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Alpha-1-Antitrypsin-Mangel

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Publikationen und Studien (1172)

• Quantitative Analysis of Bronchiectasis in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency. (2026/01/01) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. A Non-inferiority Pharmacokinetic and Safety/Tolerability Study of Two Different Doses of Weekly SC Alpha1-PI 15% Compared With Corresponding Standard IV Alpha1-PI in Participants With Alpha1-Antitrypsin Deficiency (AATD) (2026-08-11) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. A Study of TSRA-196 in Adults With PiZZ Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) (2026-08-10) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Study in Adults to Learn About Inherited Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) and AATD Related Liver Problems (2026-07-24) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. A Study of AIR-001 in Adults With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) (2026-07-24) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Development of a Prediction Score for the Occurrence of Death or Lung Transplantation in Patients With Emphysema Secondary to Alpha-1-anti-tripsin Deficiency (2026-07-20) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Role of Genetic Factors in the Development of Lung Disease (2026-07-17) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. IBS-Oriented CDED Versus Low FODMAP Diet for Irritable Bowel Syndrome (2026-07-16) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Efficacy and Safety of Alpha1-Proteinase Inhibitor (Human), Modified Process (Alpha-1 MP) in Subjects With Pulmonary Emphysema Due to Alpha1 Antitrypsin Deficiency (AATD) (2026-06-23) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Long Term Safety of Alpha1-Proteinase Inhibitor in Subjects With Alpha1 Antitrypsin Deficiency (2026-06-23) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Natural Course and Molecular Basis of Alpha 1- Antitrypsin Deficiency-associated Liver Disease. (2026-06-10) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Longitudinal Study of Genetic Causes of Intrahepatic Cholestasis (LOGIC) (2026-06-04) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Phase 4, Double-blind Study Evaluating the Response on Computed Tomography (CT) Lung Density Decline Rates of Respreeza / Zemaira Weekly for 3 Years in Adults With alpha1 Antitrypsin Deficiency (AATD) (2026-05-15) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Study to Check the Safety of Fazirsiran and Learn if Fazirsiran Can Help People With Liver Disease and Scarring (Fibrosis) Due to an Abnormal Version of Alpha-1 Antitrypsin Protein (2026-05-13) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Study of BMN 349 Single Dose in PiZZ and PiMZ/MASH Adult Participants (2026-05-06) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Alpha-1 Antitrypsin Deficiency Adult Liver Study (2026-04-27) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. A Phase 1/2a, Single- and Multiple-dose Escalation Study of KRRO-110 (2026-04-17) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. A Phase 1b/2a, Open-label Single Ascending Doses and Multiple Ascending Doses Study in Participants With Pi*ZZ AATD (2026-04-14) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Long-term, Open-label Study of SAR447537 (INBRX-101) in Adults With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency Emphysema (2026-04-13) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. A Study of Belcesiran in Patients With AATLD (2026-04-07) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. A Phase 1 Research Study to Evaluate Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of WVE-006 in Healthy Participants With Wild-type AAT Expression (RestorAATion-1) (2026-03-23) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. A Study to Evaluate the Safety and Efficacy of BEAM-302 in Adult Patients With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) (2026-03-20) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Gene Therapy for Alpha 1- Antitrypsin Deficiency (2026-03-13) ♡
• Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Study to Learn About the Safety of Fazirsiran and if it Can Help People With Alpha-1 Antitrypsin Liver Disease With Mild Liver Scarring (Fibrosis) (2026-03-05) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. PiMZ Longitudinal Cohort (PiMZ Logic) (2026-01-16) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Alpha-1 Antitrypsin Disease Cohort: Longitudinal Biomarker Study of Disease (2026-01-16) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Alpha-1 Foundation DNA and Tissue Bank (2026-01-15) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. A Study of ARC-AAT in Healthy Volunteer Subjects and Patients With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) (2026-01-12) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Prevalence of Alpha-1 Antitrypsin Deficiency in Non-Cirrhotic Liver Cancer (2026-01-05) ♡
• Clinical features in patients with severe Alpha-1 antitrypsin deficiency due to rare genotypes. (2025/12/31) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Chronic Obstructive Pulmonary Disease in Never-Smokers-A Distinct Entity Within the COPD Spectrum. (2025/12/26) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Non-tuberculous mycobacteria (NTM) and COPD: a multicentre prospective study. (2025/12/21) ♡
• Randomisierte UntersuchungiTeilnehmer wurden durch Losen in Gruppen aufgeteilt und miteinander verglichen. Dadurch ist die Wahrscheinlichkeit gering, dass ein Unterschied von etwas anderem als der Behandlung herrührt. Two randomised controlled phase 2 studies of the oral neutrophil elastase inhibitor alvelestat in alpha-1 antitrypsin deficiency. (2025/12/18) ♡
• Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Alvelestat for alpha-1 antitrypsin deficiency-associated emphysema: the hope for an oral treatment. (2025/12/18) ♡
• Pulmonary rehabilitation and quality of life in alpha-1 antitrypsin deficiency: findings from a retrospective cohort study. (2025/12/15) ♡
• Circulating C-terminal peptides and polymers of alpha-1 antitrypsin as putative markers of pediatric Pi*ZZ liver disease. (2025/12/10) ♡
• Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Searching for alpha-1 antitrypsin deficiency in patients with bronchiectasis: reducing idiopathic cases. (2025/12/08) ♡
• Prevalence of SERPINA1 mutations in a bronchiectasis cohort: implications of extended screening for alpha-1 antitrypsin deficiency. (2025/12/05) ♡
• Performance of enhanced liver fibrosis test and indirect serum fibrosis markers for exclusion of advanced liver fibrosis in alpha-1 antitrypsin deficiency. (2025/12/01) ♡
• Wachstumshormonresistenz bei Kindern mit chronischer cholestatischer Lebererkrankung und verminderter Skelettmuskelmasse. (2025/12/01) ♡
• Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Seasonal Changes in Circulating Alpha-1 Antitrypsin Are Altered by Sex and Genetic Deficiency. (2025/12/01) ♡
• Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Inflammation-adjusted optimal serum cut-off alpha-1 antitrypsin values for detecting deficient patients: a cross-sectional analysis of the AVATAR cohort. (2025/12/01) ♡
• Neutrophil-derived extracellular vesicles in the plasma of alpha-1 antitrypsin deficient individuals reveal pro-inflammatory metabolic and transcriptomic signatures. (2025/12/01) ♡
• Systematischer ÜberblickiAlle Forschungen zu einer Frage werden nach festen Regeln gesucht und nebeneinander gelegt, sodass keine Studien mit schlechten Ergebnissen übersehen werden. Patient-reported outcome measures for use in patients with alpha-1-antitrypsin deficiency: results of a systematic selection process. (2025/11/27) ♡
• Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. The phenotypic state of biallelic SERPINA1 Q0 variants in α(1)-antitrypsin deficiency. (2025/11/24) ♡
• Charakterisierung einer neuartigen SERPINA1-Variante mit zwei Missense-Mutationen: molekulare Mechanismen und funktionelle Auswirkungen. (2025/11/21) ♡
• Molecular insights on the mechanism of α1-antitrypsin condensate formation and maturation. (2025/11/19) ♡
• The mechanism of pathogenic α(1)-antitrypsin aggregation in the human liver. (2025/11/18) ♡
• Matrix metalloproteinases and disease severity among PI*MZ and PI*ZZ individuals in the Genomic Research in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency and Sarcoidosis (GRADS) cohort. (2025/11/17) ♡
• Quantitative analysis of chest computed tomography in alpha-1-antitrypsin deficiency. (2025/11/15) ♡

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