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Thalassémie (forme grave)

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Études (362)

• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. International Registry of Patients With Alpha Thalassemia (2025-04-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. EDIT-301 for Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplant (HSCT) in Participants With Transfusion-Dependent Beta Thalassemia (TDT) (2025-04-02) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Long-Term Follow-Up Study of Participants With Sickle Cell Disease or Transfusion Dependent β-Thalassemia Who Received EDIT-301 (2025-04-02) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study to Evaluate the Safety and Efficacy of ET-01 Transplantation in Subjects with Transfusion Dependent Β-Thalassaemia. (2025-03-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Safety and Efficacy Study Evaluating ET-01 in Subjects with Transfusion Dependent Β-Thalassaemia (2025-03-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. To Evaluate Long- Term Safety and Efficacy of Luspatercept (2025-03-13) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Nonmyeloablative Peripheral Blood Mobilized Hematopoietic Precursor Cell Transplantation for Sickle Cell Disease and Beta-thalassemia in People With Higher Risk of Transplant Failure (2025-03-11) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Β-Thalassemia Treatment with KL003 Cell Injection (2025-03-10) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Hematopoietic Stem Cell Transplant for High Risk Hemoglobinopathies (2025-03-03) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. ERN-EuroBloodNet Registry on Patients With Rare Red Blood Cell Defects and COVID-19 (2025-02-18) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Sapablursen (Formerly ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx) (2025-02-18) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study of Participants with Β-Thalassemia Treated with Betibeglogene Autotemcel (2025-02-11) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Long Term Outcomes in β Thalassemia Major (2025-02-11) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. In Utero Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Alpha-thalassemia Major (ATM) (2025-01-27) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Multiple Ascending Dose Study of 9MW3011 in Patients With Non-transfusion-dependent β-thalassemia (2025-01-14) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Clinical Study of Super Transplantation in the Treatment of Severe β-thalassemia (2024-12-16) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Safety and Efficacy Evaluation of β-globin Restored Autologous Hematopoietic Stem Cells in β-thalassemia Major Patients (2024-11-29) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. FLOWER : Suivi longitudinal des résultats avec épidémiologie pour les maladies rares. (2024-11-14) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Pilot Study on the Safety and Efficacy of YOLT-204 for Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia (2024-11-07) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Post-Marketing Surveillance Study to Assess Safety of Luspatercept in Korean Patients With Myelodysplastic Syndrome or β-thalassemia (2024-11-06) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Decision-Making and Quality of Life Surrounding Hematologic Disease and Gene Therapy (2024-10-29) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Pharmacokinetics of Oral Hydroxyurea Solution (2024-10-28) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Pre-transplant Immunosuppression and Donor Stem Cell Transplant for the Treatment of Severe Hemoglobinopathies (2024-10-24) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Adhérence des patients atteints de bêta-thalassémie à la thérapie de chélation orale (2024-08-23) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Transplantation de cellules souches hématopoïétiques chez les patients atteints de thalassémie majeure : une étude clinique prospective multicentrique (2024-08-09) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Exposition aux plastifiants et ses conséquences sur la santé (2024-07-24) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Supplémentation en vitamine E chez les enfants atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions sous différents régimes de chélation du fer (2024-07-19) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du luspatercept (ACE-536) chez les participants atteints de bêta-thalassémie (A536-04/MK-6143-002) (2024-07-18) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude pour évaluer les mesures supplémentaires de minimisation des risques (aRMMs) pour REBLOZYL auprès des professionnels de santé (HCPs) (2024-07-12) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Hémoglobine fœtale et oxygénation cérébrale et périphérique. (2024-07-03) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude de phase 1 de cellules souches hématopoïétiques autologues modifiées génétiquement (BD211) pour le traitement de la bêta-thalassémie majeure (2024-06-24) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Comparaison du dférasirox et du déféroxa mine chez les patients atteints de bêta-thalassémie majeure avec surcharge en fer (2024-06-21) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Entraînement des muscles inspiratoires chez les enfants atteints de bêta-thalassémie (2024-06-20) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Innocuité et efficacité des cellules souches hématopoïétiques autologues modifiées génétiquement pour traiter la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (2024-06-14) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Innocuité et efficacité des cellules souches hématopoïétiques autologues modifiées génétiquement pour traiter la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (2024-06-14) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Stem Cell Transplant in Sickle Cell Disease and Thalassemia (2024-06-13) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. CD34+ (Malignant) Stem Cell Selection for Patients Receiving Allogenic Stem Cell Transplant (2024-06-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Evaluation of Low-cost Techniques for Detecting Sickle Cell Disease and β-thalassemia in Nepal and Canada (2024-06-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Détection des mutations de l'ADN du facteur Krupple-like -1 (KLF1/EKLF) chez les patients atteints de bêta-thalassémie (2024-05-29) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Fonction thyroïdienne et HbA1c en relation avec le niveau de ferritine chez le patient adulte atteint de bêta-thalassémie (2024-05-13) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Thrombophilie dans la bêta-thalassémie (2024-05-07) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Tissue Repository Providing Annotated Biospecimens for Approved Investigator-directed Biomedical Research Initiatives (2024-05-07) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. At-Home Research Study for Patients With Autoimmune, Inflammatory, Genetic, Hematological, Infectious, Neurological, CNS, Oncological, Respiratory, Metabolic Conditions (2024-04-18) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude du rôle des modificateurs génétiques dans les hémoglobinopathies (2024-03-20) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de suivi à long terme de BHC001 pour TDT (2024-03-18) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Innocuité et efficacité du traitement précoce par la défériprone chez les nourrissons et les jeunes enfants (2024-03-15) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Comparaison de l'efficacité et de la sécurité de la thalidomide par rapport à l'hydroxyurée chez les patients atteints de thalassémie : une étude pilote monocentrique. (2024-03-12) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude évaluant l'efficacité et l'innocuité du produit médicinal LentiGlobin® BB305 chez les participants atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions (2024-03-07) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Amélioration des résultats de la transplantation de moelle osseuse chez les patients atteints d'anémies congénitales graves (2024-02-29) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité des cellules souches hématopoïétiques autologues réactivées en globine γ (2024-02-28) ♡

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