← Alle ziektes Bloed en beenmerg

Thalassemie (ernstige vorm)

Automatisch bijgehouden uit PubMed en ClinicalTrials.gov, nieuwste bovenaan. Er verdwijnt hier nooit iets: wat je in je favorieten bewaart, blijft vindbaar. · RSS-feed van deze ziekte · alleen het zwaarste bewijs

Zoeken Periode Alle jarenLaatste 12 maandenLaatste 5 jaar Onderwerp Alle onderwerpenAlgemeenVoeding en dieetAlternatieve behandelwijzen Soort onderzoek Elk soort onderzoekAlleen het zwaarste bewijs (54)Meta-analyse (12)Behandelrichtlijn (1)Gerandomiseerd onderzoek (20)Systematisch overzicht (12)Fase 3-studie (9)Klinisch onderzoek (378)Overzichtsartikel (138)Vroege studie (fase 1 of 2) (18)Beschrijving van enkele patiënten (134)Laboratorium- of dieronderzoek (17)Commentaar of redactioneel (44)Ingetrokken publicatie (2) Alleen studies die nu deelnemers zoeken (32)

Filteren

Studies (362)

• Fase 3-studieiOnderzoek bij een grote groep patiënten, de laatste stap voordat een behandeling toegelaten kan worden. Wat hier uitkomt weegt zwaar. A Long-term Follow-up Study in Participants Who Received CTX001 (2026-08-11) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Collection of Human Biospecimens for Basic and Clinical Research Into Globin Variants (2026-08-07) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Safety and Efficacy of Hemoglobin F Inducers in Patients With Beta Thalassemia (2026-08-06) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Investigating the Mechanistic Effects of Mitapivat in Subjects With Sickle Cell Disease (2026-08-04) ♡
• Fase 3-studieiOnderzoek bij een grote groep patiënten, de laatste stap voordat een behandeling toegelaten kan worden. Wat hier uitkomt weegt zwaar. A Study to Investigate the Efficacy, Pharmacokinetics, and Safety of Mitapivat in Pediatric Participants With α- or β-Non-Transfusion-Dependent Thalassemia (2026-08-03) ♡
• Fase 3-studieiOnderzoek bij een grote groep patiënten, de laatste stap voordat een behandeling toegelaten kan worden. Wat hier uitkomt weegt zwaar. A Study to Investigate the Efficacy, Pharmacokinetics, and Safety of Mitapivat in Pediatric Participants With Transfusion-Dependent Alpha- or Beta-Thalassemia (α- or β-TDT) (2026-08-03) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. An mHealth Strategy to Improve Medication Adherence in Adolescents With Sickle Cell Disease (2026-07-31) ♡
• Fase 3-studieiOnderzoek bij een grote groep patiënten, de laatste stap voordat een behandeling toegelaten kan worden. Wat hier uitkomt weegt zwaar. A Study Evaluating the Efficacy and Safety of Mitapivat in Participants With Non-Transfusion-Dependent Alpha- or Beta-Thalassemia (α- or β-NTDT) (2026-07-31) ♡
• Fase 3-studieiOnderzoek bij een grote groep patiënten, de laatste stap voordat een behandeling toegelaten kan worden. Wat hier uitkomt weegt zwaar. A Study Evaluating the Efficacy and Safety of Mitapivat in Participants With Transfusion-Dependent Alpha- or Beta-Thalassemia (α- or β-TDT) (2026-07-31) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. The Longitudinal Relationship of HU Adherence to HRQOL, Barriers to Adherence and Habit in SCD. (2026-07-31) ♡
• Vroege studie (fase 1 of 2)iVroeg onderzoek bij een kleine groep, vooral gericht op veiligheid en dosering. Of het echt werkt, moet daarna nog blijken. Partial Stem Cell Transplant for Sickle Cell Disease From Matched Donors (2026-07-29) ♡
• Vroege studie (fase 1 of 2)iVroeg onderzoek bij een kleine groep, vooral gericht op veiligheid en dosering. Of het echt werkt, moet daarna nog blijken. Gene-Modified Stem Cell Therapy for Subjects With Transfusion-dependent Beta-thalassemia (2026-07-27) ♡
• Vroege studie (fase 1 of 2)iVroeg onderzoek bij een kleine groep, vooral gericht op veiligheid en dosering. Of het echt werkt, moet daarna nog blijken. Myeloablative Conditioning, Prophylactic Defibrotide and Haplo AlloSCT for Patients With Sickle Cell Disease (2026-07-27) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Growth Evaluation, Health Promotion, and Clinical Management in Children and Adolescents With Thalassemia (2026-07-24) ♡
• Vroege studie (fase 1 of 2)iVroeg onderzoek bij een kleine groep, vooral gericht op veiligheid en dosering. Of het echt werkt, moet daarna nog blijken. Gene Therapy for Patients With Transfusion-Dependent β-Thalassemia (2026-07-23) ♡
• Vroege studie (fase 1 of 2)iVroeg onderzoek bij een kleine groep, vooral gericht op veiligheid en dosering. Of het echt werkt, moet daarna nog blijken. Safety and Efficacy Evaluation of BRL-101 in Subjects With Transfusion-Dependent β-Thalassemia (2026-07-21) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Long-term Follow-up Study of BRL-101 for TDT (2026-07-21) ♡
• Vroege studie (fase 1 of 2)iVroeg onderzoek bij een kleine groep, vooral gericht op veiligheid en dosering. Of het echt werkt, moet daarna nog blijken. Study of Safety & PK of Luspatercept (ACE-536) in Pediatric Participants With Beta (β)-Thalassemia (2026-07-10) ♡
• Vroege studie (fase 1 of 2)iVroeg onderzoek bij een kleine groep, vooral gericht op veiligheid en dosering. Of het echt werkt, moet daarna nog blijken. Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Escalating Doses of Fostamatinib in Subjects With Stable Sickle Cell Disease (2026-07-07) ♡
• Vroege studie (fase 1 of 2)iVroeg onderzoek bij een kleine groep, vooral gericht op veiligheid en dosering. Of het echt werkt, moet daarna nog blijken. T-Cell Depleted Alternative Donor Bone Marrow Transplant for Sickle Cell Disease (SCD) and Other Anemias (2026-07-07) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. A Study to Evaluate Luspatercept Utilization in Patients With Lower Risk Myelodysplastic Syndromes or Beta-thalassemia (2026-07-02) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Early Check: Expanded Screening in Newborns (2026-07-01) ♡
• Fase 3-studieiOnderzoek bij een grote groep patiënten, de laatste stap voordat een behandeling toegelaten kan worden. Wat hier uitkomt weegt zwaar. A Study to Evaluate Long-term Safety in Participants Who Have Participated in Other Luspatercept (ACE-536) Clinical Trials (2026-07-01) ♡
• Vroege studie (fase 1 of 2)iVroeg onderzoek bij een kleine groep, vooral gericht op veiligheid en dosering. Of het echt werkt, moet daarna nog blijken. A Study to Test the Safety, Tolerability, and Efficacy of an Antibody, REGN7999, Injected Under the Skin for the Treatment of Iron Overload in Adult Participants With Non-Transfusion Dependent β-thalassemia, Using MRI Scans to Measure Iron Levels in the Body (2026-07-01) ♡
• Fase 3-studieiOnderzoek bij een grote groep patiënten, de laatste stap voordat een behandeling toegelaten kan worden. Wat hier uitkomt weegt zwaar. Evaluation of Safety and Efficacy of CTX001 in Pediatric Participants With Transfusion-Dependent β-Thalassemia (TDT) (2026-07-01) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Transfusion-Related Changes in Oxidative Stress Biomarkers in Neonates (2026-06-26) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. The Effect of Motivational Interviewing on Treatment Adherence and Self-Efficacy Among Omani Adults With Thalassemia (2026-06-22) ♡
• Vroege studie (fase 1 of 2)iVroeg onderzoek bij een kleine groep, vooral gericht op veiligheid en dosering. Of het echt werkt, moet daarna nog blijken. Single-dose Pharmacokinetics of Pociredir in Participants With Sickle Cell Disease (2026-06-18) ♡
• Vroege studie (fase 1 of 2)iVroeg onderzoek bij een kleine groep, vooral gericht op veiligheid en dosering. Of het echt werkt, moet daarna nog blijken. An Open-label Study of a Gene Therapy Product (Vebeglogene Autotemcel) in Transfusion Dependent Beta-Thalassemia (2026-06-15) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Expanded Access Protocol for Gene Therapy Utilizing shmiR Lentivirus Vector to Induce Fetal Hemoglobin in Sickle Cell Disease (2026-06-11) ♡
• Vroege studie (fase 1 of 2)iVroeg onderzoek bij een kleine groep, vooral gericht op veiligheid en dosering. Of het echt werkt, moet daarna nog blijken. CS-101 in Patients With β-thalassemia (2026-06-09) ♡
• Vroege studie (fase 1 of 2)iVroeg onderzoek bij een kleine groep, vooral gericht op veiligheid en dosering. Of het echt werkt, moet daarna nog blijken. A Study of Immune Suppression Treatment for People With Sickle Cell Disease or β-Thalassemia Who Are Going to Receive an Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation (HCT) (2026-06-03) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. A Real-World Study to Evaluate Luspatercept in Adults With Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia in the Middle East (2026-06-02) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Oral Health Status in Children With β-Thalassemia Major (2026-05-29) ♡
• Vroege studie (fase 1 of 2)iVroeg onderzoek bij een kleine groep, vooral gericht op veiligheid en dosering. Of het echt werkt, moet daarna nog blijken. Base-edited Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Treating Patients With β-thalassemia Major (2026-05-15) ♡
• Vroege studie (fase 1 of 2)iVroeg onderzoek bij een kleine groep, vooral gericht op veiligheid en dosering. Of het echt werkt, moet daarna nog blijken. A Gene Transfer Study Inducing Fetal Hemoglobin in Sickle Cell Disease (GRASP, BMT CTN 2001) (2026-05-12) ♡
• Vroege studie (fase 1 of 2)iVroeg onderzoek bij een kleine groep, vooral gericht op veiligheid en dosering. Of het echt werkt, moet daarna nog blijken. Combination of Thalidomide and Hydroxyuria in Transfusion Dependent Thalasemmia (2026-05-05) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Sickle Cell Disease and the Genomic and Gene Therapy Needs of Stakeholders (2026-05-01) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Pilot Study PBSCT With TCRab Depletion For Hemoglobinopathies (2026-04-28) ♡
• Fase 3-studieiOnderzoek bij een grote groep patiënten, de laatste stap voordat een behandeling toegelaten kan worden. Wat hier uitkomt weegt zwaar. Effects of Hydroxyurea and Metformin in Transfusion Dependent Beta-Thalassemia (2026-04-28) ♡
• Vroege studie (fase 1 of 2)iVroeg onderzoek bij een kleine groep, vooral gericht op veiligheid en dosering. Of het echt werkt, moet daarna nog blijken. ß-Thalassemia Major With Autologous CD34+ Hematopoietic Progenitor Cells Transduced With TNS9.3.55 a Lentiviral Vector Encoding the Normal Human ß-Globin Gene (2026-04-24) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Haploidentical PBMC Transplant for Severe Congenital Anemias (2026-04-23) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. ALS20-101 Lentiviral Gene Therapy for Beta Thalassemia (2026-04-15) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Open-Label Extension Study to Pioneer Study 6058-SCD-101 (2026-04-14) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. MT2021-08T Cell Receptor Alpha/Beta Depletion PBSC Transplantation for Heme Malignancies (2026-04-06) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Evaluation of Micro RNA-155 Expression in Relation to Alloantibody Formation in Transfusion-Dependent Patients (2026-04-06) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Risk Factors Affecting Growth in Thalassemic Children at AUCH (2026-04-03) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Heterologous Cord Blood-Derived Red Blood Cell for Transfusion in Extremely Preterm Infants (2026-03-31) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. A Phase 2 Safety and Efficacy Study Evaluating CS-101 in Participants With β-Thalassemia Major (2026-03-24) ♡
• Klinisch onderzoekiOnderzoek bij patiënten, zonder dat er geloot is tussen groepen. Bruikbaar, maar minder zeker dan een gerandomiseerd onderzoek. Evaluation of Efficacy and Safety of a Single Dose of CTX001 in Participants With Transfusion-Dependent β-Thalassemia and Severe Sickle Cell Disease (2026-03-23) ♡

↑ Terug naar boven

codex.care geeft geen medisch advies. Bespreek klachten, medicatie en behandelkeuzes altijd met je eigen behandelaar.