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Mucopolysaccharidose

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Publications et études (1371)

• Les évaluations individuelles de la carte thermique démontrent la réponse au traitement par vestronidase alfa dans une population d'étude très hétérogène de mucopolysaccharidose VII. (2019/06/26) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Récupération de la vision suite à un traitement de remplacement enzymatique chez un patient atteint de mucopolysaccharidose de type II, syndrome de Hunter. (2019/06/06) ♡
• Effets à long terme du traitement de remplacement enzymatique chez les patients taïwanais atteints de mucopolysaccharidose IVA. (2019/06/01) ♡
• Attention et volumes du corps calleux chez les individus atteints de mucopolysaccharidose de type I. (2019/05/14) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Considérations chirurgicales dans le syndrome de Hunter : un cas d'hydrocéphalie et un cas d'hématome épidural. (2019/05/01) ♡
• Nouvelles données sur le phénotype de croissance et les génotypes causatifs chez 29 patients atteints du syndrome de Morquio (Morquio-Brailsford) d'Europe centrale et orientale. (2019/05/01) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Variabilité du phénotype oculaire dans la mucopolysaccharidose. (2019/04/01) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Déficit multiple en sulfatase. (2019/03/21) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Examen critique des directives et de la prise en charge actuelles de la MPS. (2019/03/01) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Le rôle de l'immunité innée dans les maladies des mucopolysaccharides. (2019/03/01) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Troubles du stockage lysosomal affectant le cœur : une revue. (2019/03/01) ♡
• Analyse des mutations et identification de la pathogénicité de la mucopolysaccharidose de type IVA chez 8 familles du sud de la Chine. (2019/02/20) ♡
• Étude randomiséeiLes participants ont été répartis par tirage au sort dans des groupes et comparés entre eux. Cela réduit les risques que la différence soit due à autre chose qu'au traitement. Iduronate-2-sulfatase avec anticorps anti-récepteur de la transferrine humaine pour la mucopolysaccharidose II neuropathique : un essai de phase 1/2. (2019/02/06) ♡
• Dilatation de la racine aortique chez les patients atteints de mucopolysaccharidoses et impact du traitement de remplacement enzymatique. (2019/02/01) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Mortalité tardive après transplantation allogénique de sang ou de moelle osseuse pour les erreurs innées du métabolisme : un rapport de l'étude Blood or Marrow Transplant Survivor Study-2 (BMTSS-2). (2019/02/01) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Programme de dépistage néonatal national taïwanais par spectrométrie de masse en tandem pour les mucopolysaccharidoses de types I, II et VI. (2019/02/01) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Tendances récentes de la recherche sur la mucopolysaccharidose. (2019/02/01) ♡
• Transplantation de cellules hématopoïétiques pour la MPS I grave au cours des six premiers mois de la vie : le cœur de l'affaire. (2019/02/01) ♡
• Étude de laboratoire ou animaleiPas encore d'étude chez l'homme. Prometteur dans une éprouvette ou chez la souris ne signifie malheureusement rien pour les patients. Résultats comportementaux et biochimiques complets de nouveaux modèles murins de gangliosidose GM1 et du syndrome de Morquio de type B. (2019/02/01) ♡
• Étude randomiséeiLes participants ont été répartis par tirage au sort dans des groupes et comparés entre eux. Cela réduit les risques que la différence soit due à autre chose qu'au traitement. Héparanne-N-sulfatase intrathécale chez les patients atteint du syndrome de Sanfilippo de type A : un essai randomisé de phase IIb. (2019/02/01) ♡
• Synthèse de N-acétyl-d-lactosalamines sulfatés marqués au (13)C pour aider au diagnostic des maladies de mucopolysaccharidose. (2019/02/01) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Résultats finaux de l'étude clinique de phase 1/2, en ouvert, d'une N-acétyl-α-d-glucosaminidase recombinante humaine intraveineuse (SBC-103) chez les enfants atteints de mucopolysaccharidose IIIB. (2019/02/01) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Administration de traitements de thérapie génique des cellules souches hématopoïétiques pour les maladies lysosomales neurologiques. (2019/01/16) ♡
• Étude de laboratoire ou animaleiPas encore d'étude chez l'homme. Prometteur dans une éprouvette ou chez la souris ne signifie malheureusement rien pour les patients. Édition du génome in vivo médiatisée par ZFN corrigeant le syndrome de Hurler murin. (2019/01/02) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Défis de la colonne vertébrale dans la mucopolysaccharidose. (2019/01/01) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Importance de la tomographie de perfusion de provocation pour l'évaluation du syndrome de Bow Hunter. (2019/01/01) ♡
• Méthode LC-MS/MS pour la quantification simultanée du sulfate d'héparane et du sulfate de dermatane dans l'urine par dérivatisation par butanolyse. (2019/01/01) ♡
• Évaluation du stress oxydatif par l'activité de la glutathion peroxydase et les niveaux de glutathion en réponse à la supplémentation en sélénium chez les patients atteints de mucopolysaccharidose I, II et VI. (2019/01/01) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Association de la mucopolysaccharidose de type 4A et du syndrome de Bartter. (2019/01/01) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Prise en charge de l'anesthésie générale pour les patients adultes atteints de mucopolysaccharidose subissant une chirurgie majeure de la colonne vertébrale. (2019/01/01) ♡
• [Rhinosinusite chez les patients atteints du syndrome de Hurler nécessitant une transplantation de cellules souches hématopoïétiques]. (2019/01/01) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Mucopolysaccharidose de type I chez les enfants, diagnostic oublié responsable de plaintes musculo-squelettiques non diagnostiquées : rapport de deux cas. (2019/01/01) ♡
• Variantes IDS nouvelles identifiées chez trois patients pakistanais non apparentés atteints de mucopolysaccharidose de type II (syndrome de Hunter). (2019/01/01) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Bone Marrow Transplant With Abatacept for Non-Malignant Diseases (2019-12-26) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Thérapie génique intracérébrale chez les enfants atteints du syndrome de Sanfilippo de type B (2019-12-02) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude sur la MPS VI pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'odiparcil (2019-11-01) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Phénotypes neurocomportementaux dans la MPS III (2019-11-01) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Spectroscopie RM pour déterminer l'inflammation neurologique et le stress oxydatif dans la MPS I (2019-11-01) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude du traitement de remplacement enzymatique UX003 bêta-glucuronidase humaine recombinante (rhGUS) dans la mucopolysaccharidose de type 7, syndrome de Sly (MPS 7) chez les patients de moins de 5 ans (2019-10-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Analyse de la marche dans la MPS IVA (2019-10-17) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Maladie de surcharge lysosomale : surveillance de la santé, du développement et des résultats fonctionnels chez les enfants d'âge préscolaire (2019-10-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. BMN 110 Phase 3B chez les patients australiens (2019-09-26) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Études longitudinales de la structure et de la fonction cérébrale dans les troubles MPS (2019-09-06) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluation échographique du syndrome du canal carpien (2019-08-20) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. HSCT pour les erreurs innées du métabolisme à haut risque (2019-07-11) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Transplantation de cellules souches avec laronidase pour le syndrome de Hurler (2019-07-11) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluation de l'efficacité et de la sécurité de l'hormone de croissance humaine recombinante (r-hGH), Saizen®, chez une population d'enfants atteints d'hypochondroplasie, traités pendant au moins 3 ans ou jusqu'à une taille finale proche, le cas échéant, en comparaison avec une cohorte historique d'enfants non traités (2019-02-15) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude ouverte de Phase 1/2 pour évaluer la sécurité, l'efficacité et la dose du médicament à l'étude UX003 Bêta-glucuronidase humaine recombinante (rhGUS) thérapie de remplacement enzymatique chez les patients atteints de mucopolysaccharidose de type 7 (MPS 7) (2019-01-04) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. [Mécanismes moléculaires de l'action de la génistéine à la lumière des thérapies des maladies génétiques et immunologiques]. (2018/12/29) ♡
• Assemblage rapide et modulaire de substrats click pour évaluer l'activité enzymatique dans le dépistage néonatal des troubles de stockage lysosomial. (2018/12/26) ♡

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