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Distrofia muscular de Duchenne

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Publicaciones y estudios (1745)

• Cambios cinemáticos en la marcha en niños con Distrofia Muscular de Duchenne: Utilidad del Índice de Desviación de la Marcha, la Puntuación del Perfil de la Marcha y las Puntuaciones de Variables de la Marcha. (2023/02/01) ♡
• Artículo de revisióniUn resumen de lo que se sabe sobre un tema, escrito por expertos. No compilado según reglas de búsqueda fijas, por lo que la selección de estudios puede estar sesgada. NGF y BDNF en síndromes pediátricos. (2023/02/01) ♡
• Protection of dystrophic muscle cells using Idebenone correlates with the interplay between calcium, oxidative stress and inflammation. (2023/02/01) ♡
• Cilostazol attenuates oxidative stress and apoptosis in the quadriceps muscle of the dystrophic mouse experimental model. (2023/02/01) ♡
• Investigación de laboratorio o con animalesiSin investigación en humanos aún. Algo prometedor en un tubo de ensayo o en ratones lamentablemente no significa nada para los pacientes. Generation of human induced pluripotent stem cell lines with HMOX1 promoter polymorphism and CRISPR/Cas9-mediated deletion of exon 50 of DMD gene. (2023/02/01) ♡
• Artículo de revisióniUn resumen de lo que se sabe sobre un tema, escrito por expertos. No compilado según reglas de búsqueda fijas, por lo que la selección de estudios puede estar sesgada. Update on anti-fibrotic pharmacotherapies in skeletal muscle disease. (2023/02/01) ♡
• Effect of parasitic infection on muscular function of dystrophin gene (Dmd) deficient mouse. (2023/02/01) ♡
• Phosphorylation alters the mechanical stiffness of a model fragment of the dystrophin homologue utrophin. (2023/02/01) ♡
• Bethlem Myopathy (Collagen VI-Related Dystrophies): A Retrospective Cohort Study on Musculoskeletal Pathologies and Clinical Course. (2023/02/01) ♡
• Investigación de laboratorio o con animalesiSin investigación en humanos aún. Algo prometedor en un tubo de ensayo o en ratones lamentablemente no significa nada para los pacientes. Synthesis of 5'-Thiol Functionalized Morpholino Oligo-Nucleotide and Subsequent Conjugation with IGT to Improve Delivery and Antisense Efficacy In Vitro. (2023/01/18) ♡
• Newborn screening and genomic analysis of duchenne muscular dystrophy in Henan, China. (2023/01/15) ♡
• Descripción de algunos pacientesiLa historia de uno o un par de pacientes. Instructivo, pero no puedes deducir si algo funciona en general. Chronic granulomatous disease associated with Duchenne muscular dystrophy caused by Xp21.1 contiguous gene deletion syndrome: Case report and literature review. (2023/01/13) ♡
• Artículo de revisióniUn resumen de lo que se sabe sobre un tema, escrito por expertos. No compilado según reglas de búsqueda fijas, por lo que la selección de estudios puede estar sesgada. Mesoangioblasts at 20: From the embryonic aorta to the patient bed. (2023/01/04) ♡
• Artículo de revisióniUn resumen de lo que se sabe sobre un tema, escrito por expertos. No compilado según reglas de búsqueda fijas, por lo que la selección de estudios puede estar sesgada. Arthritis and Duchenne muscular dystrophy: the role of chondroitin sulfate and its associated proteoglycans in disease pathology and as a diagnostic marker. (2023/01/01) ♡
• Artículo de revisióniUn resumen de lo que se sabe sobre un tema, escrito por expertos. No compilado según reglas de búsqueda fijas, por lo que la selección de estudios puede estar sesgada. Biological and genetic therapies for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. (2023/01/01) ♡
• Identification of Biallelic dystrophin gene variants during maternal carrier testing for Becker muscular dystrophy and review of the DMD exon 49-51 deletion phenotype. (2023/01/01) ♡
• Factors associated with balance ability in Duchenne and Becker muscular dystrophies. (2023/01/01) ♡
• Artículo de revisióniUn resumen de lo que se sabe sobre un tema, escrito por expertos. No compilado según reglas de búsqueda fijas, por lo que la selección de estudios puede estar sesgada. Gene therapy review: Duchenne muscular dystrophy case study. (2023/01/01) ♡
• The discovery of the DNA methylation episignature for Duchenne muscular dystrophy. (2023/01/01) ♡
• Artículo de revisióniUn resumen de lo que se sabe sobre un tema, escrito por expertos. No compilado según reglas de búsqueda fijas, por lo que la selección de estudios puede estar sesgada. Clinical potential of microdystrophin as a surrogate endpoint. (2023/01/01) ♡
• Duchenne Muscular Dystrophy in Kazakhstan: A Journey from Diagnosis to the Treatment, the Biases and Achievements. (2023/01/01) ♡
• Adeno-associated virus-mediated gene therapy for rare pediatric neurogenetic diseases: Current status and outlook. (2023/01/01) ♡
• Prevalence and severity of sinus tachycardia and arrhythmias by Holter monitoring in children with Duchenne muscular dystrophy. (2023/01/01) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Imaginería Motora en Distrofia Muscular de Duchenne (2023-12-05) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Correlación Entre Capacidad Funcional y Funcionalidad en Distrofia Muscular de Duchenne (2023-11-29) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio para Evaluar Seguridad/Tolerabilidad, PK, Efectos en Histología, Parámetros Clínicos de Givinostat en Niños Con DMD (2023-11-07) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Entrenamiento de Imaginería Motora Basado en Telerrhabilitación en Niños Con Distrofia Muscular de Duchenne (2023-10-31) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Fisioterapia Remota para Proteger la Salud Física en Distrofia Muscular de Duchenne (2023-10-27) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de 48 Semanas, Abierto, para Evaluar la Eficacia y Seguridad de AMONDYS 45, EXONDYS 51, VYONDYS 53 en Sujetos Con Distrofia Muscular de Duchenne Portadores de Duplicaciones DMD Elegibles. (2023-10-26) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Espironolactona Versus Prednisolona en DMD (2023-10-23) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Ensayo de Transferencia Génica Intramuscular Clínica de rAAV1.CMV.huFollistatin344 en Pacientes Con Distrofia Muscular de Duchenne (2023-10-11) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Entrenamiento en Cicloergómetro en Distrofia Muscular de Duchenne (2023-10-11) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Transferencia Génica de Follistatin a Pacientes Con Distrofia Muscular de Becker y Miositis por Cuerpos de Inclusión Esporádica (2023-10-02) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Ensayo Piloto de Dosis Única Escalonada de Canakinumab (ILARIS®) en Distrofia Muscular de Duchenne (2023-09-21) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Esteroides Semanales en Distrofia Muscular (2023-09-21) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Caracterización de los Hábitos Posturales de Usuarios de Silla de Ruedas Análisis de la Aceptabilidad de Recomendaciones Internacionales en la Prevención del Riesgo de Úlceras por Presión Usando un Sensor Textil Conectado (2023-08-31) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio para Evaluar la Seguridad, Tolerabilidad y Eficacia de Eteplirsen en Participantes Con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) Que Completaron el Estudio 4658-102 (NCT03218995) (2023-08-18) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Evaluación de Evaluaciones Basadas en el Hogar en Participantes Con DMD (2023-08-14) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Escala de Desarrollo Motor Peabody en Niños Con Distrofia Muscular de Duchenne Periódica (2023-08-14) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Efecto de Vendaje de Kinesiología en Control de Cabeza y Tronco en Niños Con Distrofia Muscular de Duchenne (2023-08-01) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Adaptación Cultural, Validez y Confiabilidad de la Versión Turca de la Evaluación de Marcha Ambulatoria North Star (2023-07-28) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Tratamiento de Fisioterapia en Niños y Adolescentes Con Patologías Neurológicas (2023-05-23) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Entrenamiento en Bicicleta en Funciones Ventilatorias en la Distrofia Muscular de Duchenne (2023-05-09) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Análisis Molecular de Pacientes Con Enfermedad Neuromuscular (2023-04-24) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Programa de Acceso Expandido para Idebenona en Participantes Con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) (2023-04-21) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Ejercicios Orientados al Tronco Versus Vibración de Cuerpo Completo para la Distrofia Muscular de Duchenne (2023-04-18) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un Estudio para Evaluar la Eficacia y Seguridad de Vamorolona en Niños Con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) (2023-03-09) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Nivel de Actividad Física y Funciones Cognitivas en Niños Con Distrofia Muscular de Duchenne (2023-02-09) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio clínico para evaluar la eficacia y seguridad de Givinostat en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (2023-02-02) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Seguridad y eficacia de P-188 NF en pacientes con DMD (2023-01-11) ♡

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