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Morbus Gaucher
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Publikationen und Studien (1229)
- Transition Readiness Assessment Questionnaire: A Tool Associated With Transfer Success for Adolescents and Young Adults Living With Sickle Cell Disease? (2026/02/18) ♡
- Neutral sp(2)-Iminosugars nutzen nicht-glykone Wechselwirkungen für eine selektive Modulation der sauren α- und β-Glukosidase-Aktivität: Pharmakologische Chaperone für Gaucher- und Pompe-Krankheiten. (2026/02/15) ♡
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Taliglucerase alfa. (2026/02/15) ♡
- Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Chronic Myeloid Leukemia Transforming into Acute Lymphoblastic Leukemia in a Patient with Gaucher Disease: A Case Report and Literature Review. (2026/02/12) ♡
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Glucosylsphingosine (Lyso-Gb1): An Update on Its Use as a Biomarker in Gaucher Disease. (2026/02/10) ♡
- Systematischer ÜberblickiAlle Forschungen zu einer Frage werden nach festen Regeln gesucht und nebeneinander gelegt, sodass keine Studien mit schlechten Ergebnissen übersehen werden. Investigating the therapeutic profile of velaglucerase alfa in paediatric patients with Gaucher disease: a systematic review across all paediatric age groups. (2026/02/05) ♡
- Clinical implications of expanded carrier screening for pregnancy-related care and individual health. (2026/02/01) ♡
- Unveiling the hidden burden: challenges and spectrum of inborn errors of metabolism in LMICs. (2026/02/01) ♡
- Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Unexpected Gaucher disease in a case of steroid-resistant nephrotic syndrome. (2026/02/01) ♡
- Miglustat as a Treatment for Adults with Tangier Disease Neuropathy: The MUSTANG N-of-1 Trial with 21 months Clinical Observation. (2026/02/01) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Markers of Inflammation and Autoinflammation in Patients With Gaucher Disease: A Single-Center Observational Study. (2026/02/01) ♡
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. [Knochennekrosen – von der Pathophysiologie bis zur Bildgebung]. (2026/02/01) ♡
- Expert Consensus on Characteristics, Etiology, and Management of Chorioretinal Atrophy in Patients Treated with Voretigene Neparvovec. (2026/01/29) ♡
- Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Case Report: Progressive myoclonus epilepsy as an early manifestation of neuronopathic Gaucher disease. (2026/01/27) ♡
- Exploring the long-term use of ambroxol in Gaucher disease type 2: insights from two pediatric cases. (2026/01/23) ♡
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. N-Alkyl Derivatives of Deoxynojirimycin (DNJ) as Antiviral Agents: Overview and Update. (2026/01/23) ♡
- Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Unveiling an Uncommon Glucosylceramidase (GBA) Mutation: Gaucher Disease Due to p.Ser276Phe Substitution. (2026/01/13) ♡
- Addition of Lyso-Gb1 to enzyme activity to first-tier test for Gaucher in DBS improves diagnostic accuracy and reduces patient recall rate. (2026/01/01) ♡
- Selenoureido-N-alkyl-3,4,5-trihydroxypiperidines: probing their dual-target role in Gaucher disease. (2026/01/01) ♡
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Perinatal-Onset Neuronopathic Gaucher Disease Is Refractory to High-Dose Ambroxol: A Case Report and Literature Review. (2026/01/01) ♡
- Neoantigenic properties of TP53 variants influence cancer risk in individuals with Li-Fraumeni syndrome. (2026/01/01) ♡
- New multiplex LC-MS/MS method for lipid biomarker analysis of inherited neurodegenerative metabolic diseases. (2026/01/01) ♡
- Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Concurrent Iliac Aneurysm in a Case of Gaucher's Disease: A Rare Occurrence. (2026/01/01) ♡
- Reference intervals for lysosomal glucocerebrosidase activity in the healthy population. (2026/01/01) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. A Clinical Study for the Treatment of Pediatric and Adolescent Patients With Type 1 Gaucher Disease (2026-08-10) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Natural History of Glycosphingolipid Storage Disorders and Glycoprotein Disorders (2026-08-07) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. MAGNETIC RESONANCE SPECTROSCOPY BIOMARKERS IN TYPE 3 GAUCHER DISEASE (GD3) (2026-08-04) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Genetic Studies of Lysosomal Storage Disorders (2026-07-31) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. ScreenPlus: A Comprehensive, Flexible, Multi-disorder Newborn Screening Program (2026-07-28) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. A First-in-Human, Single- and Multiple-Ascending Dose Study of YH35995 in Healthy Adult Male Participants (2026-07-28) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nizubaglustat (AZ-3102) in Patients With Gaucher Disease Type 3 (GD3) (2026-07-20) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Phase 1/2a Clinical Trial of PR001 (LY3884961) in Patients With Parkinson's Disease With at Least One GBA1 Mutation (PROPEL) (2026-07-16) ♡
- Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. A Gaucher Disease Gene Therapy Trial With FLT201 (2026-07-13) ♡
- Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Venglustat in Adult and Pediatric Patients With Gaucher Disease Type 3 (2026-07-13) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. A Clinical Trial of PR001 (LY3884961) in Patients With Peripheral Manifestations of Gaucher Disease (PROCEED) (2026-07-13) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Oxidative Stress and Inflammatory Biomarkers in Gaucher Disease (2026-07-13) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Venglustat in Combination With Cerezyme in Adult Patients With Gaucher Disease Type 3 With Venglustat Monotherapy Extension (2026-07-10) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Managed Access Program of Venglustat in Pediatric and Adult Patients With Type 3 Gaucher Disease (GD3). (2026-06-30) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. 4SCAR-T Therapy Targeting GD2, PSMA and CD276 for Treating Neuroblastoma (2026-06-22) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Positron Emission Tomography (PET) Imaging in People With Gaucher Mutations (2026-06-18) ♡
- Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Safety and Efficacy of Eliglustat With or Without Imiglucerase in Pediatric Patients With Gaucher Disease (GD) Type 1 and Type 3 (2026-06-16) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. A Gene Therapy Study in Patients With Gaucher Disease Type 1 (2026-06-02) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. A Phase I/II Clinical Study to Evaluate the Safety and Efficacy of VGN-R08b in Patients With Type III Gaucher's Disease (2026-05-22) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Gaucher Disease Outcome Survey (GOS) (2026-05-14) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. World Data on Ambroxol for Patients With GD and GBA Related PD (2026-04-29) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Prodromal Parkinsonian Features in GBA1 Mutation Carriers (2026-04-29) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. International Collaborative Gaucher Group (ICGG) Gaucher Disease Registry & Pregnancy Sub-registry (2026-04-14) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Registry of Patients Diagnosed With Lysosomal Storage Diseases (2026-04-08) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Extracellular Vesicles as Potential Biomarkers and Therapeutic Target in Gaucher Disease (2026-04-06) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Survey to Assess Participants', Caregivers', and Nurses' Use and Understanding of Educational Material on Velaglucerase Alfa (VPRIV) Home Infusion (2026-04-03) ♡
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