Dystrophie musculaire de Duchenne
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Publications et études (1744)
- Evaluation of a serum protein signature as monitoring biomarker for Duchenne muscular dystrophy in a long-term clinical trial with corticosteroids. (2026/07/13) ♡
- Clinical, pathological, and genetic characteristics of 23 DMD patients in northern China. (2026/07/13) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Navigating sexual health, fertility, and adult wellness in individuals with Duchenne muscular dystrophy: Current standards of care and future directions. (2026/07/13) ♡
- Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Fat Embolism Syndrome Following Elective Orthopedic Surgery in a Patient With Duchenne Muscular Dystrophy. (2026/07/10) ♡
- Commentaire ou éditorialiL'opinion ou l'explication d'un expert, pas une nouvelle recherche. Rewriting Duchenne muscular dystrophy therapy. (2026/07/09) ♡
- Real-world safety profile of givinostat: an early post-marketing pharmacovigilance study based on the FAERS database. (2026/07/09) ♡
- Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Case Report: The effect of early initiation of eteplirsen treatment on the cardiac and motor disease course in an individual with Duchenne muscular dystrophy. (2026/07/09) ♡
- Development and Validation of a Novel, Disease-Specific, Caregiver-Reported Outcome Measure: The Duchenne Muscular Dystrophy Caregiver Reported-Health Index (DMDCR-HI). (2026/07/08) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Convergent innate immune and regulated cell-death pathways in selected myopathies. (2026/07/08) ♡
- GDF5 modulation of MuSC pool as a potential therapeutic benefit for DMD. (2026/07/07) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Systemic regeneration medicines for muscular dystrophy: progress and challenges in pro-regenerative drug development. (2026/07/06) ♡
- IMU-based workspace area as a promising complementary tool to assess upper limb function in Neuromuscular diseases: A one-year follow-up. (2026/07/06) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. The role of Piezo1 in skeletal muscle physiology and pathology: from mechanosensing to precision therapy. (2026/07/05) ♡
- Disease progression and economic burden of duchenne muscular dystrophy: A retrospective study using Swedish register data. (2026/07/04) ♡
- Fat-Fraction Quantification Using Three-Point Dixon Technique in Duchenne Muscular Dystrophy and Its Correlation With Clinical Progression and Genotypic Characteristics: A Single Centre One-Year Prospective Study. (2026/07/03) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Virtual Reality-Based Rehabilitation in Children and Adolescents with Muscular Dystrophy: A Systematic Review of Feasibility, Engagement, and Clinical Outcomes. (2026/07/03) ♡
- Microdystrophins partially rescue deficits of duchenne muscular dystrophy iPSC-cardiomyocytes. (2026/07/02) ♡
- Psychosocial Care Utilization Among Patients With Duchenne Muscular Dystrophy. (2026/07/02) ♡
- Report of the multistakeholder drug development round table meeting of the World Duchenne Organization focusing on challenges for clinical development of therapies. (2026/07/01) ♡
- Étude de laboratoire ou animaleiPas encore d'étude chez l'homme. Prometteur dans une éprouvette ou chez la souris ne signifie malheureusement rien pour les patients. Identification of myokines associated with the pathological stress response in the mdx mouse model of Duchenne muscular dystrophy. (2026/07/01) ♡
- Early Diagnosis of Duchenne Muscular Dystrophy Requires Newborn Screening for CK, and in the Event of Paresis, Relevant Investigations. (2026/07/01) ♡
- Diaphragm-specific effects of L-citrulline in mdx mice highlight its potential as adjuvant of standard therapy in Duchenne muscular dystrophy. (2026/07/01) ♡
- Dystrophie musculaire de Duchenne et leucodystrophie métachromatique ajoutées au programme de dépistage néonatal. (2026/07/01) ♡
- Calcium handling properties and arrhythmia vulnerability of cardiomyocytes from dystrophin-deficient mdx mice. (2026/07/01) ♡
- Decreasing Microtubule Detyrosination Improves Cardiac Mechanics and Sodium Channel Function in Arrhythmogenic Cardiomyopathy. (2026/07/01) ♡
- Cardiac Safety Outcomes in Delandistrogene Moxeparvovec Clinical Trials for Duchenne Muscular Dystrophy with Up to 5 Years of Follow-up. (2026/07/01) ♡
- Long-term outcomes of home mechanical ventilation in Duchenne Muscular Dystrophy - an observational study. (2026/07/01) ♡
- Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Novel DMD Frameshift Variant (p.Leu2017Profs*5) in Spectrin-Like Repeat 16 Expands the Mutational Spectrum of DMD. (2026/07/01) ♡
- Regenerative Index: a method to assess muscle regeneration in patients with Duchenne muscular dystrophy. (2026/07/01) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Human Disposition, Metabolism, and Excretion of Sevasemten (EDG-5506), a Selective Modulator of Fast Myosin in Healthy Volunteers. (2026/07/01) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Dystrophie musculaire de Duchenne et thérapie génique Delandistrogene Moxeparvovec chez l'enfant : examen systématique et méta-analyse. (2026/07/01) ♡
- AI-powered therapeutic aptamer drug discovery: Targeting the CT-domain of CTGF for duchenne muscular dystrophy. (2026/07/01) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Microprotein, macro-effect: DWORF as a therapeutic strategy in heart failure. (2026/07/01) ♡
- Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Dystrophin-Deficient Muscular Dystrophy in a Jack Russell Terrier With a Large Deletion in the Canine DMD Gene. (2026/07/01) ♡
- Spontaneous rhabdomyosarcomas in Dmd(mdx) rats. (2026/06/30) ♡
- Meta-analysis of clinical trials assessing the safety of pharmacological treatments for muscular degeneration in Duchenne muscular dystrophy. (2026/06/30) ♡
- Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. A female manifesting carrier of DMD with exon 45 deletion: a case report. (2026/06/30) ♡
- Bilateral perifoveal macular ischemia in non-proliferative Duchenne muscular dystrophy-associated retinopathy: a case report. (2026/06/29) ♡
- Dystrophie musculaire de Duchenne avant l'âge de trois ans. (2026/06/27) ♡
- Leflunomide-inhibited STAT1 activity ameliorates intramuscular M1 macrophage infiltration and promotes muscle regeneration in Duchenne muscular dystrophy. (2026/06/26) ♡
- The Use of the Four Square Step Test and the 10-m Walk/Run Test to Determine Fall Risk in Children With Duchenne Muscular Dystrophy. (2026/06/26) ♡
- Le traitement par l'inhibiteur Nox1/4 Setanaxib améliore la fonction cardiaque dans les modèles murins de dystrophie musculaire de Duchenne. (2026/06/26) ♡
- L'utrophine nécessite l'α-syntrophine pour maintenir l'intégrité de la jonction neuromusculaire chez les souris mdx. (2026/06/26) ♡
- Surveillance de la sécurité post-commercialisation et caractérisation des signaux du stéroïde dissigatif novel Vamorolone dans la dystrophie musculaire de Duchenne : une analyse comparative de la disproportion basée sur les données FAERS. (2026/06/26) ♡
- ChatGPT peut-il fournir des conseils fiables aux familles d'enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ? Une double perspective des parents et des experts. (2026/06/25) ♡
- Réponses dépendantes du sexe à la natation d'intensité modérée/faible et à l'exercice de résistance en escalade chargée chez les souris mdx. (2026/06/24) ♡
- La livraison MyoAAV 2A à faible dose de micro-utrophine ingénierie réalise une distribution pan-musculaire avec une fonction musculaire élevée dans la dystrophie musculaire de Duchenne. (2026/06/22) ♡
- Transition des soins neurologiques pédiatriques aux soins neurologiques chez l'adulte dans la dystrophie musculaire de Duchenne : une enquête nationale sur les expériences des patients et des médecins. (2026/06/22) ♡
- Une stratégie de test génétique par étapes a identifié des variantes pathogènes chez 10 patients chinois atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. (2026/06/19) ♡
- Targeting muscle fibrosis using non-specific collagenase injections destabilizes the basal lamina and induces matrix remodeling. (2026/06/19) ♡
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