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Maladie de Pompe

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Publications et études (1195)

Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Prevalence of Heterozygote Mothers for Pompe's Disease Among Mothers Having Delivered in French Guiana (2016-09-16) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Effect of Motor Development, Motor Function and Electrophysiologic Findings of IOPD Under ERT (2016-05-04) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Immune Modulation Therapy for Pompe Disease (2016-04-15) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. An MRI Study on Muscular Diseases -Pompe Disease and Dystrophia Myotonica- (2016-03-15) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Noninferiority Study of Alglucosidase Alfa Manufactured at the 160 L and 4000 L Scales in Treatment Naïve Patients With Infantile-Onset Pompe Disease (2016-01-18) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Alglucosidase Alfa Produced at the 4000 L Scale for Pompe Disease (2015-12-08) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Prevalence of Pompe's Disease in Respiratory Clinics (2015-08-18) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Prospective, Observational Study in Patients With Late-Onset Pompe Disease (2015-05-05) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Screening Protocol to Evaluate Acid Alpha-Glucosidase (GAA) Activity and GAA Gene Mutations in Patients With Late Onset Pompe Disease (2015-05-05) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Placebo-Controlled Study of Safety and Effectiveness of Myozyme (Alglucosidase Alfa) in Patients With Late-Onset Pompe Disease (2015-04-28) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. High Protein and Exercise Therapy Plus Nocturnal Enteral Feeding in Juvenile-onset Pompe Disease (2015-04-13) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. CPAP for Infantile Pompe Disease (2015-04-01) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Muscle Response to Enzyme Replacement Therapy in Pompe Disease (2015-03-24) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Exploratory Muscle Biopsy Assessment Study in Patients With Late-Onset Pompe Disease Treated With Alglucosidase Alfa (2014-12-19) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Safety and Efficacy of Recombinant Human Acid Alpha-Glucosidase in the Treatment of Classical Infantile Pompe Disease (2014-11-13) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Empagliflozin (BI 10773) Comprehensive add-on Study in Japanese Subjects With Type 2 Diabetes Mellitus (2014-06-17) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. An Exploratory Study of the Safety and Efficacy of Prophylactic Immunomodulatory Treatment in Myozyme-naive Cross-Reacting Immunologic Material (CRIM[-]) Patients With Infantile-Onset Pompe Disease (2014-05-13) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Late-Onset Treatment Study Extension Protocol (2014-03-07) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. High Dose or High Dose Frequency Study of Alglucosidase Alfa (2014-03-07) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study of rhGAA in Patients With Late-Onset Pompe Disease (2014-02-06) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Expanded Access Use of Myozyme (Alglucosidase Alfa) in Patients With Late-onset Pompe Disease (2014-02-06) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Alglucosidase Alfa Temporary Access Program (2014-02-06) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Extension Study of Patients With Infantile-Onset Pompe Disease Who Were Previously Enrolled in Protocol AGLU01602 (2014-02-06) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Study About the Evolution of Severe Late Onset Pompe Disease Patient With Pulmonary Dysfunction and Receiving Myozyme® (2014-02-06) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Extension Study of Long-term Safety and Efficacy of Myozyme in Patients With Pompe Disease Who Were Previously Enrolled in Genzyme Sponsored Enzyme Replacement Therapy (ERT) Studies (2014-02-05) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Safety and Effectiveness Study of rhGAA in Patients With Advanced Late-Onset Pompe Disease Receiving Respiratory Support (2014-02-05) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. rhGAA in Patients With Infantile-onset Glycogen Storage Disease-II (Pompe Disease) (2014-02-05) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study of the Safety and Efficacy of rhGAA in Patients With Infantile-onset Pompe Disease (2014-02-05) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Expanded Access Use of Myozyme (Alglucosidase Alfa) in Patients With Infantile-onset Pompe Disease (2014-02-05) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study of the Safety and Pharmacokinetics of rhGAA in Siblings With Glycogen Storage Disease Type II (2014-02-05) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Extension Study of Long-term Safety and Efficacy of Myozyme for a Single Patient With Pompe Disease Who Were Previously Enrolled in Genzyme Sponsored ERT Studies. (2014-02-05) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Long Term Follow up Study in Late-onset Pompe Disease (2013-12-04) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Natural History Study of Adult Onset Pompe Disease Using Muscle MRI (2013-08-30) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Newborn Screening Assay of Pompe's Disease (2013-01-01) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. 3D Echocardiography Managing Infantile Pompe's Disease (2012-03-16) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Pompe Prevalence Study in Patients With Muscle Weakness Without Diagnosis (2011-12-08) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Detection of Pompe Disease in Adult Patients With Myopathies of Uncertain Origin or With Asymptomatic Hyper-CK-emia (2011-12-01) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Screening for Early Detection and Prevention of Pompe Disease in Israel Using Tandem Mass Spectrometry (2011-08-04) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Scotoma Reduction in AMD Patients Treated With Ranibizumab (2011-07-29) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study to Evaluate the Effects of Pharmacological Chaperones in Cells From Patients With Pompe Disease (2008-06-05) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Genetic and Family Studies of Inherited Muscle Diseases (2008-03-05) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Effects of Miglitol on Daily Plasma Glucose in type2 Diabetes Treated With Insulin (2006-09-28) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Open Trial of Miglitol in Type 1 Diabetic Patients With Insulin Treatment (2006-09-21) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Double-Blind Trial of Miglitol in Type 2 Diabetic Patients With Insulin Treatment (2006-09-21) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Web-Based Follow-Up Using Cellular Phone in Type 1 Diabetic Patients Under Insulin Pump Therapy : The PumpNet Study (2006-07-07) ♡

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