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Distrofia muscular de Duchenne

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Publicaciones y estudios (1744)

• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de Fase 3 de Atalureno en Participantes Con Distrofia Muscular de Duchenne por Mutación Sin Sentido (nmDMD) (2020-08-04) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de Atalureno (PTC124) en Participantes No Ambulatorios Con Distrofia Muscular de Duchenne/Becker Mediada por Mutación Sin Sentido (nmDMD/BMD) (2020-07-29) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de Extensión de Fase 2B de Atalureno (PTC124) en Distrofia Muscular de Duchenne/Becker (DMD/BMD) (2020-07-15) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Obtención de Imágenes Moleculares No Invasiva de la Estructura Muscular (MSOT_muscles) (2020-07-07) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Eventos Digestivos en Pacientes Con Distrofia Muscular de Duchenne (2020-05-12) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un Estudio de Fase IIa de TAS-205 para la Distrofia Muscular de Duchenne (2020-04-20) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Registro Europeo de Ventilación Mecánica Domiciliaria (2020-04-09) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de Fase 2B de PTC124 (Atalureno) en Distrofia Muscular de Duchenne/Becker (DMD/BMD) (2020-04-07) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de Eficacia, Seguridad y Tolerabilidad de Eteplirsen en Sujetos con Distrofia Muscular de Duchenne (2020-03-30) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de Eficacia de AVI-4658 para Inducir la Expresión de Distrofina en Pacientes Seleccionados con Distrofia Muscular de Duchenne (2020-03-30) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de Seguridad de Eteplirsen para Tratar la Distrofia Muscular de Duchenne en Estadio Avanzado (2020-03-30) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. CRT-P o CRT-D en Miocardiopatía Dilatada (2020-03-25) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Células Madre Autólogas Derivadas de Médula Ósea para el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne (2020-03-17) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Evaluación de la Activación Muscular en la Actividad de Subir Escaleras en Niños con Distrofia Muscular de Duchenne (2020-02-27) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio Exploratorio de NS-065/NCNP-01 en DMD (2020-02-26) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Fibrosis Endomisial, Respuesta Inflamatoria Muscular y Disfunción de la Homeostasis del Calcio en la Distrofia Muscular de Duchenne (2020-02-07) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Efectos del Nitrato de Sodio en el Flujo Sanguíneo en la Distrofia Muscular de Becker (2020-01-14) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio del Flujo Sanguíneo del Músculo Esquelético en la Distrofia Muscular de Becker (2020-01-14) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Tadalafilo y Sildenafilo para la distrofia muscular de Duchenne (2020-01-14) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Nitrato de sodio para la distrofia muscular (2020-01-13) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de prueba de concepto para evaluar la actividad y seguridad de SMT C1100 (Ezutromid) en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) (2020-01-02) ♡
• T cell receptor specificity drives accumulation of a reparative population of regulatory T cells within acutely injured skeletal muscle. (2019/12/26) ♡
• Investigación de laboratorio o con animalesiSin investigación en humanos aún. Algo prometedor en un tubo de ensayo o en ratones lamentablemente no significa nada para los pacientes. Inhibition of FLT1 ameliorates muscular dystrophy phenotype by increased vasculature in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy. (2019/12/26) ♡
• S-nitrosylation of connexin43 hemichannels elicits cardiac stress-induced arrhythmias in Duchenne muscular dystrophy mice. (2019/12/19) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Pulsed glucocorticoids enhance dystrophic muscle performance through epigenetic-metabolic reprogramming. (2019/12/19) ♡
• An improved method for studying mouse diaphragm function. (2019/12/19) ♡
• Artículo de revisióniUn resumen de lo que se sabe sobre un tema, escrito por expertos. No compilado según reglas de búsqueda fijas, por lo que la selección de estudios puede estar sesgada. S1P/S1P Receptor Signaling in Neuromuscolar Disorders. (2019/12/17) ♡
• Use of air stacking to improve pulmonary function in Indonesian Duchenne muscular dystrophy patients: bridging the standard of care gap in low middle income country setting. (2019/12/16) ♡
• Development of a high-throughput screen to identify small molecule enhancers of sarcospan for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. (2019/12/12) ♡
• Investigación de laboratorio o con animalesiSin investigación en humanos aún. Algo prometedor en un tubo de ensayo o en ratones lamentablemente no significa nada para los pacientes. In vivo cerebellar circuit function is disrupted in an mdx mouse model of Duchenne muscular dystrophy. (2019/12/09) ♡
• Exploring physiological signals on people with Duchenne muscular dystrophy for an active trunk support: a case study. (2019/12/09) ♡
• Targeting RyR Activity Boosts Antisense Exon 44 and 45 Skipping in Human DMD Skeletal or Cardiac Muscle Culture Models. (2019/12/06) ♡
• MetaanálisisiTodos los estudios sobre una pregunta combinados y recalculados juntos. Esta es la forma más sólida de investigación que existe: un único estudio puede ser casualidad, decenas juntos mucho menos. La etiqueta dice algo sobre el diseño, no sobre el resultado — que también puede ser que algo NO funcione. Strength training and aerobic exercise training for muscle disease. (2019/12/06) ♡
• CRISPR-Cas3 induces broad and unidirectional genome editing in human cells. (2019/12/06) ♡
• Descripción de algunos pacientesiLa historia de uno o un par de pacientes. Instructivo, pero no puedes deducir si algo funciona en general. Recurrent hypotension induced by sacubitril/valsartan in cardiomyopathy secondary to Duchenne muscular dystrophy: A case report. (2019/12/06) ♡
• Artículo de revisióniUn resumen de lo que se sabe sobre un tema, escrito por expertos. No compilado según reglas de búsqueda fijas, por lo que la selección de estudios puede estar sesgada. Metabolic Alterations in Cardiomyocytes of Patients with Duchenne and Becker Muscular Dystrophies. (2019/12/05) ♡
• Investigación de laboratorio o con animalesiSin investigación en humanos aún. Algo prometedor en un tubo de ensayo o en ratones lamentablemente no significa nada para los pacientes. Characterization of mesoangioblast cell fate and improved promyogenic potential of a satellite cell-like subpopulation upon transplantation in dystrophic murine muscles. (2019/12/01) ♡
• Descripción de algunos pacientesiLa historia de uno o un par de pacientes. Instructivo, pero no puedes deducir si algo funciona en general. Importance of muscle biopsy to establish pathogenicity of DMD missense and splice variants. (2019/12/01) ♡
• Aspectos psiquiátricos y neuroevolutivos de la distrofia muscular de Becker. (2019/12/01) ♡
• Evaluación de la marcha en la distrofia muscular de Duchenne: Relación del análisis de marcha 3D con la evaluación clínica. (2019/12/01) ♡
• Detección de colágenos mediante tomografía optoacústica multiespectral como biomarcador de imagen para la distrofia muscular de Duchenne. (2019/12/01) ♡
• Artículo de revisióniUn resumen de lo que se sabe sobre un tema, escrito por expertos. No compilado según reglas de búsqueda fijas, por lo que la selección de estudios puede estar sesgada. Las Distrofinopatías. (2019/12/01) ♡
• La caja de herramientas del NIH para la vigilancia cognitiva en la distrofia muscular de Duchenne. (2019/12/01) ♡
• Comentario o editorialiUna opinión o explicación de un experto, no una nueva investigación. Gene Therapy Briefs. (2019/12/01) ♡
• Artículo de revisióniUn resumen de lo que se sabe sobre un tema, escrito por expertos. No compilado según reglas de búsqueda fijas, por lo que la selección de estudios puede estar sesgada. Distrofias musculares. (2019/11/30) ♡
• Artículo de revisióniUn resumen de lo que se sabe sobre un tema, escrito por expertos. No compilado según reglas de búsqueda fijas, por lo que la selección de estudios puede estar sesgada. Enseñar a una molécula antigua nuevos trucos: Reposicionamiento de fármacos para la distrofia muscular de Duchenne. (2019/11/30) ♡
• Artículo de revisióniUn resumen de lo que se sabe sobre un tema, escrito por expertos. No compilado según reglas de búsqueda fijas, por lo que la selección de estudios puede estar sesgada. QuantiMus: Un enfoque basado en aprendizaje automático para el análisis de alta precisión de la morfología del músculo esquelético. (2019/11/29) ♡
• Artículo de revisióniUn resumen de lo que se sabe sobre un tema, escrito por expertos. No compilado según reglas de búsqueda fijas, por lo que la selección de estudios puede estar sesgada. Biomateriales y técnicas avanzadas de biofabricación en modelado de enfermedades neuromiopáticas basado en hiPSCs. (2019/11/29) ♡
• La terapia génica de micro-distrofina mejora parcialmente la capacidad de ejercicio en ratones mdx adultos mayores. (2019/11/27) ♡
• La N-acetilcisteína disminuye la fibrosis y aumenta la capacidad generadora de fuerza del diafragma mdx. (2019/11/24) ♡

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