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Mukopolysaccharidose

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Publikationen und Studien (1371)

• Individual heat map assessments demonstrate vestronidase alfa treatment response in a highly heterogeneous mucopolysaccharidosis VII study population. (2019/06/26) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Recovery of Vision following Enzyme Replacement Therapy in a Patient with Mucopolysaccharidosis Type II, Hunter Syndrome. (2019/06/06) ♡
• Langzeiteffekte der Enzymersatztherapie bei taiwanesischen Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA. (2019/06/01) ♡
• Aufmerksamkeit und Volumina des Corpus callosum bei Personen mit Mukopolysaccharidose Typ I. (2019/05/14) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Chirurgische Überlegungen beim Hunter-Syndrom: ein Fall von Hydrozephalus und ein Fall von epidurales Hämatom. (2019/05/01) ♡
• Neue Daten zum Wachstumphänotyp und zu verursachenden Genotypen bei 29 Patienten mit Morquio-Syndrom (Morquio-Brailsford) aus Mittel- und Osteuropa. (2019/05/01) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Variabilität des okulären Phänotyps bei Mukopolysaccharidose. (2019/04/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Multipla Sulfatase-Mangel. (2019/03/21) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Kritische Überprüfung der aktuellen MPS-Richtlinien und -Behandlung. (2019/03/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Die Rolle der angeborenen Immunität bei Mukopolysacchariderkrankungen. (2019/03/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Lysosomale Speicherkrankheiten, die das Herz betreffen: eine Übersicht. (2019/03/01) ♡
• Mutationsanalyse und Pathogenitätsidentifikation der Mukopolysaccharidose Typ IVA in 8 süd-chinesischen Familien. (2019/02/20) ♡
• Randomisierte UntersuchungiTeilnehmer wurden durch Losen in Gruppen aufgeteilt und miteinander verglichen. Dadurch ist die Wahrscheinlichkeit gering, dass ein Unterschied von etwas anderem als der Behandlung herrührt. Iduronat-2-Sulfatase mit Anti-Human-Transferrin-Rezeptor-Antikörper für neuropathische Mukopolysaccharidose II: Eine Phase-1/2-Studie. (2019/02/06) ♡
• Aortale Wurzelerweiterung bei Patienten mit Mukopolysaccharidosen und die Auswirkungen der Enzymersatztherapie. (2019/02/01) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Späte Mortalität nach allogener Blut- oder Knochenmarktransplantation bei angeborenen Stoffwechselstörungen: Ein Bericht aus der Blood or Marrow Transplant Survivor Study-2 (BMTSS-2). (2019/02/01) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Taiwan National Newborn Screening Program mittels Tandem-Massenspektrometrie für Mukopolysaccharidosen Typ I, II und VI. (2019/02/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Recent trends in mucopolysaccharidosis research. (2019/02/01) ♡
• Hematopoietic cell transplantation for severe MPS I in the first six months of life: The heart of the matter. (2019/02/01) ♡
• Labor- oder TierforschungiNoch keine Forschung am Menschen. Vielversprechend in einem Reagenzglas oder bei Mäusen bedeutet leider noch nichts für Patienten. Comprehensive behavioral and biochemical outcomes of novel murine models of GM1-gangliosidosis and Morquio syndrome type B. (2019/02/01) ♡
• Randomisierte UntersuchungiTeilnehmer wurden durch Losen in Gruppen aufgeteilt und miteinander verglichen. Dadurch ist die Wahrscheinlichkeit gering, dass ein Unterschied von etwas anderem als der Behandlung herrührt. Intrathecal heparan-N-sulfatase in patients with Sanfilippo syndrome type A: A phase IIb randomized trial. (2019/02/01) ♡
• Synthesis of (13) C-labelled sulfated N-acetyl-d-lactosamines to aid in the diagnosis of mucopolysaccharidosis diseases. (2019/02/01) ♡
• Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Final results of the phase 1/2, open-label clinical study of intravenous recombinant human N-acetyl-α-d-glucosaminidase (SBC-103) in children with mucopolysaccharidosis IIIB. (2019/02/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Delivering Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Treatments for Neurological Lysosomal Diseases. (2019/01/16) ♡
• Labor- oder TierforschungiNoch keine Forschung am Menschen. Vielversprechend in einem Reagenzglas oder bei Mäusen bedeutet leider noch nichts für Patienten. ZFN-Mediated In Vivo Genome Editing Corrects Murine Hurler Syndrome. (2019/01/02) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Spine challenges in mucopolysaccharidosis. (2019/01/01) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Significance of Provocative Perfusion Computed Tomography for Evaluation of Bow Hunter Syndrome. (2019/01/01) ♡
• LC-MS/MS method for simultaneous quantification of heparan sulfate and dermatan sulfate in urine by butanolysis derivatization. (2019/01/01) ♡
• Oxidative stress assessment by glutathione peroxidase activity and glutathione levels in response to selenium supplementation in patients with Mucopolysaccharidosis I, II and VI. (2019/01/01) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Association of Mucopolysaccharidosis Type 4A and Bartter Syndrome. (2019/01/01) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. General Anesthesia Management for Adult Mucopolysaccharidosis Patients Undergoing Major Spine Surgery. (2019/01/01) ♡
• [Rhinosinusitis in Hurler syndrome patients requiring hematopoietic stem cells transplantation]. (2019/01/01) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Mucopolysaccharidosis Type I in Children, a Forgotten Diagnosis Responsible for Undiagnosed Musculoskeletal Complaints: Report of Two Cases. (2019/01/01) ♡
• Novel IDS Variants Identified in Three Unrelated Pakistani Patients Affected with Mucopolysaccharidosis Type II (Hunter Syndrome). (2019/01/01) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Bone Marrow Transplant With Abatacept for Non-Malignant Diseases (2019-12-26) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Intracerebral Gene Therapy in Children With Sanfilippo Type B Syndrome (2019-12-02) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Study in MPS VI to Assess Safety and Efficacy of Odiparcil (2019-11-01) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Neurobehavioral Phenotypes in MPS III (2019-11-01) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. MRS to Determine Neuroinflammation and Oxidative Stress in MPS I (2019-11-01) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Study of UX003 Recombinant Human Beta-Glucuronidase (rhGUS) Enzyme Replacement Treatment in Mucopolysaccharidosis Type 7, Sly Syndrome (MPS 7) Patients Less Than 5 Years of Age (2019-10-30) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Gait Analysis in MPS IVA (2019-10-17) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Lysosomal Storage Disease: Health, Development, and Functional Outcome Surveillance in Preschool Children (2019-10-04) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. BMN 110 Phase 3B in Australian Patients (2019-09-26) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Longitudinal Studies of Brain Structure and Function in MPS Disorders (2019-09-06) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Ultrasonographic Assessment of Carpal Tunnel Syndrome (2019-08-20) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. HSCT for High Risk Inherited Inborn Errors (2019-07-11) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Stem Cell Transplant w/Laronidase for Hurler (2019-07-11) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Efficacy and Safety Evaluation of Recombinant Human Growth Hormone (r-hGH), Saizen®, on a Population of Children With Hypochondroplasia, Treated at Least 3 Years or Until Near Final Height, When Applicable, in Comparison With a Historic Cohort of Non-treated Children (2019-02-15) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. An Open-Label Phase 1/2 Study to Assess the Safety, Efficacy and Dose of Study Drug UX003 Recombinant Human Beta-glucuronidase (rhGUS) Enzyme Replacement Therapy in Patients With Mucopolysaccharidosis Type 7 (MPS 7) (2019-01-04) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. [Molekulare Mechanismen der Wirkung von Genistein im Lichte von Therapien für genetische und immunologische Erkrankungen]. (2018/12/29) ♡
• Rapid and Modular Assembly of Click Substrates To Assay Enzyme Activity in the Newborn Screening of Lysosomal Storage Disorders. (2018/12/26) ♡

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