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Mukopolysaccharidose

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Publikationen und Studien (1372)

• Evaluation of Intrathecal Routes of Administration for Adeno-Associated Viral Vectors in Large Animals. (2018/01/01) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Multimodale Bildanalyse der Netzhaut beim Hunter-Syndrom (Mukopolysaccharidose Typ II): Fallbericht. (2018/01/01) ♡
• High-Throughput Screen Fails to Identify Compounds That Enhance Residual Enzyme Activity of Mutant N-Acetyl-α-Glucosaminidase in Mucopolysaccharidosis Type IIIB. (2018/01/01) ♡
• Optimierung von Alginatmikrokapseln mit Zellen, die α-L-Iduronidase überexprimieren, unter Verwendung des Box-Behnken-Designs. (2018/01/01) ♡
• The clinical and genetic Spectrum of Maroteaux-Lamy syndrome (Mucopolysaccharidosis VI) in the Eastern Province of Saudi Arabia. (2018/01/01) ♡
• Gen-Editing von MPS-I-Fibroblasten durch Co-Delivery eines CRISPR/Cas9-Plasmids und eines Donor-Oligonukleotids unter Verwendung von Nanoemulsionen als nicht-virale Träger. (2018/01/01) ♡
• Cardiopulmonary Exercise Testing Reflects Improved Exercise Capacity in Response to Treatment in Morquio A Patients: Results of a 52-Week Pilot Study of Two Different Doses of Elosulfase Alfa. (2018/01/01) ♡
• Zyklodextrin-Verkapselung von Daidzein und Genistein durch Mahlen: Auswirkungen auf die Glykosaminoglykan-Ansammlung in Mukopolysaccharidose-Typ-II- und -III-Fibroblasten. (2018/01/01) ♡
• Mukopolysaccharidose beim Spielen? (2018/01/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Neurological manifestations of lysosomal disorders and emerging therapies targeting the CNS. (2018/01/01) ♡
• Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Enzyme replacement therapies: what is the best option? (2018/01/01) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Arthropathie-ähnliche Befunde und ein Karpaltunnelsyndrom als Präsentationsmerkmale des Scheie-Syndroms: Drei Fälle aus derselben Familie. (2018/01/01) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Auswirkungen von Wachstumshormon bei chronisch kranken Kindern (2018-12-14) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Intrathekal Enzymersatztherapie für Hurler-Syndrom (2018-12-03) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Sicherheit und explorative Wirksamkeit von HSC835 bei Patienten mit angeborenen Stoffwechselstörungen (IMD) (2018-11-28) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Laronidase (Aldurazyme TM) Enzymersatztherapie mit hämatopoetischer Stammzelltransplantation für Hurler-Syndrom (2018-09-27) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Erweiterungsstudie von AGT-181-102 zur Bewertung der Langzeitsicherheit und Aktivität von AGT-181 (2018-09-25) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Sicherheits- und Dosierungsranging-Studie des Insulinrezeptor-MoAb-IDS-Fusionsproteins bei Patienten mit Hunter-Syndrom (2018-09-18) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Natürliche-Verlauf-Studie zur Charakterisierung des Krankheitsprogredienzverlaufs bei Teilnehmern mit Mukopolysaccharidose Typ IIIB (2018-09-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Klinische Studie von Wachstumshormon bei MPS I, II und VI (2018-09-05) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik/Wirksamkeit von SBC-103 bei Mukopolysaccharidose III, Typ B (MPS IIIB) (2018-08-21) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine offene Studie bei zuvor untersuchten, SBC-103-behandlungsnaiven MPS-IIIB-Patienten zur Untersuchung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik/Wirksamkeit von intravenös verabreichtem SBC-103 (2018-04-17) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Psychologische Begleiterscheinungen des Morquio-A-Syndroms - Längzeiteffekte der Enzymersatztherapie (Die MAPLE-Studie) (2018-04-11) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Allogene Knochenmarktransplantation für angeborene Stoffwechselstörungen (2018-02-05) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Sicherheit und Wirkung von L. Reuteri auf Entzündungsbiomarker bei gesunden Säuglingen mit Koliken (2018-01-30) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Ultraschallbefunde von Finger-, Handgelenks- und Kniegelenken bei Mukopolysaccharidose (2018-01-24) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine fachübergreifende Kooperationsplattform für die bestätigende Diagnose von Mukopolysaccharidose (2018-01-03) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Natürlicher Krankheitsverlauf eines Morquio-A-Patienten mit Trachealstenose von Geburt bis Tod. (2017/12/22) ♡
• Quantifizierung der Enzymaktivitäten von Iduronatsulfatase-2, N-Acetylgalactosamin-6-sulfatase und N-Acetylgalactosamin-4-sulfatase mittels Flüssigchromatographie-Tandem-Massenspektrometrie. (2017/12/21) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Widespread Vasculopathy in a Patient with Morquio A Syndrome. (2017/12/19) ♡
• Guanidinylierte Neomycin-Konjugation verbessert die intranasale Enzymersatztherapie im Gehirn. (2017/12/06) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Präklinische und klinische Fortschritte in der Transposon-basierten Gentherapie. (2017/12/05) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Karpaltunnelsyndrom bei Mukopolysaccharidose I: eine Register-basierte Kohortenstudie. (2017/12/01) ♡
• Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Karpaltunnelsyndrom bei Mukopolysaccharidosen: der Wert von Registern für seltene Erkrankungen. (2017/12/01) ♡
• Beta-Glucuronidase-Aktivität in getrockneten Blutflecken: Vereinfachte Technik mit bestimmten biochemischen Parametern. (2017/12/01) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Ergebnis des kombinierten Mitral- und Aortenklappenersatzes bei Erwachsenen mit Mukopolysaccharidose (Hurler-Syndrom). (2017/12/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Pathophysiologie, Bewertung und Management von Schlafstörungen bei Mukopolysaccharidosen. (2017/12/01) ♡
• Urinmetabolische Phänotypisierung der Mukopolysaccharidose Typ I durch Kombination ungezielter und gezielter Strategien mit Datenmodellierung. (2017/12/01) ♡
• Differentielle Prävalenz von Antikörpern gegen Adeno-assoziierte Viren bei gesunden Kindern und Patienten mit Mukopolysaccharidose III: Perspektive für AAV-vermittelte Gentherapie. (2017/12/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Phase-I- und Phase-II-Studien bei Mukopolysaccharidosen. (2017/12/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Entwicklungs- und Verhaltensaspekte von Mukopolysaccharidosen mit Gehirnmanifestationen - neurologische Zeichen und Symptome. (2017/12/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Quantitative Neuroimaging in Mukopolysaccharidose-Studien. (2017/12/01) ♡
• N-Glykane und nachgelagerte Mannose-Phosphorylierung von pflanzlich hergestellter humaner Alpha-L-Iduronidase: zur Entwicklung einer Enzymersatztherapie für Mukopolysaccharidose I. (2017/12/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Bewertungen der neurokognitiven und Verhaltensfunktion bei Mukopolysaccharidosen. (2017/12/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Behandlung von Hirnerkrankungen bei Mukopolysaccharidosen. (2017/12/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Chirurgisches Management neurologischer Manifestationen von Mukopolysaccharidose-Erkrankungen. (2017/12/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Praktisches Management von Verhaltensproblemen bei Mukopolysaccharidose-Erkrankungen. (2017/12/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Epilepsy in mucopolysaccharidosis disorders. (2017/12/01) ♡
• Whole Body and CNS Biodistribution of rhHNS in Cynomolgus Monkeys after Intrathecal Lumbar Administration: Treatment Implications for Patients with MPS IIIA. (2017/12/01) ♡
• Deleting the mouse Hsd17b1 gene results in a hypomorphic Naglu allele and a phenotype mimicking a lysosomal storage disease. (2017/11/27) ♡

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