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Thalassémie (forme grave)

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Publications et études (1521)

• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Adhérence des patients atteints de bêta-thalassémie à la thérapie de chélation orale (2024-08-23) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Transplantation de cellules souches hématopoïétiques chez les patients atteints de thalassémie majeure : une étude clinique prospective multicentrique (2024-08-09) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Exposition aux plastifiants et ses conséquences sur la santé (2024-07-24) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Supplémentation en vitamine E chez les enfants atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions sous différents régimes de chélation du fer (2024-07-19) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du luspatercept (ACE-536) chez les participants atteints de bêta-thalassémie (A536-04/MK-6143-002) (2024-07-18) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude pour évaluer les mesures supplémentaires de minimisation des risques (aRMMs) pour REBLOZYL auprès des professionnels de santé (HCPs) (2024-07-12) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Hémoglobine fœtale et oxygénation cérébrale et périphérique. (2024-07-03) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude de phase 1 de cellules souches hématopoïétiques autologues modifiées génétiquement (BD211) pour le traitement de la bêta-thalassémie majeure (2024-06-24) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Comparaison du dférasirox et du déféroxa mine chez les patients atteints de bêta-thalassémie majeure avec surcharge en fer (2024-06-21) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Entraînement des muscles inspiratoires chez les enfants atteints de bêta-thalassémie (2024-06-20) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Innocuité et efficacité des cellules souches hématopoïétiques autologues modifiées génétiquement pour traiter la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (2024-06-14) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Innocuité et efficacité des cellules souches hématopoïétiques autologues modifiées génétiquement pour traiter la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (2024-06-14) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Stem Cell Transplant in Sickle Cell Disease and Thalassemia (2024-06-13) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. CD34+ (Malignant) Stem Cell Selection for Patients Receiving Allogenic Stem Cell Transplant (2024-06-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Evaluation of Low-cost Techniques for Detecting Sickle Cell Disease and β-thalassemia in Nepal and Canada (2024-06-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Détection des mutations de l'ADN du facteur Krupple-like -1 (KLF1/EKLF) chez les patients atteints de bêta-thalassémie (2024-05-29) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Fonction thyroïdienne et HbA1c en relation avec le niveau de ferritine chez le patient adulte atteint de bêta-thalassémie (2024-05-13) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Thrombophilie dans la bêta-thalassémie (2024-05-07) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Tissue Repository Providing Annotated Biospecimens for Approved Investigator-directed Biomedical Research Initiatives (2024-05-07) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. At-Home Research Study for Patients With Autoimmune, Inflammatory, Genetic, Hematological, Infectious, Neurological, CNS, Oncological, Respiratory, Metabolic Conditions (2024-04-18) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude du rôle des modificateurs génétiques dans les hémoglobinopathies (2024-03-20) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de suivi à long terme de BHC001 pour TDT (2024-03-18) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Innocuité et efficacité du traitement précoce par la défériprone chez les nourrissons et les jeunes enfants (2024-03-15) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Comparaison de l'efficacité et de la sécurité de la thalidomide par rapport à l'hydroxyurée chez les patients atteints de thalassémie : une étude pilote monocentrique. (2024-03-12) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude évaluant l'efficacité et l'innocuité du produit médicinal LentiGlobin® BB305 chez les participants atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions (2024-03-07) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Amélioration des résultats de la transplantation de moelle osseuse chez les patients atteints d'anémies congénitales graves (2024-02-29) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité des cellules souches hématopoïétiques autologues réactivées en globine γ (2024-02-28) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Pilot Study for Patients With Poor Response to Deferasirox (2024-02-12) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Testing SIROLIMUS in Beta-thalassemia Transfusion Dependent Patients (2024-01-23) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. RADeep Multicenter European Epidemiological Platform for Patients Diagnosed With Rare Anemia Disorders (RADs) (2024-01-19) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité des cellules souches hématopoïétiques autologues réactivées en globine γ (2024-01-05) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetic, and Pharmacodynamic Response of SLN124 in Adults With Alpha/Beta-thalassaemia and Very Low- and Low-risk Myelodysplastic Syndrome (2024-01-03) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Precision Exercise in Children With Malignant Hemopathies (2024-01-02) ♡
• The association of pro-oxidant/antioxidant balance and blood parameters in patients with beta-thalassemia major: a cross-sectional study. (2023/12/31) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. An Unusual Case of Hyperhemolysis Syndrome and Delayed Hemolytic Transfusion Reaction due to Anti-Jk(a) and Anti-P1 Antibodies. (2023/12/31) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Thurston syndrome with thalassaemia: a rare case devising a novel molecular and phenotypic variation. (2023/12/30) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. An update on recent studies of extracellular vesicles and their role in hypercoagulability in thalassemia (Review). (2023/12/28) ♡
• A social profile of deaths related to sickle cell disease in India: a case for an ethical policy response. (2023/12/21) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. [Anémie normocytaire due à de multiples causes]. (2023/12/20) ♡
• New Synthetic Isoxazole Derivatives Acting as Potent Inducers of Fetal Hemoglobin in Erythroid Precursor Cells Isolated from β-Thalassemic Patients. (2023/12/19) ♡
• Comparison of oral iron chelators in the management of transfusion-dependent β-thalassemia major based on serum ferritin and liver enzymes. (2023/12/19) ♡
• The effects of curcumin on hepatic T2*MRI and liver enzymes in patients with β-thalassemia major: a double-blind randomized controlled clinical trial. (2023/12/18) ♡
• Evaluation of Mono- and Bi-Functional GLOBE-Based Vectors for Therapy of β-Thalassemia by HBB(AS3) Gene Addition and Mutation-Specific RNA Interference. (2023/12/15) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Bridging the gaps in newborn screening programmes: Challenges and opportunities to detect haemoglobinopathies in Africa. (2023/12/14) ♡
• Low Vitamin D Levels Are Associated with Increased Cardiac Iron Uptake in Beta-Thalassemia Major. (2023/12/13) ♡
• Scalable noninvasive amplicon-based precision sequencing (SNAPseq) for genetic diagnosis and screening of β-thalassemia and sickle cell disease using a next-generation sequencing platform. (2023/12/13) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Case report: Prenatal diagnosis in the fetus of a couple with both thalassemia and deafness genes. (2023/12/11) ♡
• Systematic Review and Meta-Analysis of Health-Related Quality of Life in Patients with β-Thalassemia that Underwent Hematopoietic Stem Cell Transplantation. (2023/12/10) ♡
• Assessing the auditory effects of oral chelation therapy drug Deferasirox in individuals with β-thalassemia major. (2023/12/10) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Extramedullary hematopoiesis in ribs and severe pulmonary hypertension disease following intermediate beta-thalassemia: a case report. (2023/12/09) ♡

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