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Duchenne-Muskeldystrophie

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Publikationen und Studien (1744)

• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Phase-3-Studie zu Ataluren bei Teilnehmern mit Nonsense-Mutation-Duchenne-Muskeldystrophie (nmDMD) (2020-08-04) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Studie zu Ataluren (PTC124) bei nichtambulanten Teilnehmern mit Nonsense-Mutation-vermittelter Duchenne/Becker-Muskeldystrophie (nmDMD/BMD) (2020-07-29) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Phase-2B-Verlängerungsstudie zu Ataluren (PTC124) bei Duchenne/Becker-Muskeldystrophie (DMD/BMD) (2020-07-15) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Non-invasive Molecular Imaging of Muscle Structure (MSOT_muscles) (2020-07-07) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Verdauungsereignisse bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (2020-05-12) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine Phase-IIa-Studie zu TAS-205 für Duchenne-Muskeldystrophie (2020-04-20) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. European Home Mechanical Ventilation Registry (2020-04-09) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Phase-2B-Studie zu PTC124 (Ataluren) bei Duchenne/Becker-Muskeldystrophie (DMD/BMD) (2020-04-07) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Efficacy, Safety, and Tolerability Rollover Study of Eteplirsen in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy (2020-03-30) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Efficacy Study of AVI-4658 to Induce Dystrophin Expression in Selected Duchenne Muscular Dystrophy Patients (2020-03-30) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Safety Study of Eteplirsen to Treat Advanced Stage Duchenne Muscular Dystrophy (2020-03-30) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. CRT-P oder CRT-D bei dilatativer Kardiomyopathie (2020-03-25) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Aus dem Knochenmark stammende autologe Stammzellen zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (2020-03-17) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Die Bewertung der Muskelaktivierung beim Treppensteigen bei Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (2020-02-27) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Explorative Studie zu NS-065/NCNP-01 bei DMD (2020-02-26) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Endomysiale Fibrose, muskuläre Entzündungsreaktion und Kalziumhomöostase-Dysfunktion bei Duchenne-Muskeldystrophie (2020-02-07) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Auswirkungen von Natriumnitrat auf den Blutfluss bei Becker-Muskeldystrophie (2020-01-14) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Die Studie des Skelettmuskel-Blutflusses bei Becker-Muskeldystrophie (2020-01-14) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Tadalafil und Sildenafil für Duchenne-Muskeldystrophie (2020-01-14) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Natriumnitrat für Muskeldystrophie (2020-01-13) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Machbarkeitsstudie zur Bewertung von Aktivität und Sicherheit von SMT C1100 (Ezutromid) bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) (2020-01-02) ♡
• T cell receptor specificity drives accumulation of a reparative population of regulatory T cells within acutely injured skeletal muscle. (2019/12/26) ♡
• Labor- oder TierforschungiNoch keine Forschung am Menschen. Vielversprechend in einem Reagenzglas oder bei Mäusen bedeutet leider noch nichts für Patienten. Inhibition of FLT1 ameliorates muscular dystrophy phenotype by increased vasculature in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy. (2019/12/26) ♡
• S-nitrosylation of connexin43 hemichannels elicits cardiac stress-induced arrhythmias in Duchenne muscular dystrophy mice. (2019/12/19) ♡
• Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Pulsed glucocorticoids enhance dystrophic muscle performance through epigenetic-metabolic reprogramming. (2019/12/19) ♡
• An improved method for studying mouse diaphragm function. (2019/12/19) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. S1P/S1P Receptor Signaling in Neuromuscular Disorders. (2019/12/17) ♡
• Use of air stacking to improve pulmonary function in Indonesian Duchenne muscular dystrophy patients: bridging the standard of care gap in low middle income country setting. (2019/12/16) ♡
• Development of a high-throughput screen to identify small molecule enhancers of sarcospan for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. (2019/12/12) ♡
• Labor- oder TierforschungiNoch keine Forschung am Menschen. Vielversprechend in einem Reagenzglas oder bei Mäusen bedeutet leider noch nichts für Patienten. In vivo cerebellar circuit function is disrupted in an mdx mouse model of Duchenne muscular dystrophy. (2019/12/09) ♡
• Exploring physiological signals on people with Duchenne muscular dystrophy for an active trunk support: a case study. (2019/12/09) ♡
• Targeting RyR Activity Boosts Antisense Exon 44 and 45 Skipping in Human DMD Skeletal or Cardiac Muscle Culture Models. (2019/12/06) ♡
• MetaanalyseiAlle Studien zu einer Frage zusammengefasst und gemeinsam durchgerechnet. Dies ist die stärkste Forschungsmethode, die es gibt: eine einzelne Studie kann Zufall sein, dutzende zusammen viel weniger. Das Etikett sagt etwas über die Planung aus, nicht über das Ergebnis — dieses könnte auch sein, dass etwas NICHT wirkt. Strength training and aerobic exercise training for muscle disease. (2019/12/06) ♡
• CRISPR-Cas3 induces broad and unidirectional genome editing in human cells. (2019/12/06) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Recurrent hypotension induced by sacubitril/valsartan in cardiomyopathy secondary to Duchenne muscular dystrophy: A case report. (2019/12/06) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Metabolic Alterations in Cardiomyocytes of Patients with Duchenne and Becker Muscular Dystrophies. (2019/12/05) ♡
• Labor- oder TierforschungiNoch keine Forschung am Menschen. Vielversprechend in einem Reagenzglas oder bei Mäusen bedeutet leider noch nichts für Patienten. Characterization of mesoangioblast cell fate and improved promyogenic potential of a satellite cell-like subpopulation upon transplantation in dystrophic murine muscles. (2019/12/01) ♡
• Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Importance of muscle biopsy to establish pathogenicity of DMD missense and splice variants. (2019/12/01) ♡
• Psychiatrische und neurodevelopmentale Aspekte der Becker-Muskeldystrophie. (2019/12/01) ♡
• Evaluation of gait in Duchenne Muscular Dystrophy: Relation of 3D gait analysis to clinical assessment. (2019/12/01) ♡
• Detection of collagens by multispectral optoacoustic tomography as an imaging biomarker for Duchenne muscular dystrophy. (2019/12/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. The Dystrophinopathies. (2019/12/01) ♡
• The NIH Toolbox for cognitive surveillance in Duchenne muscular dystrophy. (2019/12/01) ♡
• Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Gene Therapy Briefs. (2019/12/01) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Muskeldystrophien. (2019/11/30) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Teaching an Old Molecule New Tricks: Drug Repositioning for Duchenne Muscular Dystrophy. (2019/11/30) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. QuantiMus: A Machine Learning-Based Approach for High Precision Analysis of Skeletal Muscle Morphology. (2019/11/29) ♡
• ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Biomaterialien und fortgeschrittene Biofabrikationstechniken in hiPSCs-basierten neuromuskulären Krankheitsmodellen. (2019/11/29) ♡
• Micro-Dystrophin-Gentherapie verbessert teilweise die Trainingskapazität bei älteren adulten mdx-Mäusen. (2019/11/27) ♡
• N-Acetylcystein verringert Fibrose und erhöht die Krafterzeugungskapazität des mdx-Zwerchfells. (2019/11/24) ♡

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