoening. Celiprease wordt in gespecialiseerde centra toegediend onder strikte medische begeleiding.
Verhungering van koolhydraten (ketogeen dieet)
Dit is een dieet waarbij koolhydraten sterk worden beperkt en het lichaam vooral vetten en eiwitten krijgt. Sommige ouders van kinderen met de ziekte van Batten passen dit toe in de hoop de symptomen te verlengen.
OnbewezeniGeen wetenschappelijk bewijs dat het werkt
Er zijn geen gerandomiseerde studies die aantonen dat een ketogeen dieet werkzaam is bij de ziekte van Batten. Enkele zeer kleine observaties suggereren mogelijke effecten bij bepaalde vormen van erfelijke progressieve hersenziekte, maar dat zijn niet de ziekte van Batten. Voor kinderen met deze aandoening kan een strikt dieet bovendien problemen geven met groei en voeding; elke dieetwijziging moet eerst met een arts en voedingsdeskundige worden besproken.
Vitaminesupplementatie (onder meer vitamines A, C, E en coëncym Q10)
Antioxidanten zoals vitamine E en coëncym Q10 worden soms aangeboden met de gedachte dat zij schadelijke stoffen in de cel neutraliseren.
OnbewezeniGeen wetenschappelijk bewijs dat het werkt
Er zijn geen betrouwbare studies die aantonen dat supplementen werkzaam zijn bij de ziekte van Batten. Enkele laboratoriumstudies suggereren theoretische voordelen, maar dit is nooit in patiënten aangetoond. Sommige supplementen kunnen in grote hoeveelheden ook neveneffecten veroorzaken of interacties met reguliere medicijnen.
Lithiumtherapie
Lithium is een stof die wordt gebruikt bij bepaalde psychiatrische aandoeningen en die mogelijk autofagie (cellulaire zelfreinigingsfunctie) beïnvloedt.
OnbewezeniGeen wetenschappelijk bewijs dat het werkt
Lithium is theoretisch onderzocht in celkweekstudies van de ziekte van Batten met onbepaalde resultaten. Er zijn geen klinische onderzoeken bij patiënten. Lithium heeft een smal veiligheidsmarge en vereist regelmatige bloedcontroles; toepassing ervan voor deze aandoening kan schadelijk zijn zonder aangetoond voordeel.
Zuurstoftherapie (hyperbare zuurstof)
Dit is de inademing van zuiver zuurstof in een speciaal ingerichte kamers onder verhoogde druk.
AfgeradeniBewezen onwerkzaam of schadelijk, of gevaarlijk in combinatie met je behandeling
Er is geen enkele medische basis voor het gebruik bij de ziekte van Batten. De symptomen worden veroorzaakt door ophoping van afbraakproducten in zenuwcellen, niet door zuurstofgebrek. Hyperbare zuurstoftherapie kan bovendien bijwerkingen hebben en is kostbaar zonder bewezen nut in dit geval.
Stammceltherapie
Dit omvat injechtie van ongedifferentieerde cellen (al dan niet afkomstig van het eigen lichaam van de patiënt) met de hoop dat deze beschadigde zenuwcellen repareren.
ExperimenteeliLoopt in studieverband, de uitkomst is nog onbekend
Stamcelen worden in laboratoriumstudies onderzocht voor mogelijke toepassingen bij erfelijke zenuwziekten. Voor de ziekte van Batten specifiek zijn er geen klinische onderzoeken afgerond. Een belangrijk knelpunt is dat stamcellen het onderliggende genetische defect niet kunnen corrigeren. Behandelingen buiten officiële onderzoeksprotocollen worden in twijfelachtige klinieken aangeboden zonder wetenschappelijk bewijs en kunnen gevaarlijk zijn.
Gentherapie (experimenteel onderzoek)
Dit betreft pogingen om het defecte gen door genetische technische ingrepen te repareren of zijn functie terug te brengen.
ExperimenteeliLoopt in studieverband, de uitkomst is nog onbekend
Gentherapie staat in een vroeg onderzoeksstadium voor bepaalde vormen van erfelijke zenuwziekten. Voor enkele zeer specifieke vormen van de ziekte van Batten (met name CLN1 en CLN2) zijn eerste klinische onderzoeken in voorbereiding of reeds gestart in gespecialiseerde centra. Dit is echter nog niet standaardbehandeling en alleen beschikbaar in onderzoekskader. De techniek is nog niet veilig en effectief genoeg voor routinegebruik.
Natuurlijke en kruidenpreparaten
Onder meer ginkgo biloba, resveratrol uit druiven en diverse traditionele kruidenmixen worden soms voorgesteld.
OnbewezeniGeen wetenschappelijk bewijs dat het werkt
Voor de ziekte van Batten ontbreekt volledig onderzoek naar deze stoffen. Veel kruidenpreparaten zijn bovendien van ongecontroleerde samenstelling en kunnen interacties veroorzaken met medicijnen die wel nodig zijn. De aandoening vereist specifieke behandeling gericht op het onderliggende mechanisme, niet op diffuse 'versterking'.
Aanpassingen van het woon- en schoolmilieu
Hoewel geen genezing of vertraging van de progressie, worden praktische aanpassingen vaak beschouwd als ondersteunende maatregelen.
OnderzochtiPositieve resultaten in klinische studies, nog geen standaardbehandeling
Goede licht- en ergonomische aanpassingen in het leefmilieu kunnen de kwaliteit van leven verbeteren en vallen- en ongelukken voorkomen. Onderwijsondersteuning en aangepaste ICT-hulpmiddelen hebben aangetoonde waarde voor het dagelijks functioneren. Dit zijn complementaire maatregelen, geen behandeling van de ziekte zelf.
---
_Deze informatie vervangt nooit het oordeel van een arts. Bespreek je situatie altijd met je eigen behandelaar._