# Behandlungsmethoden bei Mukoviszidose
Die Behandlung der Mukoviszidose konzentriert sich auf drei Hauptaufgaben: das Verdünnen und bessere Transportieren des dicken Schleims in den Lungen, die Vorbeugung und Bekämpfung von Infektionen und die Unterstützung der allgemeinen Gesundheit. In den letzten Jahren hat sich diese Behandlung durch neue Medikamente stark verändert, die direkt auf das defekte CFTR-Protein einwirken. Dieser Reiter beschreibt die verschiedenen Behandlungsgruppen, die verwendet werden.
CFTR-Modulatoren
Dies sind Medikamente, die versuchen, das defekte CFTR-Protein zu reparieren oder es besser funktionieren zu lassen. Sie werden danach eingeteilt, was sie tun: 'Correctors' (Reparatoren) und 'Potentiators' (Aktivatoren).
**Ivacaftor** (ein Potentiator)
BewährtiIn offizielle Richtlinien aufgenommen oder von EMA oder FDA genehmigt
Ivacaftor hilft dem CFTR-Protein, besser zu öffnen und zu schließen, sodass mehr Salz und Wasser durch die Zellwand gelangen können. Es wirkt besonders bei bestimmten Genotypen der Mukoviszidose (besonders Gating-Mutationen). Das Medikament wird als Pulver inhaliert oder als Tablette eingenommen.
Bekannte Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen, Erbrechen und Durchfall. Bei manchen steigen die Leberwerte vorübergehend an. Es gehört zu den offiziellen Behandlungsleitlinien und ist von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) zugelassen.
**Lumacaftor und Ivacaftor in Kombination**
BewährtiIn offizielle Richtlinien aufgenommen oder von EMA oder FDA genehmigt
Lumacaftor ist ein Corrector: Es hilft dem defekten CFTR-Protein, die richtige Form anzunehmen, damit es besser funktioniert. In Kombination mit Ivacaftor wird dies bei einem häufigen Genotyp verwendet (F508del-homozygot und bestimmte heterozygote Kombinationen). Tablettenform.
Nebenwirkungen sind unter anderem Übelkeit, Durchfall und Kopfschmerzen. Einige Patienten fühlen sich müde oder haben Gelenk- und Muskelschmerzen. Es erfordert zusätzliche Überwachung, da es auch andere Proteine im Körper beeinflussen kann.
**Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor in Kombination** ('triple therapy')
BewährtiIn offizielle Richtlinien aufgenommen oder von EMA oder FDA genehmigt
Dies ist eine Kombination aus zwei Correctoren (Elexacaftor und Tezacaftor) und einem Potentiator (Ivacaftor). Es wirkt viel stärker als die früheren Kombinationen bei häufigen Genotypen. In neueren Studien wird gezeigt, dass diese Kombinationen zu besserer Lungenfunktion und weniger Infektionen führen. Tablettenform.
Nebenwirkungen scheinen ähnlich zu sein: Erbrechen, Durchfall, erhöhte Leberwerte. Dieses Medikament ist in den offiziellen Leitlinien aufgeführt und von der EMA zugelassen. Untersuchungen zeigen, dass es helfen kann, Pankreatitis (Bauchspeicheldrüsenentzündung) zu verhindern und die Ernährung zu stabilisieren.
**Tezacaftor und Ivacaftor**
BewährtiIn offizielle Richtlinien aufgenommen oder von EMA oder FDA genehmigt
Eine Kombination aus einem Corrector und einem Potentiator für Patienten, bei denen die triple therapy nicht geeignet ist oder die früher nur diese Kombination erhielten. Tablettenform.
Nebenwirkungen ähnlich wie bei anderen CFTR-Modulatoren. Dieses Medikament wird jetzt weniger eingesetzt, da triple therapy verfügbar ist, bleibt aber wichtig für bestimmte Genotypen.
Medikamente, die Schleim verdünnen
**Dornase alfa** (DNase)
BewährtiIn offizielle Richtlinien aufgenommen oder von EMA oder FDA genehmigt
Dieses Enzym wird inhaliert und baut die komplizierten DNA und Proteine ab, die den Schleim dick machen. Dornase verdünnt den Schleim, sodass er besser aus den Lungen gehustet werden kann. Es wird täglich oder mehrmals pro Woche über einen Vernebler verwendet.
Nebenwirkungen sind selten; manchmal Halsbeschwerden oder Erbrechen. Dieses Mittel ist seit dreißig Jahren in den Leitlinien aufgeführt und gilt als Standard.
**Hypertone Kochsalzlösung**
BewährtiIn offizielle Richtlinien aufgenommen oder von EMA oder FDA genehmigt
Ein Salzwasser mit höherer Konzentration als normales Blut, das als Aerosol inhaliert wird. Es zieht Wasser in den Schleim, sodass er verdünnt wird. Normalerweise mehrmals täglich verwendet. Dies ist eine kostengünstige und sichere Ergänzung zu Dornase.
Nebenwirkungen sind minimal; manchmal etwas Husten. Dies ist eine der ältesten Behandlungen und ist in allen Leitlinien verankert.
**Mannitol** (inhaliertes Pulver)
UntersuchtiPositive Ergebnisse in klinischen Studien, noch keine Standardbehandlung
Ein Zuckerstoff, der wie hypertone Kochsalzlösung Wasser in den Schleim zieht und ihn verdünnt. In Pulverform inhaliert. Untersuchungen zeigen einen Vorteil für die Lungenfunktion bei bestimmten Patienten.
Nebenwirkungen sind normalerweise gering; manchmal Husten oder Erbrechen. Es wird als Ergänzung verwendet, nicht als Ersatz für Dornase.
Infektionskontrolle
**Inhalierte Antibiotika** (Tobramycin, Colistin, Azithromycin)
BewährtiIn offizielle Richtlinien aufgenommen oder von EMA oder FDA genehmigt
Da Patienten anfällig für schwere Lungenentzündungen durch Bakterien sind (besonders Pseudomonas aeruginosa), werden Antibiotika regelmäßig per Vernebelung eingeatmet. Tobramycin wird zyklisch gegeben (28 Tage an, 28 Tage aus). Colistin ist ein Reserve-Antibiotikum für resistente Bakterien.
Nebenwirkungen inhalierter Antibiotika sind unter anderem Tinnitus und Hörstörungen (besonders bei Tobramycin; daher sollte es regelmäßig getestet werden), Übelkeit und Halsschmerzen. Diese Medikamente stehen in allen Richtlinien zur Infektionskontrolle.
**Azithromycin** (als Tablette oder Flüssigkeit)
BewährtiIn offizielle Richtlinien aufgenommen oder von EMA oder FDA genehmigt
Dies ist nicht primär für eine aktive Infektion, sondern für die Langzeit-Entzündung und bakterielle Besiedlung. Es wird in niedrigen Dosen und unregelmäßig gegeben (zum Beispiel drei Tage pro Woche) und wirkt sowohl antibakteriell als auch entzündungshemmend.
Nebenwirkungen sind Übelkeit, Durchfall und Bauchkrämpfe. Dieses Medikament steht in vielen Richtlinien als Standard-Hintergrundtherapie.
Entzündungshemmende Medikamente
**Ibuprofen** (hohe Dosen)
UntersuchtiPositive Ergebnisse in klinischen Studien, noch keine Standardbehandlung
Dieses entzündungshemmende Mittel kann in hohen Dosen die Entzündungsreaktion in der Lunge bremsen. Untersuchungen aus vergangenen Jahrzehnten deuten darauf hin, dass dies helfen kann, den langsamen Rückgang der Lungenfunktion zu verlangsamen.
Nebenwirkungen von Langzeitgebrauch sind Magenprobleme und Nierenproblemen. Dieses Mittel wird weniger verwendet, seit bessere Medikamente verfügbar sind.
Ernährung und Nahrungsergänzungsmittel
**Nahrungsergänzungsmittel für fettlösliche Vitamine** (A, D, E, K)
BewährtiIn offizielle Richtlinien aufgenommen oder von EMA oder FDA genehmigt
Da der dicke Schleim in der Bauchspeicheldrüse das Darmfett nicht gut abbaut, können Patienten einen Mangel an Vitaminen erleiden, die nur in Fett löslich sind. Diese werden daher regelmäßig gegeben, oft in angepassten Mengen je nach Blutwerten.
Nebenwirkungen sind bei normalen Dosen selten. Dies ist Standardpflege.
**Bauchspeicheldrüsenenzyme**
BewährtiIn offizielle Richtlinien aufgenommen oder von EMA oder FDA genehmigt
Viele Patienten mit Mukoviszidose haben eine schlecht funktionierende Bauchspeicheldrüse (Pankreasinsuffizienz). Sie erhalten daher Ersatzenzyme, meist als Kapseln mit Mikropartikeln, damit Fett, Eiweiße und Kohlenhydrate besser abgebaut werden können.
Nebenwirkungen sind selten. Dies ist Standardbehandlung für diejenigen, deren Bauchspeicheldrüse nicht ausreichend funktioniert.
Unterstützende Versorgung
**Physiotherapie und Schleimlösungstechniken**
BewährtiIn offizielle Richtlinien aufgenommen oder von EMA oder FDA genehmigt
Regelmäßige Physiotherapie zusammen mit Handgriffen oder Geräten zum Lockern und Aushusten des Schleims ist essentiell. Dies umfasst zum Beispiel 'oscillating positive expiratory pressure' (OPEP). Dies hilft, die Lungen offen zu halten und Infektionen zu verhindern.
Dies steht in allen Richtlinien und bildet die Grundlage der täglichen Pflege.
**Anstrengung und Bewegung**
BewährtiIn offizielle Richtlinien aufgenommen oder von EMA oder FDA genehmigt
Regelmäßige körperliche Aktivität hilft, Schleim zu lockern, verbessert die Lungenfunktion und unterstützt die allgemeine Gesundheit. Dies wird in allen Richtlinien stark empfohlen.
Neuere und experimentelle Behandlungen
**GDC-6988** (inhaliert)
ExperimentelliLäuft im Studienzusammenhang, das Ergebnis ist noch unbekannt
Dies ist ein Medikament in laufender Untersuchung, das die Wasser- und Salzausscheidung in der Lunge verbessern soll, unabhängig vom CFTR-Protein. Klinische Studien sind im Gange.
**ANG003**
ExperimentelliLäuft im Studienzusammenhang, das Ergebnis ist noch unbekannt
Dieses Medikament zielt auf Entzündungssignale ab und wird untersucht, um Lungenschäden zu verhindern.
**Mikrobielle Ziele**: antivirale und Anti-Staphylococcus-Forschung
UntersuchtiPositive Ergebnisse in klinischen Studien, noch keine Standardbehandlung
Verschiedene Forschungsgruppen untersuchen, wie Staphylococcus aureus und Pseudomonas aeruginosa bei Mukoviszidose genau bestehen bleiben, und ob neue Ansätze (zum Beispiel kleine RNAs, die Bakterien blockieren) helfen können.
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_Diese Informationen ersetzen niemals das Urteil eines Arztes. Bespreche deine Situation immer mit deinem Behandler._