Déficit en alpha-1-antitrypsine
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Publications et études (1172)
- Quantitative Analysis of Bronchiectasis in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency. (2026/01/01) ♡
- Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Une étude de non-infériorité pharmacocinétique et de sécurité/tolérance de deux doses différentes d'Alpha1-PI 15% en SC hebdomadaire comparées à l'Alpha1-PI IV standard correspondant chez les participants atteints de déficit en Alpha1-Antitrypsine (AATD) (2026-08-11) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Une étude de TSRA-196 chez les adultes atteints de déficit en Alpha-1 Antitrypsine PiZZ (AATD) (2026-08-10) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude chez les adultes pour en savoir plus sur le déficit héréditaire en Alpha-1 Antitrypsine (AATD) et les problèmes hépatiques liés à l'AATD (2026-07-24) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Une étude d'AIR-001 chez les adultes atteints de déficit en Alpha-1 Antitrypsine (AATD) (2026-07-24) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Développement d'un score de prédiction pour l'occurrence du décès ou de la transplantation pulmonaire chez les patients atteints d'emphysème secondaire à un déficit en Alpha-1-antitrypsine (2026-07-20) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Role of Genetic Factors in the Development of Lung Disease (2026-07-17) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Régime CDED orienté IBS par rapport au régime pauvre en FODMAP pour le syndrome de l'intestin irritable (2026-07-16) ♡
- Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Efficacité et sécurité de l'inhibiteur de l'Alpha1-protéase (humain), processus modifié (Alpha-1 MP) chez les sujets atteints d'emphysème pulmonaire dû à un déficit en Alpha1 Antitrypsine (AATD) (2026-06-23) ♡
- Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Sécurité à long terme de l'inhibiteur de l'Alpha1-protéase chez les sujets atteints de déficit en Alpha1 Antitrypsine (2026-06-23) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Cours naturel et bases moléculaires de la maladie hépatique associée au déficit en Alpha 1-Antitrypsine. (2026-06-10) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude longitudinale des causes génétiques de la cholestase intrahépatique (LOGIC) (2026-06-04) ♡
- Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Étude de phase 4, en double aveugle, évaluant la réponse sur les taux de déclin de la densité pulmonaire au scanner (CT) avec Respreeza / Zemaira hebdomadaire pendant 3 ans chez les adultes atteints de déficit en alpha1 Antitrypsine (AATD) (2026-05-15) ♡
- Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Étude pour vérifier la sécurité de Fazirsiran et apprendre si Fazirsiran peut aider les personnes atteintes de maladie hépatique et de cicatrisation (fibrose) due à une version anormale de la protéine Alpha-1 Antitrypsine (2026-05-13) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Étude de BMN 349 dose unique chez les participants adultes PiZZ et PiMZ/MASH (2026-05-06) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude hépatique adulte de déficit en Alpha-1 Antitrypsine (2026-04-27) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Une étude de phase 1/2a, escalade de dose unique et multiple de KRRO-110 (2026-04-17) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Une étude de phase 1b/2a, ouverte d'escalade de doses uniques et de doses multiples croissantes chez les participants atteints d'AATD Pi*ZZ (2026-04-14) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Étude ouverte à long terme de SAR447537 (INBRX-101) chez les adultes atteints d'emphysème par déficit en Alpha-1 Antitrypsine (2026-04-13) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Une étude de Belcesiran chez les patients atteints d'AATLD (2026-04-07) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Une étude de recherche de phase 1 pour évaluer la sécurité, la tolérance et la pharmacocinétique de WVE-006 chez des participants sains avec expression sauvage d'AAT (RestorAATion-1) (2026-03-23) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Une étude pour évaluer la sécurité et l'efficacité de BEAM-302 chez les patients adultes atteints de déficit en Alpha-1 Antitrypsine (AATD) (2026-03-20) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Thérapie génique pour le déficit en Alpha 1-Antitrypsine (2026-03-13) ♡
- Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Étude pour en savoir plus sur la sécurité de Fazirsiran et s'il peut aider les personnes atteintes d'une maladie hépatique Alpha-1 Antitrypsine avec légère cicatrisation hépatique (fibrose) (2026-03-05) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Cohorte longitudinale PiMZ (PiMZ Logic) (2026-01-16) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Cohort des maladies causées par l'Alpha-1 Antitrypsine : étude longitudinale des biomarqueurs de la maladie (2026-01-16) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Banque d'ADN et de tissu de la Fondation Alpha-1 (2026-01-15) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Une étude d'ARC-AAT chez des sujets volontaires sains et des patients atteints de déficit en Alpha-1 Antitrypsine (AATD) (2026-01-12) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Prévalence du déficit en Alpha-1 Antitrypsine chez les patients atteints d'un cancer du foie non cirrhotique (2026-01-05) ♡
- Clinical features in patients with severe Alpha-1 antitrypsin deficiency due to rare genotypes. (2025/12/31) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Chronic Obstructive Pulmonary Disease in Never-Smokers-A Distinct Entity Within the COPD Spectrum. (2025/12/26) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Non-tuberculous mycobacteria (NTM) and COPD: a multicentre prospective study. (2025/12/21) ♡
- Étude randomiséeiLes participants ont été répartis par tirage au sort dans des groupes et comparés entre eux. Cela réduit les risques que la différence soit due à autre chose qu'au traitement. Two randomised controlled phase 2 studies of the oral neutrophil elastase inhibitor alvelestat in alpha-1 antitrypsin deficiency. (2025/12/18) ♡
- Commentaire ou éditorialiL'opinion ou l'explication d'un expert, pas une nouvelle recherche. Alvelestat for alpha-1 antitrypsin deficiency-associated emphysema: the hope for an oral treatment. (2025/12/18) ♡
- Pulmonary rehabilitation and quality of life in alpha-1 antitrypsin deficiency: findings from a retrospective cohort study. (2025/12/15) ♡
- Circulating C-terminal peptides and polymers of alpha-1 antitrypsin as putative markers of pediatric Pi*ZZ liver disease. (2025/12/10) ♡
- Commentaire ou éditorialiL'opinion ou l'explication d'un expert, pas une nouvelle recherche. Searching for alpha-1 antitrypsin deficiency in patients with bronchiectasis: reducing idiopathic cases. (2025/12/08) ♡
- Prevalence of SERPINA1 mutations in a bronchiectasis cohort: implications of extended screening for alpha-1 antitrypsin deficiency. (2025/12/05) ♡
- Performance of enhanced liver fibrosis test and indirect serum fibrosis markers for exclusion of advanced liver fibrosis in alpha-1 antitrypsin deficiency. (2025/12/01) ♡
- Résistance à l'hormone de croissance chez les enfants atteints de maladie hépatique cholestatique chronique et de masse musculaire squelettique réduite. (2025/12/01) ♡
- Commentaire ou éditorialiL'opinion ou l'explication d'un expert, pas une nouvelle recherche. Seasonal Changes in Circulating Alpha-1 Antitrypsin Are Altered by Sex and Genetic Deficiency. (2025/12/01) ♡
- Commentaire ou éditorialiL'opinion ou l'explication d'un expert, pas une nouvelle recherche. Inflammation-adjusted optimal serum cut-off alpha-1 antitrypsin values for detecting deficient patients: a cross-sectional analysis of the AVATAR cohort. (2025/12/01) ♡
- Les vésicules extracellulaires dérivées des neutrophiles dans le plasma des individus déficients en alpha-1 antitrypsine révèlent des signatures métaboliques et transcriptomiques pro-inflammatoires. (2025/12/01) ♡
- Examen systématiqueiToutes les études sur une question ont été recherchées selon des règles fixes et comparées, de sorte qu'aucune étude aux résultats négatifs n'a été omise. Patient-reported outcome measures for use in patients with alpha-1-antitrypsin deficiency: results of a systematic selection process. (2025/11/27) ♡
- Commentaire ou éditorialiL'opinion ou l'explication d'un expert, pas une nouvelle recherche. The phenotypic state of biallelic SERPINA1 Q0 variants in α(1)-antitrypsin deficiency. (2025/11/24) ♡
- Characterization of a novel SERPINA1 variant carrying two missense mutations: molecular mechanisms and functional impact. (2025/11/21) ♡
- Molecular insights on the mechanism of α1-antitrypsin condensate formation and maturation. (2025/11/19) ♡
- The mechanism of pathogenic α(1)-antitrypsin aggregation in the human liver. (2025/11/18) ♡
- Matrix metalloproteinases and disease severity among PI*MZ and PI*ZZ individuals in the Genomic Research in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency and Sarcoidosis (GRADS) cohort. (2025/11/17) ♡
- Quantitative analysis of chest computed tomography in alpha-1-antitrypsin deficiency. (2025/11/15) ♡
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